para poblaciones para populações negligenciadas · a iniciativa medicamentos para doenças...

Medicamentos para poblaciones olvidadas

Medicamentos para populações negligenciadas

INFORME ANUALRELATÓRIO ANUAL2015

• Desarrollar nuevos medicamentos o nuevas fórmu-las de medicamentos existentes para pacientes que sufren con enfermedades olvidadas. Actuando por el interés público, DNDi llena los espacios existentes en I+D de los medicamentos esenciales, iniciando y coordinando proyectos de I+D en colaboración con la comunidad internacional de investigación, sec-tor público, industria farmacéutica y otros socios relevantes.

• El foco principal de DNDi es desarrollar medicamen-tos para las enfermedades más olvidadas, como la enfermedad de Chagas, leishmaniasis y enfermedad del sueño; considerando también proyectos de I+D para otros pacientes olvidados, (como los de malaria, VIH pediátrico y filariasis) y desarrollo de diagnósticos y/o vacunas para abordar necesidades desatendidas que otros actores no pueden o no quieren afrontar.

• Para alcanzar estos objetivos, DNDi coordina redes de I+D constituidas por colaboraciones globales. Mientras aprovecha las capacidades de apoyo existentes en los países donde las enfermedades son endémicas, DNDi contribuye al fortalecimiento de las capacidades de manera sostenible, incluso por medio de transfer-encia de pericia y de tecnología en el campo de I+D de medicamentos para las enfermedades olvidadas.

• Con el fin de responder a los cambios en las necesi-dades de importancia para la salud pública y man-tener el compromiso de DNDi con los objetivos del portafolio actual de enfermedades, un enfoque de portafolio dinámico ha sido adoptado. Esto permite a DNDi asumir nuevas áreas de enfermedades con diferentes modelos operacionales, mientras com-pleta los objetivos en las enfermedades actuales.

La Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés

de Drugs for Neglected Diseases Initiative) es una organización sin fines de lucro de Investigación

y Desarrollo (I+D) orientada por las necesidades de los pacientes, que desarrolla tratamientos

seguros, eficaces y accesibles para los millones de pacientes olvidados en el mundo.

DNDi se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos para los pacientes más olvidados,

que sufren de enfermedades como las leishmaniasis, enfermedad de Chagas, la enfermedad

del sueño, las filariasis, el VIH pediátrico, micetoma, y la hepatitis C.

El ob jetivo principal de la iniciativa es desarrollar un total de 16 a 18 tratamientos para el 2023

y establecer un portafolio fuerte de I+D para estas enfermedades.

Mejorar la calidad de vida y salud de las personas que sufren con enfermedades olvidadas por medio de un modelo innovador de desarrollo de medicamentos para esas enfermedades y de la garantía de acceso igualitario a nuevas herramientas de salud.

En este modelo sin fines de lucro orientado hacia la esfera pública, colaboran una gran variedad de

socios en la concientización de la necesidad de inves-tigar y desarrollar medicamentos para las enferme-dades olvidadas que quedan fuera del ámbito de Investigación y Desarrollo (I+D) impulsado por el mercado. También despiertan liderazgo y responsa-bilidad pública para atender las necesidades de esos pacientes.

VISIÓN

MISIÓN

ACERCA DE DNDi

A Iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi, na sigla em inglês de Drugs for Neglected

Diseases Initiative) é uma organização sem fins lucrativos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D)

orientada pelas necessidades dos pacientes, que desenvolve tratamentos seguros, eficazes e acessíveis

para os milhões de pacientes negligenciados ao redor do mundo.

A DNDi desenvolve novos tratamentos para os pacientes mais negligenciados, que sofrem de doenças

como leishmanioses, doença de Chagas, doença do sono, filarioses, HIV pediátrico, micetoma e hepatite C.

O objetivo principal da iniciativa é desenvolver um total de 16 a 18 tratamentos até 2023 e estabelecer

um forte portfólio de P&D para essas doenças.

SOBRE DNDi

• Desenvolver novos medicamentos ou novas formulações

de medicamentos existentes para pacientes que

sofrem de doenças negligenciadas. Atuando em prol

do interesse público, a DNDi preenche as lacunas

em P&D dos medicamentos essenciais para essas

doenças, iniciando e coordenando projetos de P&D

em colaboração com a comunidade internacional de

pesquisa, o setor público, a indústria farmacêutica e

outros parceiros relevantes.

