La terapia genéticaNombre: Edison Mullo Curso: 3ro “C”

LA TERAPIA GÉNICA CONSISTE EN LA INSERCIÓN DE ELEMENTOS FUNCIONALES AUSENTES EN EL GENOMA DE UN INDIVIDUO. SE REALIZA EN LAS CÉLULAS Y TEJIDOS CON EL OBJETIVO DE TRATAR UNA ENFERMEDAD O REALIZAR UN MARCAJE.LA TÉCNICA TODAVÍA ESTÁ EN DESARROLLO, MOTIVO POR EL CUAL SU APLICACIÓN SE LLEVA PRINCIPALMENTE A CABO DENTRO DE ENSAYOS CLÍNICOS CONTROLADOS, Y PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES SEVERAS O BIEN DE TIPO HEREDITARIO O ADQUIRIDO. AL PRINCIPIO SE PLANTEÓ SÓLO PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES GENÉTICAS, PERO HOY EN DÍA SE PLANTEA YA PARA CASI CUALQUIER ENFERMEDAD.

Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran: Enfermedad letal sin tratamiento. La causa sea un único gen que esté ya clonado. La regulación del gen sea precisa y conocida.

Tipos de terapia genética: Terapia génica somática: se realiza sobre las células

somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.

Terapia in vivo: Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.

Terapia ex vivo: Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material transplantable.

Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

Vectores en terapia genética: La gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse la terapia

génica hace imposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo, pueden definirse las siguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas luego a situaciones concretas:

Que sea reproducible. Que sea estable. Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño. Que permita la transducción tanto en células en división como en

aquellas que no están proliferando. Que posibilite la integración del gen terapéutico en un sitio específico

del genoma.

Que se integre una vez por célula, para poder controlar la dosis. Que reconozca y actúe sobre células específicas. Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada. Que carezca de elementos que induzcan una respuesta inmune. Que pueda ser caracterizado completamente. Que sea inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos. Que sea fácil de producir y almacenar. Que todo el proceso de su desarrollo tenga un coste razonable.