juntos pela hemofilia

fator vidaPUBLICAÇÃO DA FEDERAÇÃO BRASILEIRA DE HEMOFILIA • ANO 07 • EDIÇÃO 24 • JANEIRO-JULHO 2019

PREVENÇÃO É SAÚDE

ISSN

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PROMOVIDO PELA FBH, 1º JUNTOS PELA HEMOFILIA REUNIU CERCA DE 400 PARTICIPANTES, ENTRE PESSOAS COM HEMOFILIA, MÉDICOS, REPRESENTANTES DO PODER PÚBLICO E DE ENTIDADES

DE PACIENTES, PARA DEBATER O CENÁRIO DA HEMOFILIA NO BRASIL E A PERSPECTIVA DE NOVAS TERAPIAS

JUNTOS PELAHEMOFILIA

FATORES

Pediatra fala das dúvidas sobre o desenvolvimento

das crianças

EXEMPLO

Primeira pessoa com hemofilia a escalar o Monte

Everest, no Nepal

ESPECIAL

A história da FBH e sua relação com as conquistas

alcançadas nas últimas décadas

JANEIRO - JULHO 2019 3

NESTE NÚMERO

28EXEMPLOPrimeira pessoa com hemofilia a escalar o Monte Everest

12REPORTAGEMCobertura e imagens do 1º Juntos pela Hemofilia

08FATORESDra. Adriana Loureiro: mitos e verdades do desenvolvimento infantil

06 EDITORIALCom a palavra, a Federação Brasileira de Hemofilia (FBH)

31 NA REDENotícias institucionais, eventos e demais assuntos

24ESPECIALA evolução do tratamento e as conquistas da FBH ao longo da história

6 JANEIRO - DEZEMBRO 2019

JANEIRO - DEZEMBRO 7

6 JANEIRO - JULHO 2019

EDITORIAL

Em suma... TODOS somos responsáveis pela melhoria das con-dições do tratamento das pessoas com hemofilia no Brasil. A analogia com a conjugação do verbo “ser” tem muito sentido quando falamos sobre as nossas responsabilidades enquanto cidadãos, enquanto gestores, enquanto pais. É importante que todos sejamos conscientes de nossas responsabilidades. Pois não podemos terceirizar a responsabilidade para o governo. Não podemos responsabilizar somente o tratador e, tampouco, não podemos responsabilizar apenas as pessoas com hemofilia. Essa é uma responsabilidade de todos. E, mais do que isso, é uma responsabilidade de todos juntos.

Tivemos uma oportunidade única de discutir essas respon-sabilidades durante a primeira edição do Juntos pela Hemofilia, evento que aconteceu em São Paulo (SP), no dia 24 de junho. Confira nessa edição da Fator Vida uma reportagem especial de cobertura do evento, com depoimentos e um breve resumo das apresentações de pessoas extremamente capacitadas para falar sobre os mais diferentes assuntos que permeiam a nossa vivência. Aliás, para aqueles que não puderam acompanhar, a íntegra das apresentações e discussões está disponível em vídeo pela página da Federação Brasileira de Hemofilia no facebook.

Em nome da diretoria da FBH eu gostaria, novamente, de agradecer a todos os palestrantes, as associações de pacien-tes, às pessoas com coagulopatias, aos familiares, aos profis-sionais da saúde, aos estudantes, à Casa Hunter pela parceria na realização do encontro, enfim, a todos os que se dispuseram a ampliar seus conhecimentos em prol da nossa causa.

Tania Maria Onzi PietrobelliPresidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH)

EU SOU. TU ÉS. ELE É. NÓS SOMOS. VÓS SOIS. ELES SÃO.

ISSN 2316 2953 FATOR VIDA é uma publicação trimestral da Federação Brasileira de Hemofilia distribuída gratuitamente para pessoas com hemofilia, von Willebrand e outras coagulopatias hereditárias e profissionais da saúde. O conteúdo dos artigos é de inteira responsabilidade de seus autores e não representa necessariamente a opinião da FBH.JORNALISTA RESPONSÁVEL Roberto Souza (Mtb 11.408) EDITOR Rodrigo Moraes REPORTAGEM Daniele Amorim, Leila Vieira, Luana Rodriguez e Madson de Moraes REVISÃO Paulo Furstenau PROJETO EDITORIAL Rodrigo MoraesPROJETO GRÁFICO Luiz Fernando Almeida DESIGNERS Leonardo Fial, Lucas Bellini, Marcelo Cielo e Rafael BastosTIRAGEM 6.000 exemplares IMPRESSÃO Gráfica Mundo

Rua Cayowaá, 228, Perdizes | São Paulo - SP | CEP: 05018-00011 3875-6296 | [email protected] FSC

Av. Itália, 288, Sala 22,B. São Pelegrino, Caxias do Sul/RS

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JANEIRO - DEZEMBRO 9


FATORES

Por Luana Rodriguez

Conversamos com a Dra. Adriana Loureiro, da Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP), para saber mais sobre

o crescimento das crianças

Preocupações sobre o desenvol-vimento infantil sempre assombram mães e pais, principalmente quando a criança demora a apresentar algu-mas habilidades psicomotoras e sociais. No entanto, segundo a Dra. Adriana Loureiro, do Departamento Científico de Desenvolvimento e Comportamento da Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP), atrasos podem acontecer e devem ser monitorados. O mais importante é que a criança seja acompanhada por um pediatra que acompanhe os marcos do desenvolvimento de acordo com a idade. “Se a criança não sorri no tempo certo,

Como garantir o bom desen-

volvimento infantil?

não interage ou tem algum atraso motor, então ela é uma criança que necessita de atenção. Geralmente, no primeiro mês de vida, a criança já começa a desenvol-ver a interação social, já olha para outra pessoa, sorri... Até o quarto, quinto mês, ela já rola; no sexto, ela senta; por volta do oitavo, nono mês ela engatinha e bal-bucia; e, com um ano, ela anda”, explica.

Conversamos com a profissional para saber um pouco mais sobre o desenvol-vimento infantil e aproveitamos para tirar dúvidas sobre os cuidados que pais e mães — inclusive de crianças com hemofilia — devem ter em relação ao tema. Confira.


FATORES

Quais cuidados as mães e pais de uma criança com hemofi-lia devem ter em relação ao desenvolvimento?

São os cuidados próprios da hemo-filia. É claro que a atenção sempre deve ser redobrada, em relação ao acompanhamento médico e acidentes na infância. Mas com supervisão, a criança pode e deve brincar, estudar e participar de atividades coletivas que garantem um desenvolvimento físico, mental e social adequado.

Falando de forma um pouco mais ampla, uma criança que demora para falar ou andar pode estar com um desenvol-vimento tardio?

Existe o tempo do marco do desen-volvimento. Se a criança chegou naquela idade em que deveria estar andando ou falando e não está desen-volvendo essas habilidades, então, ela tem um atraso e isso precisa ser investigado. O ditado popular de “vamos aguardar o tempo da criança”, dito por familiares e profissionais de saúde, é um dos fatores que interfe-rem da detecção precoce de atrasos


FATORES

no desenvolvimento infantil. Deve-se respeitar os limites pré-definidos da idade máxima de aquisição de cada marco, que envolvem aspectos da coordenação motora ampla e fina, desenvolvimento socioemocional, entre outros.

Quais as principais síndromes neurológicas que podem ser identificadas nas crianças?

No neurodesenvolvimento, as mais comuns são a deficiência intelec-tual, Transtorno do Espectro Autista, Transtorno do Déficit de Atenção e Hiperatividade (TDAH), depressão e atrasos de linguagem.

Como diferenciar uma criança com hiperatividade de uma que tem TDAH? Se for des-coberta essa hiperatividade, qual o melhor tratamento?