• O foco principal da DNDi é desenvolver medicamentos

para as doenças mais negligenciadas, como a doença de

Chagas, leishmaniose e doença do sono; considerando

também projetos de P&D para outros pacientes

negligenciados, (como aqueles de malária, HIV pediátrico,

filarioses) e desenvolvimento de diagnósticos e/ou

vacinas para as necessidades desatendidas que outros

atores não podem ou não querem abordar.

• Para alcançar estes objetivos, a DNDi coordena redes de

P&D constituídas por colaborações globais. Enquanto

aproveita as capacidades de apoio existentes em países

onde as doenças são endêmicas, a DNDi contribui

para fortalecer capacidades de maneira sustentável,

inclusive por meio de transferência de tecnologia e de

expertise de P&D de medicamentos para as doenças

negligenciadas.

• Para responder às mudanças nas necessidades relevantes

para a saúde pública e manter o compromisso da DNDi

com os objetivos do portfólio atual de doenças, uma

abordagem de portfólio dinâmico foi adotada. Isso

permite que a DNDi assuma novas áreas de doenças

com diferentes modelos operacionais, enquanto conclui

os objetivos nas doenças atuais.

Melhorar a qualidade de vida e saúde das pessoas que

sofrem de doenças negligenciadas por meio de um

modelo inovador de desenvolvimento de medicamen-

tos para essas doenças e da garantia ao acesso iguali-

tário a novas ferramentas de saúde.

Neste modelo sem fins lucrativos orientado para a

esfera pública, uma variedade de parceiros colabora

para a conscientização da necessidade de se pesqui-

sar e desenvolver medicamentos para as doenças

negligenciadas que não se enquadram no âmbito de

Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) orientado para o

mercado. Eles também reforçam a liderança e respon-

sabilidade pública em atender as necessidades desses

pacientes.

VISÃO

MISSÃO

DNDi Informe Anual / Relatório Anual 2015 › 1

INFORME ANUALRELATÓRIO ANUAL 2015 EDITORIAL

EDITORIAL

ADVOCACYADVOCACY

CAPTACIÓN DE RECURSOSCAPTAÇÃO DE RECURSOS

I+D - PORTAFOLIOP&D - PORTFÓLIO

4

8

42

10

INFORME FINANCIERO RELATÓRIO FINANCEIRO

46

2 › DNDi Informe Anual / Relatório Anual 2015

ORGANIZACIÓN INSTITUCIONALORGANIZAÇÃO INSTITUCIONAL

COMUNICACIÓNCOMUNICAÇÃO

ASPECTOS DESTACADOSDESTAQUES

44

40

6

AGRADECIMIENTOS AGRADECIMENTOS

51


La misma visión, adaptada a las necesidades en transformación...

Desde 2014, DNDi ha invitado socios y colaboradores a

reflexionar sobre nuevos caminos y propuestas, en un tra-

bajo extenso que fue traducido en el nuevo Plan de Negocios

de DNDi, lanzado a fines de 2015.

Después del trabajo en conjunto, algunas cuestiones princi-

pales quedaron claras. El asunto de los incentivos a la innova-

ción, con foco en propiedad intelectual, que no tratan de forma

adecuada las necesidades de salud en países en desarrollo,

como la resistencia antimicrobiana, un problema global que

crece sin respuesta. El liderazgo de los países endémicos

también surge como factor clave en los esfuerzos a favor de

las necesidades de los pacientes y poblaciones desatendidas.

El trabajo regional ha sido un componente vital de esta visión

y del modelo de actuación de DNDi, apoyado en la proximidad

de los pacientes, en el compromiso de utilizar y fortalecer

capacidades locales de investigación y de cooperar para el

liderazgo de países endémicos. El trabajo conducido regio-

nalmente va desde actividades de investigación – de la opti-

mización de compuestos líderes en laboratorio a proyectos de

implementación buscando el acceso a herramientas de salud

en el campo, pasando por estudios clínicos.

