doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – como priorizar? dr. marcos santos md msc...
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Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar?Dr. Marcos Santos MD MSc
Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília
Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes
Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
80% têm origem genética
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
6819 doenças raras
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
55 milhões de pessoas
6819 doenças raras
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
55 milhões de pessoas
6819 doenças raras
250 novas dças/ano
Definição
Doenças raras
Baixa prevalência (critérios variáveis)
Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
Em geral crônicas, tratamento contínuo
População heterogênea
Poucas pesquisas
Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Drogas órfãs
55 milhões de pessoas
6819 doenças raras
250 novas dças/ano
Critério
epidemiológico
Critérioeconômico
Villa et al. 2008 p: 4-6
• Entre 1995 e 2005, 509 trials patrocinados por empresas
americanas foram conduzidos fora dos EUA
– “0” estudavam doenças prevalentes nos países sede
• Entre 1975 e 2004, 1556 novas drogas foram padronizadas
• 10 visavam o combate de doenças prevalentes nos países
pobres
• Regra 90/10
– 90% dos recursos investidos em saúde investigam as necessidades de
10% da população
Carência de conhecimento e acesso a tecnologias e saúde
Falta de informação dos profissionais de saúde
Atraso no diagnóstico
Aumento do risco de complicações
Maior dificuldade no tratamento
Avaliação da relevância clínica
Estudos de custo-efetividade
Carência de estudos
Controle inadequado (↓n)
Difícil avaliação da segurança do tto
Folland 2008 p: 39-40
Abordagem diferenciada por partedos tomadores de decisão
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise
Assistência a protocolos
Acesso a financiamentos
Isenções tributárias e redução de cotas
Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Maior celeridade na aprovação
Canal direto com a agência de regulação
Importante para instituições de pequeno e médio porte
Nicholls 2000 pág. 20
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos
Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras
Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados
Rogoyski 2006 pág 6
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos
Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras
Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados
Acordos de cooperação internacional
Rogoyski 2006 pág 6
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos
Acesso a fundos para financiamento de pesquisa
Mais comum nos Estados Unidos
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas
Na UE, varia em cada país
EUA: isenção de até 50% para desenvolvimento de drogas órfãs
Exclusividade no mercado
Tributação sobre a medicação
35,7%
Brasil: líder mundial da tributação de medicação
Medicação veterinária não paga imposto
Fonte: Correio Braziliense, 9 de novembro de 2014
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de regulação
Procedimento centralizado de análise Assistência a protocolos Acesso a financiamentos Isenções tributárias e redução de cotas Exclusividade no mercado
Aspecto mais importante do incentivo
Pode variar de 5 a 12 anos
Rogoyski 2006 pág 6
Custo do tratamento e precificação
Poucos pagantes aumento do custo
Custos do desenvolvimento e divulgação
Exclusividade do mercado
Legislação europeia: ↓ período de exclusividade caso a
indústria já tenha auferido lucro “suficiente”
Experiência Francesa
2004 à 2008: 131 centros de referência para doenças raras
Facilitar o diagnóstico
Definir tratamentos
Estabelecer protocolos
Coordenar pesquisas
Treinamento para profissionais de saúde, pacientes e familiares
Política de triagem neonatal
Precificação
Bélgica, França, Itália e Holanda: regulação pelo
Estado
Inglaterra e Suécia: preços livre
A maioria das drogas não é custo-efetiva: utilizadas
por muito tempo
Alternativa: budget impact analysis
Precificação
Autores recomendam maior intervenção estatal
Denis et al 2010, págs 177-8
Impacto orçamentário das drogas órfãs
2010 2016 20200
1
2
3
4
5
6
Doenças raras no Brasil
ANVISA: drogas órfãs são medicamentos utilizados em
doenças raras, cuja dispensação atende a casos
específicos
Não há definição “brasileira” de doença rara
Programa de medicamentos excepcionais – 1993 →
CMDE
Doenças crônicas, doenças endêmicas, doenças raras – Como priorizar?Dr. Marcos Santos MD MSc
Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília
Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes
Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília