a importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético … · angelina acosta, professora...

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I UNIVERSIDADE FEDERAL DA BAHIA FACULDADE DE MEDICINA DA BAHIA Fundada em 18 de fevereiro de 1808 Monografia A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético na doença falciforme Marluz Elizabeth Bonzo Salvador (Bahia) Março, 2013

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Page 1: A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético … · Angelina Acosta, Professora Associada II do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina da Bahia da

I

UNIVERSIDADE FEDERAL DA BAHIA FACULDADE DE MEDICINA DA BAHIA

Fundada em 18 de fevereiro de 1808

Monografia

A importância da triagem neonatal e do aconselhamento

genético na doença falciforme

Marluz Elizabeth Bonzo

Salvador (Bahia)

Março, 2013

Page 2: A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético … · Angelina Acosta, Professora Associada II do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina da Bahia da

II

Ficha catalográfica

(elaborada pela Bibl. SONIA ABREU, da Bibliotheca Gonçalo Moniz : Memória da Saúde Brasileira/SIBI-

UFBA/FMB-UFBA)

Bonzo, Marluz Elizabeth B723 A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético na doença falciforme / Marluz Elizabeth Bonzo. Salvador: 2013. 33 p.

Orientadora: Profª. Drª. Rita de Cássia Franco Rêgo. Monografia (Conclusão de Curso) Universidade Federal da Bahia, Faculdade de Medicina da Bahia, Salvador, 2013.

1. Anemia falciforme. 2. Hemoglobina falciforme. 3.Aconselhamento genético . 4. Triagem

neonatal. I.Rêgo, Rita de Cássia Franco. II. Universidade Federal da Bahia. Faculdade de Medicina da Bahia. III. Título.

CDU - 616.155.194

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III

UNIVERSIDADE FEDERAL DA BAHIA FACULDADE DE MEDICINA DA BAHIA

Fundada em 18 de fevereiro de 1808

Monografia

A importância da triagem neonatal e do aconselhamento

genético na doença falciforme

Marluz Elizabeth Bonzo

Professora orientadora: Rita Rêgo

Monografia de Conclusão do

Componente Curricular MED-

B60/2012.2, como pré-requisito

obrigatório e parcial para conclusão do

curso médico da Faculdade de Medicina

da Bahia da Universidade Federal da

Bahia, apresentada ao Colegiado do

Curso de Graduação em Medicina.

Salvador (Bahia)

Março, 2013

Page 4: A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético … · Angelina Acosta, Professora Associada II do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina da Bahia da

IV

Monografia: A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético

na doença falciforme, de Marluz Elizabeth Bonzo.

Professora orientadora: Rita Rêgo

COMISSÃO REVISORA

Rita de Cássia Franco Rêgo (Presidente)¸ Professora do Departamento de Medicina

Preventiva e Social da Faculdade de Medicina da Bahia da Universidade Federal da

Bahia

Assinatura: ________________________________________________

Livia Santana Fonseca¸ Professora do Departamento Saúde da Família da Faculdade

de Medicina da Bahia da Universidade Federal da Bahia

Assinatura: ________________________________________________

Angelina Acosta, Professora Associada II do Departamento de Pediatria da Faculdade

de Medicina da Bahia da Universidade Federal da Bahia

Assinatura: ________________________________________________

TERMO DE REGISTRO ACADÊMICO: Monografia avaliada pela

Comissão Revisora, e julgada apta à apresentação pública no IV Seminário

Estudantil de Pesquisa da Faculdade de Medicina da Bahia/UFBA, com

posterior homologação do conceito final pela coordenação do Núcleo de

Formação Científica e de MED-B60 (Monografia IV). Salvador (Bahia), em ___

de _____________ de 2013.

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V

DEDICATÓRIA

Aos Meus Pais, António Pedro

Bonzo e Rachida Momed Rajú

Bonzo, minhas maiores

inspirações.

Page 6: A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético … · Angelina Acosta, Professora Associada II do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina da Bahia da

VI

AGRADECIMENTOS

Agradeço à Professora Rita Rêgo, minha orientadora, pela paciência, atenção,

preocupação e compreensão.

Page 7: A importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético … · Angelina Acosta, Professora Associada II do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina da Bahia da

VII

LISTA DE ABREVIATURAS E SIGLAS

AF Anemia Falciforme

HbS Hemoglobina S

DF Doença Falciforme

SUS Sistema Único de Saúde

AVC Acidente Vascular Cerebral

HbA Hemoglobina A

HbS Hemoglobina S

HbC Hemoglobina C

HbD Hemoglobina D

HbF Hemoglobina Fetal

TN Triagem Neonatal

PNTN Programa Nacional de Triagem Neonatal

OMS Organização Mundial de Saúde

IEF Eletroforese por focalização isoelétrica

HPLC Cromatografia líquida de alta resolução

PTN Programa de Triagem Nacional

PAF Programa de Anemia Falciforme

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SUMÁRIO

I. RESUMO 2

II. ABSTRACT 3

III. INTRODUÇÃO 4

IV. OBJETIVOS 6

V. METODOLOGIA 7

VI. REVISÃO DE LITERATURA 8

VI.1. Considerações gerais da doença falciforme 8

VI.2. Aspectos epidemiológicos da doença falciforme 10

VI.3. Diagnóstico laboratorial da doença falciforme 12

VI.4. Medidas gerais no tratamento da doença falciforme 13

VII. RESULTADOS 15

VII.1. Triagem Neonatal 15

VII.2. Aconselhamento Genético 18

VIII. CONCLUSÕES 22

IX. REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS 24

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I. RESUMO

A IMPORTÂNCIA DA TRIAGEM NEONATAL E DO ACONSELHAMENTO

GENÉTICO NA ANEMIA FALCIFORME. A anemia falciforme é a doença hereditária

mais prevalente no Brasil, chegando a acometer 0,1% a 0,3% da população negróide, com

tendência a atingir parcela cada vez mais significante da população devido ao alto grau de

miscigenação em nosso país. As regiões onde a condição tanto de portador quanto de doente é

mais prevalente são Sudeste e Nordeste. Tratando esta anemia como caso de saúde pública,

faz-se necessário o investimento em programas de triagem neonatal e de identificação de

heterozigotos na população, pois esta patologia requer diagnóstico precoce para prevenir e

controlar as manifestações clínicas, proporcionando melhor qualidade de vida aos afetados. A

hereditariedade é a questão primordial dessa patologia por isso o aconselhamento genético é

muito importante. O aconselhamento genético tem a finalidade de nortear as pessoas sobre a

tomada de decisões a respeito da procriação, ajudando-as a entender como a hereditariedade