En 2015, este trabajo pasa por la consolidación de las activi-

dades iniciadas en los años anteriores – como la finalización

del estudio LV Brasil, iniciado en 2011 para la evaluación de

eficacia y seguridad de los tratamientos de leishmaniasis en el

país, el cual generó cambios en las políticas de salud. Entre los

cinco países prioritarios, Colombia concentró actividades de

leishmaniasis cutánea y enfermedad de Chagas – además del

fortalecimiento de alianzas sólidas con el Ministerio de Salud,

la Universidad de Antioquía y la ciudad de Medellín/Ruta-N.

En América Latina, avanzamos con la visión de que los países

endémicos tienen el papel fundamental de liderar las nece-

sidades y prioridades de I+D, así como de elaborar políticas

nacionales adecuadas para asegurar el acceso de la población

al tratamiento. Colombia y Brasil aparecen claramente como

exponentes de esta vertiente con instituciones de apoyo a la

I+D: BNDES, Ruta-N y la Asociación Bem-Te-Vi Diversidade.

Más que nunca, es crucial que países afectados y organiza-

ciones como DNDi estimulen la innovación para asegurar el

acceso equitativo y exploten continuamente nuevos caminos

para el desarrollo de medicamentos, al mismo tiempo en

que defienden un cambio sistémico en el escenario de la

salud pública.

A mesma visão, adaptada às necessidades em transformação...

A partir de 2014, a DNDi convidou parceiros e colaboradores

a refletir sobre novos caminhos e propostas em um trabalho

abrangente que se traduziu no novo Plano de Negócios da DNDi,

lançado no final de 2015.

Deste trabalho em conjunto, algumas questões ficaram claras.

Os incentivos à inovação, com foco em propriedade intelectual,

que não tratam adequadamente as necessidades de saúde em

países em desenvolvimento, como a resistência antimicrobiana,

problema global que cresce sem resposta. A liderança dos países

endêmicos também surge como fator-chave nos esforços em prol

das necessidades dos pacientes e populações negligenciadas.

O trabalho regional tem sido um componente vital desta visão

e do modelo de atuação da DNDi, apoiado na proximidade aos

pacientes, no compromisso de empregar e fortalecer capacida-

des locais de investigação e de cooperar para liderança de paí-

ses endêmicos. O trabalho conduzido regionalmente vai desde

atividades de pesquisa – da otimização de compostos líderes em

laboratório a projetos de implementação visando o acesso de

ferramentas de saúde no campo, passando por estudos clínicos.

Em 2015, este trabalho passa pela consolidação das atividades

iniciadas nos anos anteriores – como a finalização do estudo LV

Brasil, iniciado em 2011 para avaliação de eficácia e segurança

dos tratamentos de leishmaniose no país, o qual gerou mudan-

ças nas políticas de saúde. Entre os cinco países prioritários,

a Colômbia concentrou atividades de leishmaniose cutânea e

doença de Chagas – além do fortalecimento de parcerias sóli-

das com o Ministério da Saúde, a Universidade de Antióquia e

a cidade de Medellín/Ruta-N.

Na América Latina, avançamos com a visão de que os países

endêmicos têm o papel fundamental de liderar as necessidades

e prioridades de P&D, bem como de elaborar políticas nacionais

adequadas para garantir o acesso da população ao tratamento.

A Colômbia e o Brasil aparecem claramente como expoentes

desta vertente com instituições de apoio à P&D: BNDES, Ruta-N

e a Associação Bem-Te-Vi Diversidade.

Mais do que nunca, é crucial que países afetados e organiza-

ções como a DNDi estimulem a inovação de maneira a garantir

o acesso equitativo e explorem continuamente novos cami-

nhos para o desenvolvimento de medicamentos, ao mesmo

tempo em que defendem uma mudança sistêmica no cenário

de saúde pública.

ORGANIZACIÓN INSTITUCIONAL / ORGANIZAÇÃO INSTITUCIONAL

EDITORIALEDITORIAL

Eric Stobbaerts Joël Keravec


... para uma nova estratégia regional consolidando e expandindo o escopo

atual da DNDi Para responder a uma mudança rápida do panorama regional,

impactada por questões políticas frente a riscos em relação a

verbas públicas destinadas à pesquisa e desenvolvimento e aos

modelos de assistência, buscamos a consolidação das relações

estratégicas com parceiros e a adoção de novos tratamentos

alinhados às necessidades dos pacientes, assim como o forta-

lecimento da capacidade de P&D local com modelos inovado-

res e sustentáveis.

