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Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar?Dr. Marcos Santos MD MSc

Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília

Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes

Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília

marcosrxt@gmail.com

Definição

Doenças raras

Baixa prevalência (critérios variáveis)

Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos

Em geral crônicas, tratamento contínuo

80% têm origem genética

População heterogênea

Poucas pesquisas

Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa

Heemstra 2008 pág. 545

Definição

Doenças raras

Baixa prevalência (critérios variáveis)

Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos

Em geral crônicas, tratamento contínuo

População heterogênea

Poucas pesquisas

Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa

Heemstra 2008 pág. 545

Drogas órfãs

Definição

Doenças raras

Baixa prevalência (critérios variáveis)

Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos

Em geral crônicas, tratamento contínuo

População heterogênea

Poucas pesquisas

Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa

Heemstra 2008 pág. 545

Drogas órfãs

6819 doenças raras

Definição

Doenças raras

Baixa prevalência (critérios variáveis)

Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos

Em geral crônicas, tratamento contínuo

População heterogênea

Poucas pesquisas

Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa

Heemstra 2008 pág. 545

Drogas órfãs

55 milhões de pessoas

6819 doenças raras

Definição

Doenças raras

Baixa prevalência (critérios variáveis)

Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos

Em geral crônicas, tratamento contínuo

População heterogênea

Poucas pesquisas

Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa

Heemstra 2008 pág. 545

Drogas órfãs

55 milhões de pessoas

6819 doenças raras

250 novas dças/ano

Definição

Doenças raras

Baixa prevalência (critérios variáveis)

Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos

Em geral crônicas, tratamento contínuo

População heterogênea

Poucas pesquisas

Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa

Heemstra 2008 pág. 545

Drogas órfãs

55 milhões de pessoas

6819 doenças raras

250 novas dças/ano

Critério

epidemiológico

Critérioeconômico

Villa et al. 2008 p: 4-6

• Entre 1995 e 2005, 509 trials patrocinados por empresas

americanas foram conduzidos fora dos EUA

– “0” estudavam doenças prevalentes nos países sede

• Entre 1975 e 2004, 1556 novas drogas foram padronizadas

• 10 visavam o combate de doenças prevalentes nos países

pobres

• Regra 90/10

– 90% dos recursos investidos em saúde investigam as necessidades de

10% da população

Carência de conhecimento e acesso a tecnologias e saúde

Falta de informação dos profissionais de saúde

Atraso no diagnóstico

Aumento do risco de complicações

Maior dificuldade no tratamento

Avaliação da relevância clínica

Estudos de custo-efetividade

Carência de estudos

Controle inadequado (↓n)

Difícil avaliação da segurança do tto

Folland 2008 p: 39-40

Abordagem diferenciada por partedos tomadores de decisão

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise

Assistência a protocolos

Acesso a financiamentos

Isenções tributárias e redução de cotas

Exclusividade no mercado

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Maior celeridade na aprovação

Canal direto com a agência de regulação

Importante para instituições de pequeno e médio porte

Nicholls 2000 pág. 20

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos

Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras

Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados

Rogoyski 2006 pág 6

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos

Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras

Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados

Acordos de cooperação internacional

Rogoyski 2006 pág 6

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos

Acesso a fundos para financiamento de pesquisa

Mais comum nos Estados Unidos

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas

Na UE, varia em cada país

EUA: isenção de até 50% para desenvolvimento de drogas órfãs

Exclusividade no mercado

Tributação sobre a medicação

35,7%

Brasil: líder mundial da tributação de medicação

Medicação veterinária não paga imposto

Fonte: Correio Braziliense, 9 de novembro de 2014

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado

Incentivos e mecanismos de regulação

Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado

Aspecto mais importante do incentivo

Pode variar de 5 a 12 anos

Rogoyski 2006 pág 6

Custo do tratamento e precificação

Poucos pagantes aumento do custo

Custos do desenvolvimento e divulgação

Exclusividade do mercado

Legislação europeia: ↓ período de exclusividade caso a

indústria já tenha auferido lucro “suficiente”

Experiência Francesa

2004 à 2008: 131 centros de referência para doenças raras

Facilitar o diagnóstico

Definir tratamentos

Estabelecer protocolos

Coordenar pesquisas

Treinamento para profissionais de saúde, pacientes e familiares

Política de triagem neonatal

Precificação

Bélgica, França, Itália e Holanda: regulação pelo

Estado

Inglaterra e Suécia: preços livre

A maioria das drogas não é custo-efetiva: utilizadas

por muito tempo

Alternativa: budget impact analysis

Precificação

Autores recomendam maior intervenção estatal

Denis et al 2010, págs 177-8

Impacto orçamentário das drogas órfãs

2010 2016 20200

1

2

3

4

5

6

Doenças raras no Brasil

ANVISA: drogas órfãs são medicamentos utilizados em

doenças raras, cuja dispensação atende a casos

específicos

Não há definição “brasileira” de doença rara

Programa de medicamentos excepcionais – 1993 →

CMDE

Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar?Dr. Marcos Santos MD MSc

Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília

Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes

Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília

marcosrxt@gmail.com