pode colaborar para a ocorrência ou risco de recorrência de doenças genéticas, como é o caso

da anemia falciforme. Objetivo: o presente trabalho tem o intuito de analisar a importância do

aconselhamento genético e da triagem neonatal para os indivíduos com anemia ou traço

falciforme. Metodologia: o estudo realizado foi embasado no método bibliográfico,

buscando estudos que dissertam sobre esse tipo de anemia, triagem neonatal e

aconselhamento genético. Resultados: a triagem neonatal e o aconselhamento genético são

importantes para o diagnóstico precoce da anemia falciforme possibilitando a tomada de

medidas profiláticas e terapêuticas já nos primeiros meses de vida, o que melhora o

prognóstico e qualidade de vida dos afetados. Conclusão: a partir dos dados encontrados,

infere-se a importância do aconselhamento genético e da triagem neonatal para os indivíduos

que apresentam a forma heterozigota ou homozigota da doença falciforme e destaca-se a

necessidade de implantação de programas de diagnóstico precoce e de orientação tanto

genética quanto social e psicológica para os indivíduos que possuem a doença ou o traço

falciforme.

Palavras-chave: anemia falciforme, hemoglobina S, triagem neonatal, aconselhamento

genético, hemoglobinopatias

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II. ABSTRACT

THE IMPORTANCE OF NEWBORN SCREENING AND GENETIC COUNSELING

IN SICKLE CELL DISEASE. Sickle cell anemia is an hereditary disease which is the most

prevalent in Brazil, affecting up 0.1% to 0.3% of the black population, tending to reach

increasingly significant portion of the population due to the high degree of mixing in our

country. The regions where the both condition of sickle cell disease is more prevalent are

Southeast and Northeast.This disease has to be treated as a public health case, with the

investiments in newborn screening programs and populational heterozygous identification.

The early diagnosis is very important to prevent and to control the clinical manifestations,

providing a better quality of life to the patients. Heredity is the primary issue of this pathology

that’s why genetic counseling is very important. The genetic counseling has the purpose of

guiding people through a conscientious and balanced decision making process regarding

procreation, helping them to understand how the hereditary succession can contribute for the

occurrence or risk of recurrence of genetic illnesses, as it is the case of the sickle cell anemia.

Objetive: the present study has the objective to clarify the importance of the genetic

counseling and newborn screening for the anemia carriers or falciform trace. Methodology:

the study was based on the bibliographical method, looking for studies that deal with this type

of anemia, newborn screening and genetic counseling. Results: newborn screening and

genetic counseling are important for early diagnosis of sickle cell anemia allowing the taking

of prophylactic and therapeutic measures already in the first months of life, which improves

the prognosis and quality of life of patients with this pathology. Conclusion: based on the

found data, we infer the importance of genetic counseling and newborn screening for the

individuals who present the heterozygote or homozygote form of sickle cell disease and high-

light the need to implement precocious diagnostics programs and genetic and

social/psychological orientation for those with the disease or falciform trace.

Key words: Sickle cell anemia, hemoglobin S, newborn screening, genetic counseling,

hemoglobinopathies

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III. INTRODUÇÃO

No Brasil, a anemia falciforme (AF) apresenta significativa importância

epidemiológica em virtude da prevalência e da morbimortalidade que apresenta e, por isso,

tem sido comumente apontada como uma questão de saúde pública1. Segundo dados do

Ministério da Saúde, as prevalências referentes à doença em diferentes regiões brasileiras

permitem estimar a existência de mais de 2 milhões de portadores do gene da HbS; mais de 8

mil afetados com a forma homozigótica (HbSS). Estima–se o nascimento de setecentos a mil

casos novos anuais de doenças falciformes no país13

.

A introdução da hemoglobina S (HbS), responsável pela AF no Brasil, deu-se através

do tráfico de escravos de inúmeras tribos africanas, que teve inicio em 1550 e que foi

suspenso oficialmente em 1850, para trabalho escravo na agricultura da cana-de-açúcar do

Nordeste e, posteriormente, para a lavra do ouro e extração de metais preciosos em Minas

Gerais. A partir da abolição da escravatura, o fluxo migratório se expandiu para várias regiões

do país e iniciou-se a miscigenação racial, que hoje é uma característica do Brasil3.

A distribuição da HbS no Brasil é bastante heterogênea, dependendo da ancestralidade

da população. As regiões onde receberam e predominavam os africanos apresentam maiores

índices de HbS. Assim, a prevalência de heterozigotos para a HbS é maior nas regiões Norte e

Nordeste (6% a 10%), enquanto nas regiões Sul e Sudeste a prevalência é menor (2% a 3%)4.

No Brasil, a AF tem sido bastante estudada em termos de frequência populacional e de

manifestações clínicas, porém, os seus aspectos de saúde pública tem sido pouco enfatizados.

Grande parte dos centros de testagem e aconselhamento genético (AG) estão

localizados nos hospitais universitários, em alguns hospitais públicos dos grandes centros

urbanos e nos hemocentros de referência5. Geralmente as sessões de aconselhamento genético

ocorrem no período neonatal para fins de diagnóstico ou de planejamento reprodutivo, ou em

grandes centros de doação de sangue após a realização dos exames compulsórios pré-doação.

O AG na AF tem objetivo assistencial e educativo, ou seja, o de permitir a indivíduos

ou famílias a tomada de decisões consistentes e psicologicamente equilibradas a respeito da

procriação. O oferecimento do aconselhamento genético é um componente importante e parte

integrante da conduta médica, sendo a sua omissão considerada uma falta grave.

A TN para DF possibilita a detecção precoce de pacientes portadores do traço

falciforme e dos afetados. O diagnóstico precoce permite a tomada de condutas profiláticas e

terapêuticas nos primeiros meses de vida melhorando a qualidade de vida dos pacientes e o

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prognóstico da doença. A intervenção profilática precoce diminui o índice de infecções que

são a principal causa de óbito nos doentes2,6

.

O presente trabalho apresenta-se como uma revisão bibliográfica e justifica-se por

apresentar a discussão sobre a importância da TN e do AG como uma ferramenta que pode

contribuir ou influenciar na prevenção de novos casos e melhor prognóstico da AF.

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IV. OBJETIVO

PRINCIPAL

Analisar a importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético no melhor

prognóstico da doença falciforme.

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V. METODOLOGIA

Trata-se de uma revisão narrativa de literatura, embasada nas literaturas pesquisadas,

que tenta fundamentar a importância da triagem neonatal e do aconselhamento genético na

anemia falciforme. A revisão narrativa é uma avaliação, sem sistematização, de algumas

publicações sobre determinado tema eleito pelo pesquisador, podendo incluir artigos, livros,

teses, manuais, dentre outros. Para tanto, investigou-se documentos oficiais e artigos que

dissertam sobre esse tipo de anemia e sobre triagem neonatal e aconselhamento genético.

A busca de artigos foi feita em revistas indexadas pela base de dados Scielo e os

descritores usados foram: Anemia falciforme AND triagem neonatal; hemoglobina S AND

triagem neonatal; Anemia falciforme AND aconselhamento genético; Triagem Neonatal

AND hemoglobinopatias.

Os artigos foram selecionados a partir da variável de interesse.

A seleção foi realizada a partir da leitura dos artigos e manuais, encontradas nas

bases de dados e nos portais do Ministério da Saúde, sendo selecionada apenas a literatura que

atendia aos critérios de inclusão definidos neste estudo. Foram incluídos estudos publicados

no período de 1986 a 2010.

Os critérios de inclusão foram: artigos de pesquisa em inglês ou português que

abordassem a temática proposta e que respondessem a pergunta do estudo; disponibilidade do

texto completo em suporte eletrônico. Os critérios de exclusão foram: artigos de pesquisa em

outras línguas.

Outra estratégia adotada foi a busca de publicações relacionadas ao tema no site do

Ministério da Saúde.

Por fim, outra estratégia adotada, e não menos importante, foi a busca manual de

artigos por meio de autores referências consideradas clássicas da literatura.

Foram encontrados 28 artigos e 2 manuais do Ministério da Saúde e 1 monografia.

Todas as buscas foram realizadas no período de Dezembro de 2012.

Após a coleta dos dados, foi feita a leitura de todo material e as principais

informações foram compiladas. Posteriormente foi realizada uma análise descritiva das

mesmas buscando estabelecer uma compreensão e ampliar o conhecimento sobre o tema

pesquisado e elaborar o referencial teórico.

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VI. REVISÃO DE LITERATURA

VI.1. Considerações gerais da Doença Falciforme

Cientificamente, a AF foi descrita pela primeira vez em 1910 por Herrick, que, com

auxílio da microscopia, pôde registrar suas observações realizadas a cerca do esfregaço

sanguíneo de um estudante proveniente da América Central. Já o primeiro relato em relação à

doença ocorreu nos Estados Unidos da América em necropsias de pacientes nos quais se

identificou agenesia esplênica em afro-americano com antecedentes clínicos crônicos

similares ao da AF8.

A DF caracteriza-se por mutação pontual (GAG-GTG) no gene da globina beta da

molécula da hemoglobina, levando à substituição do aminoácido ácido glutâmico por valina

na posição 6 da cadeia beta, originando a hemoglobina mutante S (Hb S)12

. A mutação que

ocorre acarreta modificação físicoquímica na molécula de hemoglobina tornando-a

susceptível a polimerização em situações de estresse oxidativo, ocasionando deformação dos

glóbulos vermelhos ou falcização, denominação consequente à produção de células em forma

de foice, clássicas da anemia falciforme. A falcização ocasiona o encurtamento da vida média

dos glóbulos vermelhos e com isto, há maior risco de fenômenos vasooclusivos, principais

responsáveis pela sintomatologia apresentada pelos homozigotos. As manifestações clínicas

envolvem crises dolorosas, síndrome torácica aguda, acidente vascular cerebral (AVC),

alterações esplênicas, crise aplásica, úlceras de perna, manifestações osteoarticulares,

hepatobiliares e oculares, síndrome renal, complicações cardiovasculares e infecções14

.

Devido à ocorrência de infartos e trombos no baço (microoclusões vasculares e hipóxia

tecidual), o que pode levar à autoesplenectomia, há comprometimento da função do órgão 14

.

As infecções surgem como consequência da destruição do baço e constituem as complicações

mais frequentes da AF.

Em geral, os pais são portadores assintomáticos de um gene mutado (heterozigotos),

produzindo hemoglobina A (HbA) e hemoglobina S (HbS), transmitindo cada um deles o

gene mutado para a criança, que assim recebe duplamente o gene anormal (homozigoto SS)21

.

As manifestações clínicas são observadas apenas nos indivíduos homozigotos para a

HbS (HbSS). Os heterozigotos (HbAS) são classificados como portadores de traço falciforme

e são assintomáticos, apresentando sintomas apenas em casos onde há diminuição da pressão

parcial de oxigênio 11

.

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9

Os portadores da doença falciforme são assintomáticos nos primeiros seis meses de

vida, devido à presença de hemoglobina fetal (HbF) em concentrações superiores às

encontradas nos adultos. Após este período ocorre substituição das cadeias gama formadoras

da HbF pelas cadeias beta. Com isso, a HbS passa a ser produzida em maior quantidade e o

indivíduo perde a propriedade protectora da HbF14

.

A variabilidade clínica da AF é resultado da combinação de fatores hereditários e

adquiridos12

. Enquanto alguns pacientes têm um quadro de grande gravidade e estão sujeitos a

inúmeras complicações e frequentes hospitalizações, outros apresentam uma evolução mais

benigna, em alguns casos quase assintomática. Entre os fatores adquiridos mais importantes

está o nível sócio-econômico, com as consequentes variações nas qualidades de alimentação,

de prevenção de infecções e de assistência médica21

.

As doenças falciformes são crônicas e hereditárias e por essa razão causam grande

impacto sobre toda a família, que deve ser o foco da atenção médica. A abordagem adequada

depende da colaboração de equipes multiprofissionais treinadas em centros de referência, da

participação da família com a comunidade12

. Portanto, um programa voltado para as doenças

falciformes deve incluir um forte componente de educação da comunidade e dos profissionais

de saúde21

. As pessoas com traço falciforme necessitam, quase sempre, de orientação

genética, enquanto os doentes precisam de assistência, prestada por equipe multiprofissional

qualificada, sendo de fundamental importância o acompanhamento e tratamento clínico. Por

essa razão, fazem parte da rede de assistência e de referência nos Estados, os hemocentros e

os hospitais com serviços especializados em Hematologia, especialmente doentes com

apresentações graves ou complicações decorrentes da doença.

Quando diagnosticadas precocemente e tratadas adequadamente com os meios

disponíveis, no momento, e com a participação da família, a morbidade e mortalidade podem

ser reduzidas expressivamente. O aconselhamento genético em um contexto de educação pode

contribuir para reduzir sua incidência21

.

Todas as ações do aconselhamento genético das doenças falciformes deverão

considerar os referenciais da bioética na abordagem de uma doença genética21

.

A doença falciforme foi incluída nas ações da Política Nacional de Atenção Integral

à Saúde da População Negra do Ministério da Saúde, regulada no SUS pela Portaria n° 2.048

de 3 de Setembro de 2009, nos seus artigos 187 e 188, que define as diretrizes da Política

Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doença Falciforme21

.

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10

A TN assume um papel importante permitindo que condutas terapêuticas e

preventivas sejam adotadas evitando complicações da doença que na maioria das vezes

matam precocemente aumentando significativamente a mortalidade infantil.

Como as crianças com AF têm risco 400 vezes maior de infecções em relação à

população em geral, outro fator de impacto na redução da mortalidade foi associar as vacinas

do Programa Nacional de Vacinação com aquelas contra Haemophilus influenzae, vírus da

hepatite B (recombinante) e Streptococcus pneumoniae (polissacáride e heptavalente),

associadas à profilaxia com penicilina.

VI.2. Aspectos epidemiológicos da Doença Falciforme

O transtorno falciforme é a doença hematológica hereditária mais comum no mundo

e a AF é a mais conhecida das alterações hematológicas hereditárias no homem8.

De acordo com a Organização Mundial de Saúde, 270 milhões de pessoas possuem

genes que determinam hemoglobinas anormais em todo mundo. Estudos epidemiológicos

mostram que 300 a 400 mil crianças nascidas vivas apresentam AF ou alguma forma de

talassemia grave 13

.

O gene da HbS tem uma ampla distribuição nos vários continentes, sendo mais

elevada nos países da África equatorial, Arábia, Índia, Israel, Turquia, Grécia e Itália. Nesses

países a prevalência pode chegar a até 50% em algumas regiões10

.

No Brasil, a AF tem significativa importância epidemiológica em virtude da

prevalência e da morbimortalidade que apresenta e, por isso, tem sido apontada como uma

questão de saúde pública 13

.

A maior prevalência da DF se encontra em regiões que receberam maciços

contingentes de escravos africanos. Ramalho19

comenta que a DF é a doença hereditária de

maior prevalência no país, afetando cerca de 0,1% a 0,3% da população negróide, com

tendência a atingir parcela cada vez mais significante da população devido ao alto grau de

miscigenação.

Segundo dados do Ministério da Saúde, as prevalências referentes à doença em

diferentes regiões brasileiras permitem estimar a existência de mais de dois milhões de

portadores do gene da HbS; mais de 8 mil afectados com a forma homozigótica (HbSS)6,13

.

Estima-se o nascimento de setecentos a mil casos novos anuais de doenças falciformes no

país13

.

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11

A distribuição do gene S no Brasil é bastante heterogênea, dependendo de

composição negróide ou caucasóide da população. Assim, a prevalência de heterozigotos para

a HbS é maior nas regiões Norte e Nordeste (6% a 10%), enquanto nas regiões Sul e Sudeste

a prevalência é menor (2% a 3 %)4,6

. Os estudos entre os doadores de sangue mostram que a

prevalência de traço falciforme é maior em estados da Região Nordeste, como é o caso da

Bahia, onde há maior presença de negros, e o traço falciforme é encontrado em 5,5% da

população doadora de sangue, ao contrário, por exemplo de cidade nas regiões Sul e Sudeste

do país, onde a quantidade de negros é menor e, consequentemente diminui a prevalência do

traço falciforme5.

Cançado4 relata que, estima-se o nascimento de uma criança com AF para cada mil

recém-nascidos vivos.

Em um estudo de base populacional em Minas Gerais foi relatada a incidência de um

caso novo homozigoto para cada 2.800 nascimentos para a DF. Já no Estado do Rio de

Janeiro, relatou-se incidência de um caso novo dessa doença para cada 1.196 nascimentos6.

Conforme dados do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), nascem no

Brasil cerca de 3.500 crianças/ano com a doença ou 1/1.000 nascidos vivos e 200.000 ou 1/35

com traço falciforme. Os dados do PNTN mostram uma incidência superior aos da

Organização Mundial de Saúde (OMS) que estimou o nascimento de cerca de 2.500

crianças/ano com doença falciforme.

Estudo brasileiro realizado por Alves20

, sobre a mortalidade da AF, observou que

78% dos óbitos devido à DF ocorreram até os 29 anos de idade e, destes, 97,5%

concentravam-se nos menos de 9 anos, confirmando a elevada letalidade da doença 6,17

.

Segundo o Ministério da Saúde, 25% das crianças não alcançam 5 anos de vida se

não tiverem acompanhamento médico adequado. Daudt et AL15

, corroboram com este dado

após um estudo piloto realizado em Porto Alegre, Rio Grande do Sul.

VI.3. Diagnóstico laboratorial da doença falciforme

Em recém-nascidos com hemoglobinopatias, principalmente aqueles que envolvem a

cadeia beta da globina, os testes de triagem só encontrarão traços da hemoglobina variante,

sendo o perfil hemoglobínico característico obtido somente após o sexto mês de vida. Daí a

importância da repetição dos exames até o final do primeiro ano de vida. Isto se deve ao fato

de que, após os primeiros meses de vida, com o aumento da produção das cadeias beta e com

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12

a diminuição correspondente da síntese das cadeias gama, ocorre uma diminuição da

concentração HbF e, no caso de indivíduos normais, um aumento correspondente da

concentração da HbA. Nas hemoglobinopatias, a substituição da HbF se faz a partir do código

genético herdado. Na DF a HbS passa a predominar sobre a HbF e, assim, emergem as

manifestações clínicas25

.

O diagnóstico laboratorial da DF baseia-se na detecção da HbS e deve seguir as

normas estabelecidas no PNTN (Portaria do Ministério da Saúde nº 822/01). Os métodos

utilizados não identificam só a DF mas também outras hemoglobinopatias.

O objetivo dos programas de TN para hemoglobinopatias é a busca dos doentes. No

entanto, os métodos laboratorias de TN permitem detectar os portadores do traço, que

constituem uma parcela significativa da população.

Geralmente o recém nascido com DF é assintomático devido ao fator protetor da HF

que, neste período da vida, representa cerca de 80% do total da hemoglobina. Por este motivo,

os testes de falcização (pesquisa de drepanócitos) e os testes de solubilidade não se aplicam

durante os primeiros meses de vida. Os testes usados em triagem populacional devem ser

sensíveis e apresentar boa relação custo-benefício. Na primeira amostra da triagem são

empregadas duas técnicas diferentes para a determinação do perfil hemoglobínico.

Inicialmente os programas de triagem utilizavam dois procedimentos eletroforéticos

associados: a eletroforese em acetato de celulose e pH alcalino seguida da eletroforese em

Agar citrato em pH ácido. Estes procedimentos não são os melhores para triagem neonatal

populacional pois são mais trabalhosos e apresentam menor especificidade para o diagnóstico

neonatal e por essa razão atualmente a maioria dos programas de triagem neonatal optam pela

eletroforese por focalização isoelétrica (IEF) e/ou pela cromatografia líquida de alta resolução

(HPLC). Qualquer um desses procedimentos pode ser utilizado de forma isolada para a

triagem inicial pois constituem métodos de elevada precisão, devendo todo resultado positivo

ser repetido na mesma amostra para confirmação25

.

Para realização desses testes são utilizados amostras coletadas de sangue fresco de

cordão umbilical ou amostras de sangue seco em papel-filtro, coletadas do calcanhar do

recém-nascido.

A hemoglobina normal do adulto é denominada hemoglobina A e a hemoglobina

normal do feto é denominada hemoglobina fetal. Existem mais de 700 hemoglobinas

variantes descritas, sendo muitas delas detetadas pelos testes de triagem, especialmente pela

IEF. A maioria não apresenta consequências clínicas, mas algumas podem determinar anemia

ou outros problemas mesmo em heterozigose25

.

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13

Na DF teremos diferentes possibilidades fenotípicas de acordo com a herança

genética: Hb FS, Hb FSC ou FSD, Hb FSA. A maioria das crianças FS apresenta a doença

falciforme na sua forma homozigótica (anemia falciforme).

Todo o recém-nascido com resultado positivo para a DF requer encaminhamento

médico, e uma nova amostra confirmatória deve ser analisada após o sexto-mês de vida e o

estudo familiar deve complementar esta avaliação. Um protocolo de acompanhamento

incluindo medidas profiláticas e educativas deve ser então instituído. Após o sexto mês de

vida, um teste simples como a pesquisa de drepanócitos pode confirmar a presença de HbS.

A repetição da eletroforese confirma o perfil hemoglobínico num melhor momento, ocasião

em que se aproxima do perfil adulto. É importante esclarecer que antes dos seis meses os

testes de falcização (pesquisa de drepanócitos) e de solubilidade são inadequados para o

recém-nascido por levarem a resultados falsos-negativos devido aos altos níveis de HbF e aos

baixos níveis da HbS presentes nesta ocasião. O teste de solubilidade baseia-se na

insolubilidade característica da HbS contra as demais hemoglobinas (A,C,D, etc) solúveis. O

teste de falcização consiste na indução de falcização dos eritrócitos colocados entre lâmina e

lamínula, em condições de baixa tensão de oxigênio. Ambos são positivos para todos os

estados falciformes, inclusive para os portadores assintomáticos não anêmicos (o traço

falciforme). Desse modo, testes de falcização ou solubilidade positivos, isoladamente, não

implicam necessariamente anemia falciforme.

VI.4. Medidas gerais no tratamento das doenças falciformes

O tratamento dos pacientes falcêmicos experimentou, ao longo das duas últimas

décadas, grandes avanços. Baseiou-se no diagnóstico preciso, no entendimento da

fisiopatologia das moléstias, mas, principalmente, na prevenção e nos cuidados médicos.

Porém, não existe tratamento específico das doenças falciformes. Assim, a melhora da

sobrevida e da qualidade de vida desses pacientes se baseia em medidas gerais e preventivas,

no sentido de minorar as consequências da anemia crônica, crises de falcização e

susceptibilidade às infecções17,27

.

O acompanhamento ambulatorial visa a avaliação periódica dos órgãos e sistemas, a

fim de detectar precocemente as alterações e orientar pacientes e seus familiares a respeito da

doença. Devido ao diagnóstico precoce realizado por meio do Teste Neonatal (teste do

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14

pezinho), é possível introduzir precocemente a profilaxia com a penicilina profilática com o

intuito de prevenir infecções17

.

Duas intervenções foram as que mais contribuíram para prolongar a sobrevida dos

pacientes com AF, principalmente pela expressiva redução da letalidade nos primeiros anos

de vida, resultante das complicações agudas, em especial a grande suscetibilidade à

septicemia provocada pela asplenia: a profilaxia de infecções (com penicilina e vacinas

antipneumococos) e a educação das famílias. O seu sucesso depende do estabelecimento

destas ações profiláticas muito precocemente, antes que apareçam os sintomas da doença, o

que costuma ocorrer a partir do sexto mês de vida, mas, em muitos casos, o diagnóstico é feito

mais tardiamente, já no período pré-escolar. Enquanto o diagnóstico não é firmado, há sempre

o risco de complicações agudas, sendo a mais temida a septicemia por gram-positivos,

principal responsável pelas mortes súbitas desta doença na primeira infância, além da crise de

sequestro esplênico, da aplasia aguda transitória associada à infecção por parvovírus e do

AVC23

.

O tratamento profilático é baseado nas seguintes medidas preventivas: imunização

(vacinação contra pneumococo, Haemophilus influenzae e Hepatite B), administração de

penicilina profilática (reduzindo morbimortalidade de infecções bacterianas), hidratação

(indivíduos com doença falciforme tem incapacidade de concentração de urina e consequente

perda excessiva de água) , nutrição (suplementação com ácido fólico devido a superposição

da anemia megaloblástica em pacientes com hemólise crônica), educação e higiene e apoio

psicossocial17,21,28

.

O tratamento de suporte é ministrado com base nas complicações advindas no curso

da doença. Como: terapia transfusional e analgésicos17,28

.

Até o momento, duas formas de terapia podem ser utilizadas alternativamente ao

tratamento convencional das doenças falciformes, como o transplante de medula óssea e a

administração oral de hidroxiuréia, um agente indutor da síntese de HbF28

.

A hidroxiuréia é um agente quimioterápico capaz de aumentar a produção de HbF,

uma vez que o seu aumento tem efeito inibidor sobre a polimerização intracelular

determinando diminuição dos fenômenos vaso-oclusivos e menor grau de hemólise28

.

Os medicamentos que compõem a rotina do tratamento da DF e integram a Farmácia

Básica do SUS são: ácido fólico (de uso contínuo), penicilina oral ou de uso parenteral

(obrigatoriamente até os 5 anos de idade), antibióticos, analgésicos e antiinflamatórios (nas

intercorrências). A hidroxiuréia é medicamento usado segundo protocolo, e os seus usuários

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15

descrevem significativa redução e periodicidade das crises de dor e, por conseguinte, melhoria

da qualidade de vida e maior longevidade21

.