Esta perspectiva engloba a elaboração de estratégias de advo-

cacy regional e de comunicação em parcerias estreitas com os

movimentos da sociedade civil; assim como a articulação para

o uso do novo modelo estabelecido no Plano de Negócios para

preencher as lacunas existentes e responder necessidades

regionais.

Para fortalecer nossa inteligência regional precisamos seguir

focando em projetos transversais, como a expansão do con-

sórcio de otimização de compostos líderes da América Latina

(LOLA) para impulsionar a descoberta de tratamentos novos,

implementar um audacioso plano de acesso para diagnóstico

e tratamento para Chagas e outras doenças, desenvolver na

região novas estratégias de saúde pública para a luta contra

Hepatite C e, finalmente, apoiar a luta contra a resistência anti-

microbiana que leva a DNDi a uma iniciativa global de pesquisa

em conjunto com a OMS em 2016, o Global Antibiotic Research

and Development Partnership (GARDP) em busca de respostas

a esta ameaça.

Para os próximos anos, DNDi América Latina vai poder colher os

frutos de sua dedicação prévia em doenças como Chagas ou em

novos desafios como hepatite C, (englobando fases iniciais da

pesquisa – LOLA, estudos clínicos, estratégias de acesso, comu-

nicação e advocay) para alinhar os pilares do seu modelo de

intervenção e desenvolver modelos regionais inovadores e con-

cretos. Buscamos a integração entre processos de P&D, modelos

de acesso, sistemas farmacêuticos para produção e abasteci-

mento sustentável no sentido de antecipar a incorporação de

novas ferramentas nos sistemas de saúde e assim encurtar os

tempos entre disponibilização e adoção dessas novas ferramen-

tas, maximizando o seu impacto em termos de saúde pública.

Esta arquitetura transversal baseada na diversificação de

recursos financeiros para apoiar a estratégia regional até 2023,

mantém vivas nossa visão e missão e nos mantém atentos aos

desafios de saúde de amanhã para antecipar respostas articu-

ladas com a rede de colaboração dos nossos parceiros.

... para una nueva estrategia regional consolidando

y expandiendo el alcance actual de DNDi

Para responder a un rápido cambio del panorama regional,

impactado por cuestiones políticas ante los riesgos en relación

a los cortes de fondos públicos destinados a la investigación

y el desarrollo y a los modelos de asistencia, buscamos la

consolidación de las relaciones estratégicas con socios y la

adopción de nuevos tratamientos alineados a las necesidades

de los pacientes, así como el fortalecimiento de la capacidad

de I+D local con modelos innovadores y sostenibles.

Esta perspectiva engloba la elaboración de estrategias de

advocacy regional y de comunicación junto a alianzas estre-

chas con los movimientos de la sociedad civil; así como la

articulación para el uso del nuevo modelo establecido en el

Plan de Negocios para llenar los vacíos existentes y respon-

der a necesidades regionales.

Para fortalecer nuestra inteligencia regional necesitamos

seguir concentrándonos en proyectos transversales, como

la expansión del consorcio de optimización de compuestos

líderes de América Latina (LOLA) para impulsar el descubri-

miento de nuevos tratamientos, implementar un plan audaz

de acceso al diagnóstico y tratamiento para Chagas y otras

enfermedades, desarrollar en la región nuevas estrategias de

salud pública para la lucha contra la Hepatitis C y, también,

aportar a la lucha contra la resistencia a los antimicrobia-

nos que lleva a DNDi a una iniciativa global de investigación

junto con la OMS en 2016, el Global Antibiotic Research and

Development Partnership (GARDP) buscando respuestas para

esta amenaza.

Para los próximos años, DNDi América Latina va a poder reco-

ger los frutos de su dedicación previa en enfermedades como

Chagas o en nuevos desafíos como Hepatitis C, (incluyendo

fases iniciales de investigación – LOLA, estudios clínicos,

estrategias de acceso, comunicación y advocacy) para alinear

los pilares de su modelo de intervención y desarrollar modelos

regionales innovadores y concretos. Buscamos la integración

entre procesos de I+D, modelos de acceso, sistemas farma-

céuticos para la producción y abastecimiento sostenible en el

sentido de anticipar la incorporación de nuevas herramientas

en los sistemas de salud y así acortar los tiempos entre dis-

ponibilidad y adopción de esas nuevas herramientas, maxi-

mizando su impacto en términos de salud pública.