O transtorno de hiperatividade só é diagnosticado quando a criança atinge os seis anos de idade. Antes disso, não se pode classificar uma criança como hiperativa. Sabemos que a criança na faixa etária da pri-meira infância é mais danadinha. É só quando ela começa a fase esco-lar, onde o estudo é sistematizado, que se identifica o déficit de aten-ção ou hiperatividade. Vale dizer que os tratamentos para esses trans-tornos são sempre terapêuticos e

comportamentais. É claro que há crianças que, mesmo com as terapias (psicoterapia, fono ou terapias ocupa-cionais), vão necessitar de medicação, tanto aquela com autismo quanto a com TDAH. O ideal é que não tenha essa medicação, mas cada caso é um caso e cada criança é uma criança.

As crianças que apresentam esses transtornos podem fre-quentar ambientes comuns como escolas e afins?

Toda criança deve ser inclusa na escola, independentemente do trans-torno. A inclusão é um direito e faz parte do tratamento. A escola deve estar preparada para atendê-la de acordo com suas necessidades.

Muita gente fala que a quali-dade do sono é fundamental para o desenvolvimento infan-til. Por que e como dar mais qualidade a isso?

É no sono que a criança cresce, e justamente por isso é necessária a higiene do sono. A criança precisa ter um sono bom, em um ambiente tran-quilo e com boas horas de repouso. Precisa dormir cedo inclusive para fixar o que aprendeu durante o dia. Recomenda-se que ela tenha tem-peratura e iluminação adequada, que esteja distante das telas, prin-cipalmente antes de dormir. Uma ou duas horas antes do sono, ela não pode estar exposta a telas porque toda aquela luminosidade e estímulo pode afetar a qualidade do sono. E a criança deve fazer refeições leves antes de dormir justamente para melhorar esse momento. Em média uma criança de 3-4 anos deve dor-mir de 10 a 13 horas.


FATORES

Quais dicas você daria para que mães e pais possam ficar de olho no desenvolvimento de seus filhos?

Primeiro, levar regularmente ao pediatra: ele é o profissional capaci-tado para avaliar o desenvolvimento neuropsicomotor da criança. Dentro da caderneta de saúde, o pediatra pode fazer, junto com a família, uma avaliação mensal para saber se a criança está alcançando os marcos do desenvolvimento. Existem tam-bém testes de triagem, obrigatórios por lei, para investigar síndromes como autismo. É vigilância, tanto do pediatra quanto da família. Os responsáveis pela criança precisam reportar para o pediatra qualquer situação de anormalidade para que ele possa investigar.

Existe uma periodicidade para levar as crianças ao médico?

As consultas no primeiro ano de vida são mensais. Para crianças com dois anos ou mais, a cada 3 meses; e, a partir dos 6 anos, uma vez por semestre. Não se pode falhar porque é a fase que chamamos de janela da oportunidade. Na primeira infância (de 0 a 6 anos), as crianças estão em plena fase de neurodesenvolvi-mento. O cérebro e as conexões estão se fazendo e é preciso estimular a criança — com música, conversa, passeios ao parquinho e brincadei-ras ao ar livre.

As crianças de hoje estão cada vez mais expostas à tecnolo-gia. Até que ponto isso é sau-dável para elas?

O uso excessivo e precoce de dis-positivos eletrônicos tem causado

A criança precisa receber

amor e carinho para

se desenvolver. Uma criança

que recebe isso será

uma criança feliz e com

o desenvolvimento muito

mais normal.

prejuízos de ordem cognitiva, psí-quica e física nas crianças. Os prin-cipais problemas observados são deficiências visuais, posturais, isola-mento, depressão, déficit de atenção, sedentarismo e obesidade.

A Sociedade Brasileira de Pediatria recomenda que crianças abaixo de 2 anos não devam ser expostas de forma passiva às telas digitais, entre 2-5 anos, o tempo de tela deve ser de 1 hora por dia e sob supervisão. Para crianças maiores de 6 anos e ado-lescentes, o tempo de tela não deve exceder a 2 horas por dia, a não ser em caso de trabalhos acadêmicos.

Como a presença dos pais pode influenciar o desenvol-vimento das crianças?

A criança precisa receber amor e carinho para se desenvolver. Uma criança que recebe isso será uma criança feliz e com o desenvolvi-mento muito mais normal. Hoje, existe muito a ausência dos pais e das mães por causa do trabalho ou outras questões. Mas, no momento que a criança fica com os pais, ela

tem que ter o afeto. E qualidade na presença materna e paterna, para ela se desenvolver bem. Isso é o que chamamos de parentalidade posi-tiva. Uma criança que tem o conví-vio positivo familiar é uma criança mentalmente mais saudável. Ela tem menos chances de, lá adiante, desen-volver depressão ou ansiedade. Isso está provado: crianças que tiveram afeto e carinho, presença materna e paterna, não apresentaram esses transtornos de comportamento.

As crianças podem apresentar quadros de depressão? Isso é uma tendência?

Sim, o aumento da prevalência de depressão tem sido significativo. São vários os motivos que podem levar a depressão, principalmente experiencias adversas, incluindo agressões físicas, verbais e morais, abuso sexual, bullying, exposição a conteúdos inadequados ou vio-lentos e terceirização da infância com redução do tempo de presença dos pais.


REPORTAGEM


REPORTAGEM

DIA HISTÓRICO: 1º JUNTOS PELA HEMOFILIAPromovido pela FBH, encontro reuniu cerca de 400 participantes, entre pessoas com hemofilia, médicos, representantes do poder público e de entidades de pacientes, para debater o cenário da hemofilia no Brasil e a perspectiva de novas terapias

Por Madson de MoraesImagens: Taba Benedicto

A importância de reunir todos os envolvidos no debate sobre hemofilia com um olhar para o presente, passado e futuro nas políticas públicas, com o objetivo de fortalecer a causa e fomentar a construção da cidadania, foi a essência do 1̊ Juntos pela Hemofilia, encontro promovido pela Federação Brasileira de Hemofilia (FBH) em 24 de junho, na cidade de São Paulo, com apoio da Casa Hunter. O evento reuniu aproximadamente 400 participantes, entre médicos especialistas, pessoas com hemofilia, familiares, pesquisadores, autoridades do poder público, acadêmicos e associações de pacientes de todo o País, para conhecer os avanços no tratamento, discutir os desafios ainda enfrentados na busca por qualidade de vida e analisar o futuro do tratamento da coagulopatia

com a possibilidade de utilizar novas terapias em estudos.

Para a presidente da FBH, Tania Maria Onzi Pietrobelli, o encontro superou todas as expectativas: “Vimos reunidos pacientes, tratadores, autoridades do governo, pesquisadores, todos os ato-res que se relacionam com a hemofi-lia. Estamos extremamente satisfeitos com a repercussão. Abordamos assun-tos em todos os pontos necessários”. De acordo com o presidente da Casa Hunter, Antoine Daher, o evento ressal-tou a importância dos avanços tecnoló-gicos que possibilitam, hoje, vislumbrar um novo futuro para o tratamento da hemofilia. “Graças aos avanços tecnoló-gicos, é possível falar de terapias gênicas que há 10 ou 15 anos eram impossíveis. O caminho é a genética.


REPORTAGEM

Além da presidente da FBH, Tania Maria Onzi Pietrobelli e do presidente da Casa Hunter, Antoine Daher, a mesa de abertura do 1̊ Juntos pela Hemofilia contou com a participa-ção do diretor administrativo da Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH),

Dimas Tadeu Covas, da presidente do Centro dos Hemofílicos do Estado de São Paulo (Chesp), Maria Cecília Magalhães Pinto, do coordenador--geral de Sangue e Hemoderivados do Ministério da Saúde, Flávio Francisco Vormittag, e do dire-tor do Departamento de Políticas

Temáticas dos Direitos da Pessoa com Deficiência do Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos, Paulo Roberto Amaral Vieira, além da secretária adjunta da Secretaria Municipal da Pessoa com Def iciência de São Paulo, Marinalva Cruz.

A primeira mesa de debates discutiu a Política Nacional de Sangue e Hemoderivados, o papel da Hemorrede no SUS e a evolução e futuro do tratamento da hemofilia. Em sua apresentação, Dimas Tadeu Covas, da ABHH, explicou o papel do Sistema Nacional de Sangue, Componentes e Derivados (Sinasan) dentro do SUS, que tem por finalidade implementar a Política Nacional de Sangue e Hemoderivados. Covas apontou fragilidades na efetividade da política pública e criticou a realidade financeira que vivem hoje os hemocentros no País.

Na sequência, Flávio Vormittag, do Ministério da Saúde, falou sobre o Hemovida Web Coagulopatias, sis-tema implantado em 2009 que pro-cura centralizar todas as informações do consumo dos hemocentros. “Nosso objetivo é fazer o planejamento mais adequado das aquisições de medica-mentos e coagulantes, um processo que leva, em média, 11 meses do iní-cio à entrega do produto. E, como todos esses medicamentos são de alto custo, essas informações para o Hemovida são fundamentais. Os recursos são limitados, embora, na área de sangue, temos conseguido atender a totalidade dos pacientes”, avaliou.

Já a coordenadora do Hemocentro

da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), Margareth Ozelo, mos-trou a evolução do tratamento da hemofilia ao longo das décadas, o que há de novo atualmente e as novas tecnologias e estudos clínicos em andamento para o futuro do tra-tamento. Se em 1930 o tratamento para hemofilia era basicamente imo-bilização, gelo, repouso e analgesia e sequer se tinha a percepção de que como poderia se controlar os episó-dios hemorrágicos, 10 anos depois, já com a evolução do fracionamento do sangue, foi possível se utilizar plasma tanto para hemofilia A ou B

que até então, reforçou Margareth, a ciência da época sequer sabia dis-tinguir os dois tipos.

Na sequência desta evolução, surge o crioprecipitado na década de 1960 para tratamento da hemo-filia A, que foi utilizado até a década de 1990 no Brasil. Já a partir de 1970, com o crioprecipitado e o plasma, foi possível se obter os primeiros pro-dutos derivados de plasma em que se concentrava o Fator VIII e o Fator IX também, os produtos chamados de pureza intermediária. mas, infe-lizmente na década de 1980, houve a questão da AIDS, apontou Margareth, e não só no Brasil, mas em países desenvolvidos como nos EUA, que utilizavam amplamente esses con-centrados de Fator XVII em que se tinham doadores de sangue para se produzir um lote dos concentrados sem a inativação viral, o que acar-retou uma incidência elevada dos indivíduos na comunidade de hemo-filia acometido pela AIDS. A notícia boa após esse período, ressaltou a hematologista, é que a comunidade se mobilizou para ver quais eram as alternativas e a tecnologia começou a se desenvolver como a questão da inativação viral.

“Foram estudados e obtidos for-mas para que este plasma pudesse passar por situações em que se

"Com a evolução, temos hoje

tecnologias para essa inativação

além, obviamente, da questão da triagem e dos

grupos de risco eliminados como

doadores de sangue."

O QUE HÁ DE NOVO NO TRATAMENTO?


REPORTAGEM

conseguiria, se houvesse algum patógeno, eliminá-los. Com a evo-lução, temos hoje tecnologias para essa inativação além, obviamente, da questão da triagem e dos grupos de risco eliminados como doadores de sangue. Isso tem sido importan-tíssimo em assegurar os produtos derivados de plasma, seja Fator VIII ou Fator IX, que a gente inclusive utiliza até hoje e são bastante segu-ros”, explicou a médica. Outra notí-cia na década de 1980 foi a obtenção da sequência do DNA do Fator VIII e Fator IX e, com isso, foi possível se desenvolver, a partir de engenharia genética, os produtos recombinan-tes. No final da década de 1990, a primeira geração dos Fatores VIII e IX recombinantes ainda utilizavam albumina humana para sua estabi-lização, mas depois vieram outras gerações e a terceira geração, que

o Fator VIII recombinante que utili-zamos hoje no Brasil, é totalmente isento de produtos animais ou huma-nos”, destacou Margareth.

Hoje o tratamento de reposição pode ser feito tanto com produtos derivados do plasma como produtos recombinantes. “Hoje os produtos são bastante seguros”, afirmou. E, entre as limitações do tratamento atual, apon-tou Margareth, estão as frequentes infusões endovenosas porque a meia vida do FVIII é de 12 horas e do FIX, de 24 horas. Além disso, há ainda o problema do movimento dos anticor-pos contra o produto que o paciente recebe, os inibidores, e também pelo fato do tratamento ser de alto custo. “Infelizmente hoje, no mundo, acre-dita-se que apenas 30% das pessoas com hemofilia tenha acesso ao tra-tamento adequado. Dito isso, como voluntária da Federação Mundial de

Hemofilia, posso dizer com orgulho que o Brasil está proporcionando tratamento adequado com a proxi-laria, que é um dos grandes avan-ços, e a imunotolerância, um outro programa muito importante, e isso o paciente tem acesso independente-mente de onde ele esteja. Isso é um exemplo para muitos países não só da América Latina, mas para outros lugares sobre a universidade do nosso tratamento”, pontuou Margareth ao mesmo tempo em que lembrou que tratamento não é só dar o Fator, mas que o produto é importante para se conseguir fazer as principais melho-rias na saúde do paciente e a profi-laxia é, sem dúvida, um dos grandes passos no tratamento.

E o que há de novo no tratamento para hemofilia? Entre as novas tec-nologias, diferentes do tratamento de reposição atual, a hematologista

Dra. Margareth Ozedo, Dr. Flavio Vormittag e Dr. Dimas Tadeu Covas durante a primeira mesa do evento


REPORTAGEM

citou os produtos de longa dura-ção para hemofilia B, os anticorpos monoclonais, os inibidores de anti-trombina e a terapia gênica para hemofilia. Como uma das limitações no tratamento atual é a que a meia vida é curta, sendo preciso fazer várias infusões, os potenciais bene-fícios dos produtos de longa dura-ção seriam reduzir a frequência e a dose de infusões facilitando princi-palmente a profilaxia e melhorando a aderência ao tratamento. Há dife-rentes tecnologias que são utilizadas para obter esses produtos

“Se pensarmos nos diferentes tipos de FIX de longa duração, foi pos-sível obter um aumento de até cinco vezes mais a meia vida no paciente, que era em torno de 18 a 24 horas. Com isso, um paciente que tomava o FIX duas ou três vezes por semana, com apenas única dose semanal, ele consegue o mesmo efeito em vez de tomar o Fator depois de um sangra-mento 24 horas após a última dose.

Ele pode tomar 48 horas depois e talvez nesse período já seja o sufi-ciente para ele se recuperar do san-gramento e não precise desta segunda dose. Há pacientes que conseguem tomar uma dose a cada duas sema-nas. Este é o princípio de um produto de longa duração”, explicou. Para o Fator VIII, se tentou obter o mesmo resultado, mas até então os resulta-dos não foram impactantes.

Outra tecnologia importante é a dos anticorpos monoclonais, onde se substituiu o FVIII da hemofilia que está faltando por um anticorpo mono-clonal. O tratamento tem como obje-tivo repor a atividade hemostática do FVIII. Um produto desenvolvido com essa tecnologia é o Emicizumabe, que imita a função do FVIII e é usado subcutâneo com uma dose semanal, mas só serve para hemofilia A seja com ou sem inibidor. “Já é um pro-duto inclusive aprovado na Anvisa, mas não está disponível dentro do programa das coagulopatias. Acho

que é um assunto que a gente tem que discutir, mas discutir para a população que realmente precisa e se beneficiaria desse produto que é, sobretudo, pacientes com inibidor”, afirmou na apresentação.