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16

VII. RESULTADOS

VII.1 Triagem Neonatal

A presença da AF no mundo científico aproxima-se dos 100 anos de sua descoberta,

mas é, prinicpalmente nas últimas décadas, que o mundo tem avançado em relação ao seu

prognóstico, certamente devido aos resultados dos Programas de Triagem Neonatal (PTN), a

partir do qual podemos perceber melhorias na sobrevida e na qualidade de vida dos portadores

deste transtorno8.

Em Saúde Coletiva a palavra triagem de maneira simplificada significa prevenção, ou

seja, rastrear, selecionar, separar para promover saúde em determinados grupos.

A experiência de vários países (Estados Unidos, Jamaica, França) tem demonstrado

que a maneira mais eficiente e efetiva, do ponto de vista de custo-benefício, é a implantação

de programa de diagnóstico neonatal 17,23

.

Há mais de 30 anos os segmentos sociais organizados de homens e mulheres negras no

Brasil vêm reivindicando o diagnóstico precoce e um programa de atenção integral às pessoas

com Doença Falciforme. O primeiro passo rumo à construção de tal programa foi dado com

institucionalização da Triagem Neonatal no SUS, por meio de Portaria do Ministério da Saúde

de 15 de janeiro de 1992, com testes para fenilcetonúria e hipotireoidismo congênito (Fase I).

Mais tarde, em 2001, mediante a Portaria nº 822, foi criado o PNTN, incluindo a triagem para

as hemoglobinopatias (Fase II). Alguns estados já incluíram a Fase III (fibrose cística) e o

diagnóstico precoce da toxoplasmose congênita.

A mortalidade infantil é um dos mais importantes indicadores de saúde de um país ou

comunidade e os PTN vêm surgindo na tentativa de diminuir estes índices. Infelizmente, esta

prática não é realidade em muitas localidades devido à ausência de políticas governamentais

relacionadas à prevenção e ao manejo das doenças hereditárias.

O Programa de Triagem Neonatal para Doença Falciforme, com cobertura universal

nos hospitais públicos e privados, compreende além do diagnóstico e dos cuidados de

puericultura e vacinações específicas, o aconselhamento genético, treinamento das mães e

familiares no manuseio destas crianças, interação com a escola dos pacientes , suporte social,

psicológico e médico. Importantes ações educativas são posteriormente desenvolvidas com

os. profissionais dos Centros de Saúde regionais21

.

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17

No Brasil, o diagnóstico precoce na primeira semana de vida é realizado nos Estados

pelos Serviços de Referência em Triagem Neonatal (Teste do Pezinho), conforme definido no

regulamento do SUS pela Portaria do Programa Nacional de Triagem Neonatal GM/MS nº.

2.048 de 3 de Setembro de 2009, nos artigos 322, 323 e 324. Esse Programa é fundamental

para a identificação, quantificação e acompanhamento dos casos, bem como para o

planejamento e organização da rede de atenção integral21

.

O “teste do pezinho”, baseado em coleta de pequena amostra de sangue e análise

posterior por focalização isoelétrica, cromatografia de alto desempenho ou teste baseado em

DNA, é gratuito nas unidades de saúde dos serviços públicos, preferencialmente o mais

próximo possível do local de moradia do recém nascido e é recomendado durante a primeira

semana de vida pelo. Nas crianças a partir do 4° mês de vida, o método mais usual de

eletroforese de hemoglobina é utilizado para o diagnóstico da Doença Falciforme21

.

O programa de triagem neonatal (teste na primeira semana de vida) é dividido em três

fases: Fase I, testes para Hipotireoidismo e Fenilcetonúria; Fase II, testes da Fase I +

hemoglobinopatias (Doença Falciforme); e Fase III: Fase I + Fase II + Fibrose Cística. No

Brasil, 12 Estados já realizam os testes da Fase II (Rio Grande do Sul, Rio de Janeiro, São

Paulo, Minas Gerais, Bahia, Alagoas, Pernambuco, Maranhão, Acre, Rondônia, Goiás e Mato

Grosso do Sul) e 4 Estados aqueles da fase III (Santa Catarina, Paraná, Minas Gerais e

Espírito Santo). Assim, há 16 Estados que já fazem Triagem Neonatal , mais o Distrito

Federal8,21

.

A AF raramente apresenta sinais clínicos ao nascimento e por essa razão surge a

importância do diagnóstico precoce. Deste modo, legislações foram criadas para amparar a

detecção desta doença genética com sequelas irreversíveis por meio de PTN.

O objetivo dos PTN para hemoglobinopatias é a busca de doentes mas, no entanto, é

possível detectar os portadores do traço falcêmico que constituem uma parcela significativa

da população. Apesar da identificação dos portadores do traço falcêmico (heterozigotos para

DF) não oferecer nenhum benefício imediato ao recém-nascido, interessa a todos, pois

possibilita a identificação de casais com risco de ter um filho doente. Assim, alertados a

tempo sobre o risco de recorrência da doença na família, os pais podem se beneficiar do

aconselhamento genético e/ou do diagnóstico neonatal para uma futura gestação.

A detecção de um recém-nascido com padrão hemoglobínico alterado desencadeia

uma cascata de testes nos demais membros da família, demonstrando um dos benefícios

adicionais da TN, possibilitando a detecção de doença e a investigação e o aconselhamento de

outros membros da família.

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18

Em seu início, a TN era compulsória pelos benefícios propiciados aos recém-nascidos

afetados. Atualmente, evoluiu-se para reconhecer o direito dos pais a recusá-la totalmente ou

para alguma doença específica. Aspectos culturais e religiosos podem justificar essa decisão.

Assim, é reconhecida a necessidade de os pais serem informados previamente à coleta e serem

explicados sobre seus benefícios e riscos, sendo preconizada a utilização do termo de

consentimento livre e esclarecido. No entando, essa não é ainda uma prática universal. O

respeito ao sigilo de todos os resultados da TN, do diagnóstico e em todas as fases do

seguimento é direito ético dos pacientes8.

A destruição do baço é a principal responsável pela suscetibilidade aumentada a

infecções graves (septicemias por agentes gram-positivos, em especial pneumococos e

hemófilos). Em consequência disso, se a doença não for diagnosticada precocemente e

iniciadas as medidas terapêuticas e profiláticas, há uma alta letalidade na infância, sendo

poucos os afetados que sobrevivem à idade adulta23

. O diagnóstico precoce, seguido de

tratamento profilático e orientação antecipatória reduziu significativamente o risco de

complicações aumentando a sobrevida dos pacientes29

. As chances de crianças com anemia

falciforme morrerem antes dos 5 anos de idade foram menores do que 1% naquelas

diagnosticadas precocemente.29

Fernandes et al30

demonstraram num estudo realizado em Minas Gerais que a infecção

foi a principal causa de óbito em crianças com DF. Estes mesmo autores afirmaram que a

implementação de um programa de triagem neonatal organizado, centralizado e bem

elaborado, seguido do emprego diligente de padrões clínicos básicos, foi capaz de impactar e

modificar o curso natural da anemia falciforme em crianças jovens.

Paiva e Silva et al7 também demonstraram que o diagnóstico precoce, sobretudo ao

nascimento, e o tratamento adequado melhoraram drasticamente a taxa de sobrevida e a

qualidade de vida dos doentes. Na anemia falciforme, o simples esquema de vacinação contra

pneumococo e Haemophilus influenza, acompanhado de penicilinoterapia profilática,

diminuiu o número de mortes no período crítico situado entre seis meses e três anos de idade,

época em que, pelas características imunológicas, o paciente falciforme é sensível às

septicemias fulminantes por bactérias encapsuladas. Silla31

também afirmou que o diagnóstico

precoce demonstrou significativo impacto na morbidade e na mortalidade dos pacientes, pois

permitiu introduzir os recém-nascidos afetados em programas de assistência médica

específica, educar pais a identificar os primeiros sinais e sintomas das complicações de risco e

os procedimentos para procurar a intervenção médica apropriada, iniciar a profilaxia contra

infecções pneumocócicas, umas das principais causas de mortalidade nesses pacientes,

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19

determinar o risco de outras complicações graves, como ao AVC, instituir o tratamento

precoce correspondente e realizar o aconselhamento genético.

Grandes diferenças entre os pacientes diagnosticados tardiamente em relação aos

diagnosticados precocemente foram observadas. Nos pacientes diagnosticados precocemente

o índice de crianças com esquema vacinal completo e profilaxia contra infecções

pneumocóccicas e por H. influenzae foi bem maior, quando comparados com os pacientes

diagnosticados tardiamente. O diagnóstico precoce possibilitou o acompanhamento das

crianças antes do surgimento de sintomatologia e complicações, proporcionando a chance de

melhor qualidade de vida (menos internação, nutrição adequada e melhor rendimento escolar)

e menor mortalidade, principalmente por problemas infecciosos. As crises severas de dor

foram mais associadas aos pacientes diagnosticados tardiamente.

Para Braga17

, a rotina de manutenção da saúde do paciente com DF deve ser iniciada

já nos dois primeiros meses de vida. A educação dos pais ou responsáveis sobre a doença é de

extrema importância. Os familiares devem ser alertados sobre a importância da prevenção das

infecções, através das vacinações e do uso da penicilina profilática e encorajados a reconhecer

as intercorrências da doença. O aconselhamento genético pode ser oferecido aos pais quando

assim desejarem.

Pode-se presumir que os principais fatores responsáveis pela redução nas taxas de

mortalidade na DF são: TN, antibioticoterapia com penicilina, vacinação preventiva, o

desenvolvimento de uma Política de Transfusão de Qualidade, a possibilidade de terapêutica

da hidroxiuréia, a detecção e tratamento de vasculopatia cerebral, transplante de medula óssea

e melhorias técnicas no transplante 8.

A implantação de PTN para DF demonstra a possibilidade de diminuição da morbi-

mortalidade da doença através de uma política pública de Atenção Primária à Saúde.

VII.2 Aconselhamento genético

O surgimento nas últimas décadas de novas tecnologias de diagnóstico para doenças

genéticas foi considerado um avanço para a ciência moderna. Contudo, estudos demonstraram

que se torna necessária uma análise mais profunda e crítica das grandes descobertas

científicas e suas consequências para a sociedade ao longo da história. Ao mesmo tempo em

que o conhecimento científico pode ser empregado para a cura e detecção de doenças antes

não tão facilmente identificáveis através de sintomas e características clínicas, em

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contrapartida, algumas questões éticas emergem em meio ao pensamento unívoco de que o

surgimento de novas tecnologias representam somente avanços, sem inflexões.

A maioria das políticas de saúde tem um caráter preventivo, pois direciona suas ações

educativas às pessoas portadoras do traço falciforme mais do que aos doentes da anemia

falciforme. Essa preferência pela prevenção vai ao encontro do reconhecimento das limitações

das terapias gênicas, pois ainda há cura para a anemia falciforme. Embora saudáveis, casais

heterozigotos falcêmicos são considerados potenciais geradores de crianças com anemia

falciforme; por isso, o esforço sanitário em identificá-los e orientá-los quanto ao risco

genético, antes mesmo que iniciem seus projetos reprodutivos, cresce nos centros de doação

de sangue no Brasil5.

O aconselhamento médico foi criado com a finalidade de ajudar as pessoas a

resolverem seus problemas no campo da hereditariedade. É um processo que lida com a

ocorrência ou o risco de ocorrência de uma doença hereditária em uma família, ajudando-a a

compreender como a herença genética contribui para a doença e o risco de recorrência para

parentes específicos, envolvendo aspectos educacionais e reprodutivos5.

O aconselhamento genético não é, portanto, um procedimento opcional ou de

responsabilidade exclusiva do geneticista, mas um componente importante da conduta

médica, sendo a sua omissão considerada uma falha grave. Por outro lado, o aconselhamento

genético apresenta importantes implicações psicológicas, sociais e jurídicas, acarretando um

alto grau de responsabilidade às instituições que o oferecem. Assim sendo, é de grande

importância que o aconselhamento seja feito por profissionais habilitados e com grande

experiência, dentro dos mais rigorosos padrões éticos26

.

O aconselhamento tem caráter assistencial e preventivo e o principal objetivo é o de

permitir a indivíduos ou famílias a tomada de decisões conscientes e equilibradas a respeito

da procriação.

Os indivíduos são conscientizados do problema, sem serem privados do seu direito de

decisão reprodutiva e o profissional deve ser imparcial não influenciado na tomada de decisão

dos indivíduos. Cabe ao profissional discutir com os pacientes várias aspectos além do risco

genético em si, tais como tratamento disponível e a sua eficiência, o grau de sofrimento físico,

mental e social imposto pela doença, o prognóstico, a importância do diagnóstico precoce, etc.

A realização do exame laboratorial da cônjuge e dos filhos é uma dessas decisões. Se

um casal for formado por heterozigotos, cabe aos mesmos decidir sobre ter filhos ou não,

sendo que estarão conscientes do risco de 25% de nascer uma criança homozigota e saberão

da importância da realização do exame laboratorial precoce antes dos seis meses de idade5,27

.

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21

Está comprovando que o tratamento precoce de doentes com várias síndromes genéticas

(doenças falciformes, talassemias, fenilcetonúria, etc.) aumenta significativamente a sua

expectativa e a qualidade de vida.