Esta arquitectura transversal basada en la diversificación

de fuentes de recursos financieros para apoyar la estrategia

regional hasta 2023, mantiene vivas nuestra visión y misión

y nos mantiene atentos a los desafíos de salud futuros para

anticipar respuestas articuladas con la red de colaboración

de nuestros socios.

Eric StobbaertsDirector Ejecutivo RegionalDiretor Executivo Regional

Joël KeravecDirector Ejecutivo RegionalDiretor Executivo Regional

EDITORIAL / EDITORIAL


Algunas de las noticias más relevantes del año

Además de los avances alcanzados en P&D, en 2015, DNDi

firmó alianzas clave en la esfera pública y avanzó en la imple-

mentación de proyectos de acceso a medicamentos.

Convenio con BNDES

En 2015, DNDi avanzó en la dirección de asegurar la susten-

tabilidad de las operaciones regionales, con la firma de un

convenio de financiamiento con el Banco Nacional de Desa-

rrollo Económico y Social de Brasil (BNDES). Además de la

importancia para los objetivos de la organización, este tam-

bién fue un marco de referencia en la participación de paí-

ses endémicos para la construcción de soluciones para las

enfermedades desatendidas. El acuerdo de R$ 3,5 millones

financiará durante tres años el proyecto Optimización de Com-

puestos Líderes (LOLA según la sigla en inglés de Lead Opti-

mization Latin America) y dos programas de capacitación:

la Plataforma de Investigación Clínica en la enfermedad de

Chagas y la Red de Investigadores y Colaboradores en Leish-

maniasis (redLEISH).

Algumas das notícias mais relevantes do ano

Além dos avanços alcançados em P&D, em 2015, a DNDi

firmou parcerias-chave na esfera pública e avançou na

implementação de projetos de acesso a medicamentos.

Parceria com BNDES

No ano de 2015, a DNDi deu mais um importante passo para

assegurar a sustentabilidade das operações regionais, com

a assinatura de um convênio de financiamento com o Banco

Nacional de Desenvolvimento Econômico e Social do Brasil

(BNDES). Além da importância para os objetivos da organi-

zação, este também foi um marco da participação de paí-

ses endêmicos na construção de soluções para as doenças

negligenciadas. O acordo de R$ 3,5 milhões irá financiar por

três anos o projeto Otimização de Compostos Líderes (LOLA

pela sigla em inglês de Lead Optimization Latin America) e

dois programas de capacitação: a Plataforma de Pesquisa

Clínica em Doença de Chagas e a Rede de Pesquisadores e

Colaboradores em Leishmanioses (redeLEISH).


ASPECTOS DESTACADOSDESTAQUES


Mudança na segunda linha de tratamento de LV no Brasil

O resultado parcial do estudo de segurança e eficácia com

AmBisome® para leishmaniose visceral (LV) realizado no Brasil

levou à ampliação de seu uso como tratamento de segunda

linha por parte do governo brasileiro. Os resultados finais do

estudo sugerem o AmBisome® como melhor opção para pri-

meira linha de tratamento, com ótimos níveis de segurança.

Projeto Piloto de Chagas

Iniciado ainda em 2014, o projeto de implementação em Cha-

gas avançou de forma considerável na Colômbia. Em abril

de 2015, a DNDi realizou um seminário em parceria com o

Ministério da Saúde da Colômbia e diversos outros atores

de saúde do país, como representantes de Secretarias e líde-

res de saúde da sociedade civil. Com o objetivo de identifi-

car barreiras e formular estratégias para expandir o acesso

ao diagnóstico e tratamento de Chagas, o seminário levou

à formulação de um roteiro para eliminação de Chagas na

Colômbia. A partir de um projeto piloto em quatro localida-

des, o projeto começa a ser implementado em 2016 com o

objetivo de servir como um modelo replicável e adaptável

para outras regiões e países, como México, Estados Unidos,

Brasil e a região do Grande Chaco.