Além disso, outro estudo são os produtos que inibem os próprios inibidores considerados naturais da trombina, fundamental no papel de coagulação, que são o inibidor da via do fator tecidual TFPi, a proteína C, a proteína S e a antitrombina. A coagu-lação, explicou Margareth, depende de um equilíbrio entre os chama-dos fatores pró-coagulantes e fato-res anticoagulantes e, quando falta um fator pró-coagulante, o paciente tem sangramento, que é o caso da hemofilia; se falta um anticoagu-lante, o paciente tem trombose. E, continuou Margareth, é este equilí-brio que sempre se busca trabalhar no tratamento do paciente: evitar o sangramento e também a trom-bose. No caso da hemofilia, quando

Dra. Margareth Ozedo, coordenadora do Hemocentro da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp)


REPORTAGEM

faltam o FVIII e FIX, a pessoa tem sangramento e o tratamento é fazer a reposição do fator que falta, res-tabelecer o equilíbrio e controlar o sangramento. Mas a ideia com essa tecnologia é, em vez de repor o que falta no lado dos pró-coagulantes, a ideia é retirar algo do lado dos anti-coagulantes. “Se inibir quem inibe a produção do coágulo, eu posso tam-bém restabelecer esse equilíbrio”, ponderou.

Um exemplo de inibidor de TFPi citado por ela é o Concizumabe, que inibe o inibidor do fator tecidual e, com isso, ocorre um aumento da geração de trombina e o paciente tem uma atividade hemostática melhor. O produto, que ainda está em estudo clínico indo para a fase III, é subcutâneo e os esquemas de dose foram diários ou semanais. “O Concizumabe irá servir tanto para hemofilia A como para hemofilia B independentemente se tem ou não inibidor e até potencialmente para outras doenças porque ele não tem nada a ver com FVIII e FIX, ele está restabelecendo aquele equilíbrio hemostático”, ressaltou a pesquisa-dora. Outro seria o Fitusiran, que usa um RNA de interferência (RNAi) que, na verdade, não vai inibir a proteína formada; ele vai onde produz a anti-trombina, que é no fígado, e interfere numa fase dessa produção do RNA mensageiro. Com isso, se diminui a antitrombina disponível na circula-ção e, assim, ocorre um aumento na geração de trombina. “Ele inter-fere na produção da antitrombina e também é subcutâneo, ainda está em estudo e serviria tanto para A e B com e sem inibidor”, relatou.

Por fim, a pesquisadora mostrou os atuais avanços da terapia gênica

para hemofilia. Ao contrário da repo-sição, a terapia gênica “ensina” a célula do fígado a produzir o fator deficiente, fazendo essa pessoa pro-duzir o fator sem que seja necessário novas infusões. A ideia é fazer com que a nova sequência de DNA chegue ao núcleo da célula do fígado para que a célula, com o código correto, consiga produzir o fator VIII ou fator IX. “Para isso, é preciso um trans-portador, que chamamos de vetor, que vai fazer a transferência desse novo DNA ao núcleo da célula-alvo”, explicou Margareth. Só para hemo-filia B, apontou a pesquisadora que há 20 anos pesquisa a tecnologia, há pelo menos oito estudos de terapia gênica em aberto com níveis, res-saltou, muito bons de Fator IX. Para hemofilia A, há vários estudos, alguns em fase mais adiantada, outros em fase inicial para hemofilia A. “O Brasil tem tido papel muito importante e essencial no desenvolvimento des-sas novas pesquisas sobre terapia gênica”, compartilhou.

Como uma das pesquisadoras envolvidas na realização de dois estu-dos clínicos com a participação da Unicamp sobre terapia gênica para hemofilia A no Brasil (ambos na fase

III, avançados), ela explica que os objetivos agora são mostrar que o vetor/produto pesquisado é eficaz e ver como o organismo dos pacientes responde ao medicamento estudado, ou seja, se as células do fígado acei-tam bem a nova molécula de DNA e são capazes de produzir o fator sem que o sistema imunológico da pessoa destrua essa célula do fígado, pois, se isso acontece, perdem-se as célu-las que agora são capazes de produ-zir o fator VIII ou fator IX e os níveis desses fatores caem novamente. “O Brasil vem tendo papel essencial no desenvolvimento dessas novas pes-quisas sobre terapia gênica”..

Mas, ressaltou, com a tecnolo-gia que existe hoje, a terapia gênica não é para todos os pacientes. Além de ser estudada atualmente ape-nas em pacientes com mais de 18 anos, a terapia gênica para crianças menores de oito anos pode não ter os mesmos resultados esperados a longo prazo, pois o fígado até essa idade continua crescendo e como as células estão se dividindo, só parte delas irão conter a novo DNA. Além disso, se o paciente já tiver desenvol-vido o anticorpo contra o vetor que será usado, provavelmente a tera-pia não terá a mesma eficácia. Por isso, há vetores diferentes para criar alternativas diante desse quadro. Na avaliação da hematologista, as pri-meiras terapias gênicas para hemo-filia devem ser disponibilizadas em dois ou três anos. Outras incógnitas, como saber se os pacientes continu-arão produzindo o fator e seu custo elevado, ainda precisam ser respon-didas. “Precisamos aprender mais sobre a terapia”.

O Brasil vem tendo papel essencial no desenvolvimento

dessas novas pesquisas sobre terapia gênica”


REPORTAGEM

Na segunda mesa de debates, a especialista em políticas públicas Eliane Cortez considerou como um grande desafio o processo de incorporação de novas tecnologias no SUS, tanto para os pacientes e médicos que desejam a disponibilização do medicamento novo pelo SUS quanto para o gestor, que precisa avaliar o financiamento dessas tecnologias, e para a indústria, que investe recursos para pesquisas e desenvolvimento de novas tecnologias. “Não imaginamos que tudo será disponibilizado no SUS, não tem recurso para tudo, mas não incorporar nada é complicado”, avaliou.

Para falar como a Agência Nacional de Vigilância Sanitária tem atuado no processo de segurança e eficácia das novas tecnologias, o gerente de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos (GSTCO) da Anvisa, João Batista da Silva Júnior, contou que, nesse campo, a Agência entra para acompanhar o desenvolvimento do produto e regis-trá-lo no País, independentemente se, no futuro, ele estará incorporado ou não ao SUS. “Essa pode ser uma missão difícil porque, nessa avalia-ção, o risco por vezes é maior que o benefício. Mas a pessoa que está sofrendo lá na ponta quer o bene-fício”, ponderou. Sobre o ambiente regulatório para terapias avançadas, Júnior explicou que a Anvisa tem atu-almente duas normas regulatórias para essas terapias e está discutindo mecanismos de registros simplifica-dos, chamados registros acelerados, para esse tipo de produto no âmbito das doenças raras ou daquelas sem alternativas terapêuticas.

Encerrando os debates da mesa, o coordenador da Comissão Nacional

INTRODUÇÃO DE NOVAS TERAPIAS

de Ética em Pesquisa (Conep), Jorge Alves de Almeida Venâncio, chamou a atenção para problemas no Projeto de Lei n̊ 7.082 e seu impacto na pes-quisa clínica no Brasil. A Conep tem como objetivo elaborar e atualizar as diretrizes e normas para a prote-ção dos participantes de pesquisas e coordena a rede de comitês de ética em pesquisa das instituições. A nova lei busca criar um marco legal para orientar pesquisas clínicas com seres humanos no País, mas, para Venâncio, ela apresenta uma série de erros fun-damentais que colocam em risco os avanços conquistados na pesquisa clínica do País.

Na legislação atual, o paciente que ajudou a testar o medicamento

tem direito a receber gratuitamente essa medicação ao fim e quem decide é o médico da pesquisa ou o médico particular do paciente. Mas a nova lei quer alterar isso: caberia só ao patrocinador e o pesquisador ava-liar a necessidade da continuidade do fornecimento do medicamento após o término da participação de cada indivíduo no ensaio clínico. “Pela nova lei, deixou de ser obri-gatório esse fornecimento. Se colo-carmos que essa decisão cabe ape-nas ao patrocinador e ao médico da pesquisa apenas, estamos colocando o interesse do participante da pes-quisa em segundo plano”, criticou o coordenador da Conep.

Segunda mesa discutiu a introdução de novas terapias no tratamento da hemofilia e demais coagulopatias


REPORTAGEM

DESAFIOS NA JORNADA DO PACIENTE

Dra. Claudia Lorenzato falou sobre as barreiras no tratamento das coagulopatias

A fundadora do Chesp e uma das fundadoras da FBH, Olga Schattan (segunda da esquerda para direita) foi homenageada durante o evento

Na última mesa de debates,

a hematologista Cláudia Lorenzato, do Centro de Hematologia e Hemoterapia do Paraná (Hemepar), contou que uma das grandes barreiras no tratamento das coagulopatias é a não inserção dos dados no sistema Hemovida Web Coagulopatias dos pacientes que não têm ainda o diagnóstico. Segundo ela, há estados no Brasil com 13% a 18% de falta de informação, e isso impacta o diagnóstico. “Dessa forma, o tratamento não será individualizado como se preconiza. Além disso, essa falta informação tem impacto direto no fluxo das políticas de saúde para coagulopatias, afetando a compra das medicações e até mesmo a incorporação de novas tecnologias”, afirmou. A hematologista lembrou ainda sobre a importância do tratamento disponível estar acessível a todos, independentemente da região

onde residam, o que hoje ainda não acontece em todas as regiões. Existem estados que utilizam um consumo per capita semelhante ao que se tinha antes da disponibilização da profilaxia pelo Ministério da Saúde em 2011/2012. Para que a utilização de fatores seja adequada e evite sequelas, é necessário um trabalho de conscientização tanto dos hemocentros quanto dos pacientes e familiares.

Na sequência, a presidente do Centro dos Hemofílicos do Estado de São Paulo (Chesp), Maria Cecília Magalhães Pinto, que completa 40 anos de voluntariado em 2019, trouxe para o público uma aula da história da hemofilia ao longo dos séculos, desde as primeiras referências à coagulo-patia, passando pela criação da FBH, até hoje. Além disso, abordou sobre a importância do comprometimento

do paciente e familiar com seu trata-mento para a construção da cidada-nia. A surpresa durante sua palestra foi a homenagem da FBH à ativista Olga Schattam, fundadora do Chesp e uma das fundadoras da Federação. Muito emocionada, ela agradeceu a homenagem.

Encerrando as palestras do dia, a enfermeira Andrea de Almeida Sambo, da Unidade de Hemofilia do Hemocentro da Unicamp, falou sobre as estratégias de intervenção para adesão ao tratamento: identificação dos possíveis problemas da equipe e da pessoa com hemofilia, criação de parcerias, mudança de abordagens inadequadas, educação continuada sobre a coagulopatia, preenchimento correto do diário de infusões-profila-xia-sangramentos, desenvolvimento de métodos de lembretes ou adoção de ferramentas como redes sociais são algumas estratégias para melho-rar a adesão.


REPORTAGEM

PÚBLICO PRESENTE NO 1º JUNTOS PELA HEMOFILIA

Das cerca de 400 pessoas presentes no

encontro, aquelas com hemofilia, vindas de várias regiões do Brasil, estiveram em peso. Vinícius Pereira Silva, da Associação de Hemofílicos do Estado do Tocantins (Aheto), veio a São Paulo exclusivamente para participar do 1̊ º Juntos pela Hemofilia. “É importante para nós, que somos da região norte, termos essa fonte de conhe-cimento para fortalecer nossa luta e asso-ciação. Foi um aprendizado, me senti pri-vilegiado. Quero agradecer à presidente Tania pelo evento”, declarou Silva.

Moradora de Diadema, município de

São Paulo, Helena Hironaga foi ao evento acompanhada do filho, de 11 anos, que tem hemofilia e faz tratamento no Hospital das Clínicas. “Gostei do encontro porque me ensinou muita coisa que eu não tinha aprendido. Trouxe meu filho também para ele aprender mais sobre hemofilia. É bom ter esses eventos abertos para os pacien-tes”, afirmou Helena. E ela fez questão de ressaltar a importância de receber a Fator Vida como fonte de informação: “Costumo dar a revista para ele ler”.


REPORTAGEM

O 1̊ Juntos pela Hemofilia também contou com a par-ticipação de uma comitiva de alunos de medicina da Universidade São Camilo, de São Paulo. Aluna do quinto semestre, Fabiana Santos rela-tou ter sido a primeira vez que teve contato com um evento daquele tamanho. “Não tinha tanto conhecimento sobre hemofilia. Todos os pales-trantes falaram muito bem e de forma bastante simples. Parabenizo a Federação por organizar um evento como

esse, que contribuiu muito para minha formação.”

V i c e - p r e s i dent e d a Associação dos Hemofílicos de Alagoas, Paulo César de Souza pretende compartilhar tudo o que aprendeu com os alagoa-nos com hemofilia. “Vim para este evento extraordinário como representante do meu estado. Foi maravilhoso porque foram abordadas muitas novi-dades sobre os tratamentos. Vou levar tudo o que aprendi aqui para o meu estado, e as pessoas com hemofilia de lá

ficarão muito esperançosas com o que está para vir no futuro próximo”, disse.

Para a psicóloga Adriana Souza , do Ambulatór io do Hemocentro de Belo Horizonte, o encontro foi muito rico e trouxe uma boa perspectiva: “São informações relevantes que as pessoas, por vezes, não conseguem aces-sar. Senti que muitos pacien-tes estavam presentes e achei isso muito importante. Espero que venham outros eventos como este”.

1. Vinícius Pereira Silva 2. Adriana Souza; 3. Ruberval Carvalho Junior; 4. Fabiana Santos; 5. Paulo César de Souza

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REPORTAGEM


ESPECIAL

© eROMAZe/Getty Images


ESPECIAL

Fundada em 1976, a Federação Brasileira de Hemofilia (FBH) nasceu

por iniciativa de d. Olga Schattan. Mãe de uma pessoa com hemofilia, com

o apoio de outras famílias, médicos e colaboradores, fundou o Centro dos

Hemofílicos do Estado de São Paulo (CHESP) em 1966, após identificar

pessoas com quadros hemorrágicos e características da hemofilia. Dez anos

depois, após identificar a existência de casos de hemofilia em outros estados

brasileiros, nasceu a Federação. “Existiam famílias no Rio de Janeiro, outras

no Maranhão... eram grupos muito pequenos se organizando, mas este

movimento estimulou a criação de associações em outros Estados. Dona

Olga convidou as organizações recém-formadas na Bahia, Goiás, Maranhão,

Minas Gerais, Pernambuco, Rio de Janeiro, Rio Grande do Sul e Paraná para se

unirem”, explica a atual presidente do CHESP, Maria Cecília Magalhães Pinto.

DÉCADAS DE MUITA LUTA

A evolução do tratamento da hemofilia no Brasil está entrelaçada com

as conquistas da FBH

Por Luana Rodriguez


ESPECIAL

falavam que era a doença dos três ‘Hs’ — homossexuais, hemofí-licos e haitianos, o que gerou um preconceito enorme em relação a esses três grupos. Surgiu, entre o público leigo, uma grande confusão entre hemofilia, HIV e AIDS. Como a população de pessoas com hemofilia já era organizada no mundo, os bole-tins epidemiológicos do Ministério da Saúde, continham dados fidedig-nos em relação a esta comunidade”, relembra Maria Cecília.

Só para se ter uma ideia, estima-se que, no início dos anos 1980, o HIV já tinha contaminado 89% das pessoas com hemofilia dos Estados Unidos. Como não havia um teste para detec-tar o vírus, quem precisasse de uma transfusão de sangue não tinha muito o que fazer. Para piorar a situação, no mesmo período, surgiu a primeira geração de crianças com hemofilia contaminadas pelo vírus do HIV. “Se a bolsa estava contaminada, todos os elementos estavam também. A criança com hemofilia sangrava, e o único recurso existente era a apli-cação do ‘crio’. Como consequência, grande parte dos pacientes foram a óbito”, explica a presidente do CHESP.

“Isso é um marco divisor de águas

na história do tratamento da

hemofilia no País, e a Federação foi o grande fomentador".