No aconselhamento genético, evidentemente, há uma carga emocional inerente ao

processo e por essa razão a transferência das informações para o paciente apresenta vários

aspectos que devem ser levados em consideração, incluindo-se a receptividade, tanto

emocional quanto intelectual, dos indivíduos orientados. Portanto, é uma atividade complexa,

em virtude das implicações que traz à vida das pessoas orientadas e pelas especificidades das

informações genéticas como, por exemplo, o entendimento por uma pessoa leiga a respeito da

herança genética5.

O diagnóstico preciso é fundamental no aconselhamento genético. O aconselhamento

genético não pode ser baseado em hipóteses diagnósticas. No caso das doenças falciformes, é

preciso estabelecer previamente se o paciente é um homozigoto ou um heterozigoto. O exame

laboratorial de ambos os genitores sempre é conveniente. No caso da AF, a hemoglobina S

deve ser sempre confirmada e diferenciada de outras hemoglobinas anômalas mais raras. Os

pacientes SS que receberam transfusão sanguínea recente não devem ser confudidas, ao

exame eletroforético, com portadores heterozigotos do traço falciforme.

Sempre que solicitado, o aconselhamento genético deve ser dado. No entanto, como

parte da responsabilidade médica, ele pode ser oferecido sempre que houver a possibilidade

do cliente tomar uma decisão consciente e equilibrada a respeito da procriação, a partir das

informações fornecidas. O sigilo das informações é imprescindível pelo fato da informação

genética fazer parte da formação do paciente e demais membros da família, pois diz respeito à

identidade e à integridade da pessoa.

Existem 5 princípios éticos básicos que devem ser respeitados em todos os

procedimentos de genética humana sendo eles: autonomia, privacidade, justiça, igualdade e

qualidade. O princípio da autonomia estabelece que os testes genéticos devem ser estritamente

voluntários, levando ao aconselhamento apropriado e a decisões absolutamente pessoais. O

princípio da privacidade determina que os resultados dos testes genéticos de um indivíduo não

podem ser comunicados a nenhuma outra pessoa sem o seu consentimento expresso, com

exceção, talvez, de familiares com risco genético e, mesmo assim, após falha de todos os

esforços para obter permissão do probando.O princípio da justiça garante proteção aos direitos

de populações vulneráveis, tais como crianças, pessoas com retardamento mental ou

problemas psiquiátricos e culturais especiais. O princípio da igualdade rege o acesso igual aos

testes, inedepentemente de origem geográfica, raça e classe sócio-econômica. Finalmente, o

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22

princípio da qualidade assegura que todos os testes oferecidos devem ter especificidade e

sensibilidade adequadas, sendo realizados em laboratórios capacitados e com monitoração

profissional e ética. No Brasil, a maioria dos centros de aconselhamento genético está

localizada nos hospitais universitários, em alguns hospitais públicos e nos centros de

referência para a doação de sangue e as sessões de orientação genética ocorrem,

preferencialmente, no período neonatal para fins diagnóstico ou de planejamento reprodutivo

futuros, ou em centros de doação de sangue26

.

No país, a maioria dos pacientes e famílias acometidas de doenças genéticas

desconhece sua condição médica e não são investigadas de maneira adequada para evidenciar

os fatores genéticos envolvidos26

.

De acordo com a configuração demográfica e racial do país, a informação genética

sobre o traço e anemia falciformes vem sendo priorizada pelo governo federal nos últimos

tempos, com a instituição de programas voltados ao combate da morbimortalidade decorrente

da AF, como o Programa Anemia Falciforme (PAF), criado em 1996, cujo objetivo principal

é o de promover e implementar ações que melhorem a qualidade de vida das pessoas com DF

e disseminar informações relativas à doença26

.

Ainda não há cura para a AF e as terapias gênicas são limitadas. Isso direciona as

ações no campo das doenças falciformes para a prevenção, ou seja, detectar pessoas que

apresentem o traço falciforme e orientá-los através do aconselhamento genético.

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23

VIII. CONCLUSÕES

Em conclusão, o diagnóstico precoce no Programa de Triagem Neonatal,

fundamentado em rede organizada, tem grande potencialidade de promover notável impacto

nos indicadores da morbimortalidade; e causar na população brasileira significativa mudança

na história natural da doença falciforme. O diagnóstico precoce favorece o tratamento precoce

que comprovadamente aumenta a sobrevida e melhora a qualidade de vida das pessoas com

DF que, para tanto, devem ser acompanhadas em centros de referência especializados capazes

de oferecer atendimento global, multidisciplinar e multiprofissional.

O esforço em reduzir a morbimortalidade através de triagem neonatal esbarra na

imperiosa necessidade de seguimento dessas crianças e não apenas no estabelecimento de

seus diagnósticos. O diagnóstico precoce de qualquer patologia genética permite que tanto o

tratamento quanto os programas de prevenção de futuros casos sejam estabelecidos

prontamente. Quanto mais cedo se tem o diagnóstico de anemia falciforme, mais

precocemente podem-se instituir medidas que visem a reduzir a morbimortalidade nesse

grupo de pacientes e prevenir sequelas que interfiram diretamente no bem-estar dessa

população. A detecção de um caso positivo põe a família de sobreaviso e permite a prevenção

de complicações e o aconselhamento genético.

Os programas de rastreio são um grande passo para o aumento da sobrevida,

reduzindo a hospitalização e minimizando as despesas associadas com a DF. Na medida em

que casais de risco têm chance de optarem ou não por uma gestação, custos com pacientes

falciformes, tais como tratamento de infecções e crises álgicas, profilaxia antiinfecciosa,

sobrecarga de ferro, custo transfucional, entre outros, podem ser evitados.

O aconselhamento genético é uma importante ferramenta no campo das doenças

hereditárias, pois aborda aspectos educacionais e reprodutivos que são imprescindíveis para a

melhoria da qualidade de vida de pacientes portadores de determinadas patologias genéticas.

Como vimos anteriormente, ainda não há cura para a anemia falciforme e as terapias

gênicas são limitadas. Isso direciona as ações no campo das doenças falciformes para a

prevenção, ou seja, detectar pessoas que apresentem o traço falciforme e orientá-los através

do aconselhamento genético.

O presente trabalho enfatiza a importância do aconselhamento genético para os

indivíduos que apresentam a forma heterozigota da doença falciforme – o traço – falcêmico –

e ressalta a necessidade de implantação de programas de diagnóstico precoce e de orientação

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tanto genética quanto social e psicológica para os indivíduos que possuem a doença e o traço

falciformes.

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25

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