Com a organização fundada, D. Olga passou a ir aos congressos mun-diais como representante do Brasil. A grande virada no trabalho da FBH ocorreu de fato em 1980, com a D. Vitalina Julia Baptista Dias da Silva (D. Vita). “A Federação é reestrutu-rada e procura identificar pacientes, aumentar o número de filiados, fun-dar associações nos demais estados e, junto aos governos estaduais, con-seguir algum tratamento — o que na época, era feito com criopreci-pitado; antes dele, era transfusão de sangue total. Em 1976, o primeiro concentrado de fator VIII foi comer-cializado nos EUA e demorou mais de 10 anos para chegar ao Brasil”, comenta Maria Cecília. “Naquele momento poucos tinham acesso ao diagnóstico e consequentemente ao tratamento”, completa.

FLAGELO DA HUMANIDADEJá nos primeiros anos de existên-

cia, a FBH precisou enfrentar um dos maiores desafios de sua história: o surgimento do vírus HIV. “As pessoas

E completa: “As pessoas com hemofi-lia foram impiedosamente atingidas pelo flagelo das contaminações virais”.

No final dos anos 1980, como con-sequência da crise do HIV no cená-rio internacional — que mobilizou grandes investimentos em estudos mundo afora —, sofisticadas técnicas de eliminação e inativação viral foram desenvolvidas, buscando oferecer alto nível de segurança aos hemo-derivados, e a Federação começou a lutar ainda mais pela implantação de uma política de qualidade do sangue e uma vigilância sanitária rigorosa.

PONTO DE VIRADANo início dos anos 1990, a FBH

conseguiu uma grande vitória: a com-pra do fator VIII pelo Ministério da Saúde. “Isso é um marco divisor de águas na história do tratamento da hemofilia no País, e a Federação foi o grande fomentador. Após a primeira compra, que gerou o precedente, a FBH passou a trabalhar por maior quantitativo, por medicamentos para a pessoa com hemofilia B (fator IX) que ainda não tinha sido comprado, outros produtos essenciais ao trata-mento e por um atendimento público


ESPECIAL

em todas as capitais”, recorda Maria Cecília.

Outra grande conquista com o par-ticipação da Federação foi a implan-tação de uma hemorrede de âmbito nacional. Em 1995, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) insti-tuiu o Programa Nacional de Inspeção em Unidades Hemoterápicas, com o objetivo de avaliar a qualidade dos processos hemoterápicos no Brasil. Sua adesão foi fundamental para a implementação de ações de melhoria da gestão e dos serviços disponibi-lizados aos usuários. “A hemorrede veio como resposta à luta pela quali-dade do sangue e por serviços espe-cializados para atenderem pacientes com doenças hematológicas”, conta Maria Cecília.

Nos anos 1990 surgiram nos EUA os concentrados recombinantes com tecnologia de DNA e, com isso, novos tratamentos para a hemofilia. “Hoje, os programas do Ministério da Saúde compram fator VIII, fator IX, complexo protombínico, entre outros. O leque de medicamentos é imenso, mas eles dependem de uma política nacional de sangue. São produtos que não se compram em farmácias, que são importados pelo governo. Todos pre-cisam do diagnóstico para entrar no cadastro nacional e na rede. Ou seja, tudo começou com a identificação desses pacientes, como dito lá atrás.”

Atualmente, o Brasil oferece, além do tratamento sob demanda, pro-gramas de profilaxia e imunoto-lerância. Segundo a presidente do CHESP, toda essa evolução só é pos-sível graças a uma ação conjunta da FBH com outros atores envolvidos, como sociedades científicas, médicos tratadores, autoridades da saúde na área do sangue, indústrias farmacêu-ticas e outras entidades de classe.

Em junho, a FBH organizou o 1̊

Juntos pela Hemofilia. O evento

teve a ilustre presença de D. Olga

Schattan, que foi homenageada.

“Por mais que eu tivesse sonhado,

nunca imaginei chegar a ver uma

reunião tão grande de pessoas

com hemofilia e familiares do

Brasil inteiro. É muito comovente.

Valeu a pena”, comemorou na

ocasião.

eficaz ao paciente no final.Para ela, aliás, manter a história

da FBH viva é uma forma de honrar todo o trabalho construído nesses anos. “É importante que essa gera-ção nova saiba que o que eles têm hoje é resultado de muitas lutas e de muitos atores que trabalharam durante muitas décadas. Foi uma estrada “aberta a machado”, reali-zado com trabalho árduo e contínuo, e não pode ser esquecido. Se hoje as crianças, das novas gerações, podem brincar, jogar bola, participar de edu-cação física, entre outras atividades, gerações anteriores, infelizmente, não tiveram acesso”, finaliza.

HOMENAGEM

“O Brasil é considerado um país em desenvolvimento, mas o tratamento da hemofilia é muito mais próximo ao de países desenvolvidos. Se temos esse nível de tratamento, é porque todos os atores trabalharam juntos e bem”, pontua.

DE OLHO NO FUTUROApesar das conquistas, Maria

Cecília acredita que muita coisa ainda pode melhorar — por exemplo, a capa-citação de ortopedistas especializados em hemofilia visando a redução das sequelas e o acesso a procedimentos, como a radiosinoviortese e as cirur-gias ortopédicas necessárias, como também, a capacitação de dentis-tas. Além disso, é necessário ainda um trabalho cada vez mais forte de conscientização para as pessoas com hemofilia e seus familiares aderirem ao tratamento.

“Ainda precisamos melhorar a questão da adesão ao tratamento na construção da cidadania. A gente tem uma população carente de infor-mação, então é um desafio trabalhar essas questões. Os programas exis-tentes geraram resultados surpre-endentes na qualidade de vida dos pacientes, mas a adesão pede reci-procidade entre o paciente e a equipe multidisciplinar”, relata a presidente do CHESP, explicando que não basta ter toda uma política de saúde esta-belecida se ela não chegar, de forma


EXEMPLO

A primeira pessoa a escalar o ponto mais alto do mundo, o Monte Everest, no Nepal, foi o neozelandês Edmund Hillary e seu guia nepalês Tenzing Norgay. Os dois chegaram ao cume da montanha em 29 de maio de 1953. Desde então, o mesmo roteiro foi replicado por cerca de duas mil pessoas que atingiram com sucesso o feito. Uma delas foi o norte-americano Chris Bombardier. No entanto, uma particularidade é adicionada à sua trajetória: ele foi a primeira pessoa com hemofilia a chegar ao topo.

Bombardier foi diagnosticado com hemofilia B ainda na infância. Em sua família, dois tios paternos também tinham hemofilia, mas faleceram antes de seu nascimento. Segundo ele, em sua infância ainda não era disponível o tratamento com o fator IX de coagulação e como cresceu nos anos 1980, as manchetes dos jornais estavam recheadas com a cobertura de um escândalo de contaminação de sangue no Reino Unido, então, a

comunidade com hemofilia estava com receio dos produtos fornecidos para o tratamento. Talvez por algum tipo de sorte, ele nunca sofreu com sequelas da falta do tratamento em seus primeiros anos.

Mas esse cenário mudou na ado-lescência. O garoto jogava beisebol na escola e foi graças a essa atividade que ele começou a fazer a profila-xia de fator IX aos 13 anos de idade. “Quando você joga beisebol, é pro-vável que, mesmo sem a hemofilia, o jogador também tenha muitos machucados. No meu caso, era um desastre”, ele relembra em um bate--papo com o site On the Pulse. A prá-tica resultou em um ultimato de sua mãe e do centro de tratamento que ele frequentava: começar a profilaxia ou abandonar os campos.

No entanto, o sonho de jogar bei-sebol profissionalmente foi abando-nado após o término da faculdade. Bombardier se formou em biologia e logo notou que não tinha habili-dade para seguir carreira no esporte.

NO TOPO DO MUNDO

Chris Bombardier é a primeira pessoa com hemofilia a escalar o Monte Everest, no Nepal. Sua jornada é contada no documentário Bombardier Blood

Por Redação

© Arquivo pessoal


EXEMPLO

Mapa das 8 maiores montanhas do mundo

Chris Bombardier (à direita na imagem) fazendo infusão no acampamento base do Everest

“Tive muitos ferimentos, então ten-tar acompanhar os caras que não tinham hemofilia em um esporte competitivo foi um grande desafio.” De volta ao estado natal, Colorado, e em busca de uma nova paixão, Chris foi incentivado por seu tio paterno a escalar montanhas na região. Foi amor à primeira vista.

Sua caminhada em direção ao cume do Everest foi registrada no documentário Bombardier Blood, do diretor Patrick James Lynch que tam-bém tem hemofilia (A Grave). O lança-mento mundial aconteceu em 28 de julho de 2018, e o filme é exibido em sessões de cidades norte-americanas em parceria com as fundações em prol de pessoas com hemofilia nes-sas regiões. O projeto foi uma ação da Save One Life, instituição que for-nece ajuda financeira a pessoas com distúrbios hemorrágicos em países em desenvolvimento.

A equipe de filmagem do docu-mentário acompanhou Bombardier em seus 47 dias de aventura. A esco-lha para o registro no Nepal foi pro-posta pelo montanhista um ano antes da viagem. Bombardier entrou em contato com o diretor e falou sobre sua vontade de escalar algumas das montanhas mais altas do mundo. Anteriormente, ele já havia subido

o Monte Kilimanjaro (Tanzânia), Aconcágua (Argentina), Monte Elbrus (Rússia), Denali (Estados Unidos) e Puncak Jaya (Indonésia). “O Everest está no Nepal, que é um país onde o cuidado básico para pessoas com hemofilia é inexistente. Então a ideia era mostrar uma grande discrepância entre duas realidades. Enquanto eu, que sou alguém com acesso ao trata-mento, tentaria subir o monte, estou em um país onde a comunidade local com hemofilia luta para sobreviver”, relata Bombardier.

Para a preparação da escalada em direção ao pico mais alto do mundo, Chris Bombardier e a equipe

de filmagem tiveram que adotar a técnica de “rotação”. Em seu blogue, Adventures of a Hemophiliac, ele explica que esse processo é a maneira “para o corpo começar a se adequar em ambientes elevados por um perí-odo extenso de tempo”. Na primeira rotação, o grupo caminhou da cas-cada de gelo Khumbu (5.466 metros de altitude) até o acampamento 1, que fica a seis mil metros. No segundo dia, a equipe caminhou em direção ao acampamento 2 (6.400 metros), mas voltou para dormir no acampa-mento 1. Já no terceiro dia, todos vol-taram para o acampamento base, que está a 5.333 mil metros de altitude e é o primeiro local de parada para os montanhistas que sobem em direção ao pico do Everest. Para descansar, a equipe ficou alguns dias acampada no ponto base e, logo depois, voltou a repetir o caminho percorrido na primeira rotação.

É na segunda rotação que o corpo se acostuma efetivamente com o ambiente elevado e a falta de sono. No entanto, ao final dela, o grupo contou com o azar do mau tempo


EXEMPLO

e a aventura teve que ser pausada por 16 dias. Nesse período, o time aproveitou para escalar regiões pró-ximas ao acampamento base. Após a melhora no clima e a chegada das cordas que auxiliariam na travessia para o campo 4, o grupo partiu em direção ao topo do Everest. Essa “arrancada” foi completada em sete dias e, em 22 de maio de 2017, Chris Bombardier fez história ao ser a pri-meira pessoa com hemofilia a che-gar ao ponto mais alto do mundo. “A montanha foi o nosso lar por 47 dias. Esse período e todos os outros dias que passei no Nepal se tornaram a maior aventura da minha vida”, rela-tou ele em seu blogue. Para o pico do Everest, Bombardier levou uma ban-deira da Save One Life assinada por nepaleses com hemofilia. “Era como se eu estivesse com todos eles.”

Além do registro da escalada, o documentário filmou Bombardier fazendo profilaxia. Segundo o monta-nhista em sua entrevista para o site On the Pulse, “uma das coisas mais desa-fiantes de todo o processo foi impedir que o fator de coagulação congelasse com as baixas temperaturas”. Para

driblar o frio, a solução foi colocar o fator em sacos com zíper e enro-lar a embalagem em meias de lã. No dia da chegada ao topo, a estratégia foi posicionar as garrafas dentro de suas roupas de alta altitude, para que o conteúdo ficasse o mais pró-ximo possível da temperatura cor-poral do montanhista.

Após a aventura no Nepal, Bombardier enfrentou o último desa-fio para ser considerado a primeira pessoa com hemofilia a escalar todos os picos mais altos dos seis continen-tes. Em janeiro de 2018, o montanhista chegou ao cume do Monte Vinson, na Antártida. "O pico e o sentimento de afastamento foram tão especiais. Nunca estive em um lugar tão into-cado. Foi inspirador." Somente 450 pessoas fizeram o mesmo trajeto, e a jornada de Bombardier ajudou a Save One Life a arrecadar mais de US$ 90 mil para seus programas.

Essas e outras aventuras estão documentadas em seu blog Adventure of Hemophilia. E após sua escalada nos sete maiores picos do mundo, Chris Bombardier trabalha como diretor executivo da Save One Life visitando países em desenvolvimento para lutar para um tratamento da hemofilia igualitária em todas as partes do globo.


NA REDE

A Federação Brasileira de Hemofilia (FBH) lançou a segunda edição de seu programa FBH Convida. O primeiro encontro de 2019 aconteceu em Caxias do Sul (RS), entre 16 e 19 de maio, com a participação de representantes de associações do Amapá, Amazonas, Bahia e Goiás. O segundo encontro, realizado nos dias 25 a 28 de julho, reuniu representantes do Maranhão, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, Sergipe e Tocantins.

Com uma agenda focada na discussão de temas como tratamentos disponíveis, novas terapias, regu-larização contábil, Sistema Hemovida Web Coagulopa-tias (desenvolvido para sistematizar informações dos pacientes e tratamentos), advocacy, SUS e participa-ção social, os encontros integram assuntos demanda-dos pelas associações e de grande importância para o fortalecimento da atuação das organizações em seus estados.

A FBH agradece a participação dos representantes e registra que a iniciativa tem o patrocínio das empre-sas Novo Nordisk, Roche e Takeda.

Com o tema Conscientização e Identificação: O Primeiro Passo para o Diagnóstico e Tratamento Eficaz, a FBH mobilizou associações estaduais, centros de tratamento, pessoas com coagulopatias, fami-liares em prol da ação para o 17 de abril, Dia Mundial da Hemofilia.

A data contribui para a divulgação da hemofilia para a socie-dade em geral, além de reforçar para as pessoas com hemofilia e seus familiares a importância da adesão ao tratamento preventivo para uma vida social plena. Cada estado celebrou a ocasião desen-volvendo atividades variadas e ações educativas de promoção de bem-estar. Foram mais de 40 eventos realizados em 26 estados brasileiros que tiveram a abrangência de mais de 3 mil pessoas, entre pacientes, familiares, profissionais da saúde, acadêmicos e sociedade em geral.

A FBH apoiou as ações do Dia Mundial da Hemofilia em todo o Brasil, enviando materiais educativos, bolsas térmicas e recur-sos para que as associações e centros de tratamento de hemofilia (CTHs) realizassem suas atividades em parceria para estimular a participação da comunidade. Neste ano, as ações contaram com o patrocínio da empresa Novo Nordisk.

FBH promove FBH Convida 2 em Caxias do Sul

Dia Mundial da Hemofilia 2019

A presidente da FBH, Tania Maria Onzi Pietrobelli, e a presidente do Centro dos Hemofílicos do Estado de São Paulo (CHESP), Maria Cecília Magalhães Pinto, participaram de um encontro que teve o objetivo de pensar alternativas e soluções para as doenças raras.

Promovido pela Casa Hunter em 19 de março, o 4º Cenário das Doen-ças Raras teve cerca de 700 inscri-tos, entre profissionais da saúde, pacientes, familiares, associações, pesquisadores e representantes do governo, entre outros.

4º Cenário das Doenças Raras


NA REDE

Para o ano de 2019, o Ministério da Saúde irá des-tinar R$ 1,3 bilhão para garantir a compra de medica-mentos previstos no tratamento de doenças hemorrá-gicas hereditárias — entre elas, as hemofilias A e B —, no Sistema Único de Saúde (SUS). O anúncio da pasta marcou o Dia Mundial da Hemofilia, celebrado em 17 de abril. O Brasil alcançou em 2018 26,7 mil pacientes cadastrados no Hemovida Web Coagulopatias, sistema que reúne informações de todos os centros de trata-mentos no País. Desse total, 39,52% têm diagnóstico de hemofilia A e 7,84% de hemofilia B.

“Atualmente, o Ministério da Saúde garante aos portadores da hemofilia o medicamento fator VIII recombinante, direcionado ao tratamento da hemofi-lia A, tipo mais predominante no País. Também ofer-tamos atendimento integral a esses pacientes e seus

Ministério da Saúde garante R$ 1,3 bilhão para tratamento de pessoas com hemofilia

A nova Diretoria da FBH para o mandato de 2019 a 2021 foi eleita durante assembleia geral realizada em 19 de junho, em Caxias do Sul (RS). Confira a relação da Diretoria:Presidente: Tania Maria Onzi Pietrobelli (RS)1º Vice-presidente: Jorge Pereira Porto (GO)2ª Vice-presidente: Maísa Butemberg Vieira (SC)Diretor administrativo: Francisco Marcelino Rogério Filho (CE)Diretora administrativa adjunta: Cristiane Garcia Ferreira Lamarão (RO)Diretor financeiro: Elias Marques Ferreira (PB)Diretor financeiro adjunto: Carlos José Peres (SC)

FBH elege nova Diretoria

familiares. Mas vamos ampliar esse apoio por meio da nossa rede, que é uma referência para vários países”, disse o ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta. Para 2019, a pasta já adquiriu 720 milhões de unidade internacional do insumo.

O Dia Mundial da Hemofilia é uma data que marca a busca, em todo o mundo, pela melhoria da quali-dade de vida dos portadores dessa doença hereditá-ria e genética. Desde 2004, no Brasil, o Ministério da Saúde consolidou um Programa Nacional, no âmbito da Política Nacional de Sangue e Hemoderivados, que vem sendo considerado modelo para outros países. Entretanto a pasta continua o esforço para manter o que já foi implementado e aprimorar ainda mais o cui-dado e atenção aos pacientes com hemofilia e outras doenças hemorrágicas hereditárias.

Fonte: Ministério da Saúde


A Federação Brasileira de Hemofilia e 21 associações filiadas participaram do workshop Rede Hemofilia: Práticas de Advo-cacy e Políticas Públicas. A capacitação, pro-movida pela Roche, aconteceu em 12 e 13 de julho, com o objetivo de proporcionar troca de experiências, obter novos aprendi-zados e vivências para fomentar o trabalho em rede, advocacy e atuação em políticas públicas das associações.

Em 29 de março, a FBH esteve em uma capacitação para representantes de 27 asso-ciações das patologias: fenilcetonúria, muco-polissacaridose, acondroplasia, hemofilia e doença de Batten. O projeto, iniciativa da BioMarin em parceria com o Instituto Filantropia, reuniu cerca de 60 pessoas nesse encontro. Os temas abordados foram advocacy, desenvolvimento organizacional e planejamento estratégico. O curso con-tinua sendo disponibilizado por meio de módulos online.

A FBH promove reunião com o Comitê de Asses-soramento Técnico às Coagulopatias do Ministério da Saúde para discutir as demandas relativas à melhoria do tratamento das pessoas com coagulopatias heredi-tárias. O encontro, ocorrido em 11 de maio, abordou

Educação continuada

Reunião do Comitê Técnico em Coagulopatias do Ministério da Saúde

A Annual Global Survey (Pesquisa Global Anual) da Federação Mundial de Hemofilia (WFH, sigla em inglês) para 2017 está disponível. O relatório abrange informa-ções demográficas de 116 países sobre dados relacionados ao tratamento de pessoas com hemofilia, doença de von Willebrand, outras deficiências raras de fatores de coa-gulação e distúrbios plaquetários hereditários.

Em 2017, o número de diagnóstico chega a mais de 315 mil pacientes. Houve um aumento de 6,6% em rela-ção à quantidade de pacientes identificados em 2016. O relatório abrange 196.706 pessoas com hemofilia, 76.144 com DVW e 42.573 com outros distúrbios hemorrágicos raros de 116 países.

Além disso, os dados selecionados estão disponí-veis on-line por meio de vários gráficos interati-vos, que podem ser personalizados para atender às necessidades de conscientização da comunidade. Acesse: bit.ly/hemofilia2017

Annual Global Survey 2017

demandas sobre tratamentos, novas tecnologias, tra-tamento ortopédico, Portaria de Atenção às Coagulo-patias e profilaxia. A partir dessa reunião, estão sendo elaborados documentos para formalizar as demandas e encaminhamentos necessários.


NA REDE

Bayer Advocacy Haematology Leadership SummitPara se atualizar e adquirir novos conhecimentos,

a FBH participou do Bayer Advocacy Haematology Leadership Summit, encontro cujo objetivo foi abor-dar as habilidades e ferramentas necessárias para implementar mudanças e acesso à inovação no que diz respeito ao tratamento das pessoas com hemofi-lia. O treinamento aconteceu entre os dias 20 e 22 de janeiro, na Bélgica, e reuniu um público de 24 países.

International Experience Exchange with Patient Organisations (IEEPO)

Entre 5 e 7 de março, a FBH participou da Interna-tional Experience Exchange with Patient Organisations (IEEPO). O evento de capacitação para organizações de pacientes aconteceu em Roma, Itália, e foi promo-vido pela Roche e reuniu 199 participantes de 53 paí-

A FBH participou do 1º Fórum sobre Disponibilidade de Acesso a Medicação no Brasil, promovido pela Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), em 15 de fevereiro. O encontro debateu aspectos ligados à saúde pública, como critérios de registro de drogas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), inclusão de medicamentos na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (Rename), responsabilidades e soluções para a interrupção da comercialização de medicamentos, descontinuidade de medi-camentos de baixo custo e incorporação de remédios oncoló-gicos na saúde pública. O fórum deu origem a um documento com todas as discussões que foi encaminhando ao Ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta.

Capacitação internacional para organizações nacionais de pacientes

1º Fórum sobre Disponibilidade de Acesso a Medicação no Brasil

ses. A FBH foi representada por sua presidente, Tania Maria Onzi Pietrobelli, e pela presidente da Associação dos Hemofílicos do Estado de Santa Catarina (Ahesc), Maísa Butemberg Vieira. Na oportunidade A FBH apre-sentou pôster sobre o projeto FBH Convida — Empo-deramento das Associações Estaduais de Hemofilia.

Capacitação Regional sobre Advocacy e Coleta de Dados

Representando a FBH, a presidente Tania Maria Onzi Pietrobelli e o Diretor Administrativo Francisco Marcelino Rogério Filho participaram da Capacitação Regional sobre Advocacy e Coleta de Dados, da Fede-ração Mundial de Hemofilia (WFH, sigla em inglês). O evento aconteceu entre 22 e 24 de março em Lima, no Peru, e reuniu 23 líderes de 11 organizações nacio-nais filiadas à WFH.

Três mães em todo o mundo foram escolhidas para mostrar seus exemplos de superação desde o diagnóstico até a busca pelo melhor tratamento da hemofi-lia. Tania Maria Onzi Pietrobelli, do Brasil, presidente da FBH, e outras duas mães (dos Estados Unidos e do Reino Unido) inspiram a todos com suas histórias e mostram que, com a adesão ao tratamento preventivo, é possível que as pessoas com hemofilia e suas famílias vivam com plenitude. Veja o vídeo de suas histórias:

bit.ly/fbhsuperacao

Exemplos de superação

Capacitação internacional para organizações nacionais de pacientes

juntos pela hemofilia

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