Parceria com a sociedade civil

Em 2015 a DNDi aumentou sua participação em ativida-

des em parceria com a sociedade civil, como foi o caso nas

reuniões com movimentos sociais ligados à Hepatite C. Os

encontros, apoiados pela DNDi, levaram à construção de uma

agenda comum em prol da garantia de acesso a medicamen-

tos de última geração no Brasil.

A DNDi também marcou presença e apoiou a criação de

uma Associação de Pacientes de Chagas no Rio de Janeiro.

Com uma liderança forte da Fundação Oswaldo Cruz

(Fiocruz), a Associação Rio Chagas foi criada com o objetivo

de reunir os pacientes e articular demandas em prol de

políticas públicas apropriadas para a prevenção, diagnós-

tico e tratamento da doença de Chagas.

Maior participação regional na visão da DNDiA DNDi reconhece pessoas que apoiam sua missão e visão.

Em 2015, cinco novos representantes da América Latina foram

reconhecidos como parte de um grupo global chamado ‘Ami-

gos da DNDi’:Carlos Henrique Nery Costa, ex-Presidente da

Sociedade Brasileira de Medicina Tropical; German Velasquez,

ex-membro do Grupo de Trabalho para Doenças Negligen-

ciadas que deu origem à DNDi; Nila Heredia, ex-Ministra da

Saúde da Bolívia; e Reinaldo Guimarães, ex-Secretário de Ciên-

cia e Tecnologia do Ministério da Saúde do Brasil.

Cambio en la segunda línea de tratamiento de LV en Brasil

El resultado parcial del estudio de seguridad y eficacia con

AmBisome® para leishmaniasis visceral (LV) realizado en

Brasil, derivó en la ampliación del uso del medicamento como

segunda línea de tratamiento por parte del gobierno brasileño.

Los resultados finales del estudio sugieren al AmBisome®

como la mejor opción para la primera línea de tratamiento,

con excelentes niveles de seguridad.

Proyecto Piloto de Chagas

Iniciado en 2014, el proyecto de implementación para la enfer-

medad de Chagas avanzó de forma significativa en Colombia.

En abril de 2015, DNDi realizó un seminario en sociedad con

el Ministerio de Salud de ese país y otros actores de peso en

la materia, como representantes de las Secretarías y líde-

res de salud de la sociedad civil. Con el objetivo de identifi-

car barreras y formular estrategias para ampliar el acceso

al diagnóstico y tratamiento de la enfermedad de Chagas, el

seminario condujo a la formulación de un plan para la elimi-

nación de Chagas en Colombia. A partir de un proyecto piloto

en cuatro localidades que comienza a ser implementado en

2016, el objetivo es que sirva como un modelo replicable y

adaptable a otras regiones y países, como México, Estados

Unidos, Brasil y la región del Gran Chaco.

Alianza con la sociedad civil

En 2015 DNDi aumentó su participación en actividades junto a

la sociedad civil, como fue el caso en las reuniones con movi-

mientos sociales relacionados a la Hepatitis C. Los encuen-

tros, con apoyo de la DNDi, llevaron a la construcción de una

agenda común en beneficio de la garantía de acceso a medi-

camentos de última generación en Brasil.

DNDi también marcó presencia y apoyó la creación de una

Asociación de Pacientes de Chagas en Rio de Janeiro. Con

una fuerte lideranza de la Fundación Oswaldo Cruz (Fiocruz),

la Asociación Rio Chagas fue creada con el objetivo de reu-

nir a los pacientes y articular demandas a favor de políticas

públicas apropiadas para la prevención, el diagnóstico y el

tratamiento de la enfermedad de Chagas.

Mayor soporte regional a la visión de DNDi

DNDi reconoce personas que apoyan su misión y visión. En

2015, cinco nuevos representantes de América Latina fueron

reconocidos como parte de un grupo global llamado ‘Amigos

de DNDi’: Carlos Henrique Nery Costa, expresidente de la

Sociedad Brasileña de Medicina Tropical; German Velásquez,

exmiembro del Grupo de Trabajo para Enfermedades Olvida-

das que dio origen a DNDi; Nila Heredia, exministra de Salud

de Bolivia; y Reinaldo Guimarães, exsecretario de Ciencia y

Tecnología del Ministerio de Salud de Brasil.

ASPECTOS DESTACADOS / DESTAQUES


Redefiniendo el debate sobre la salud en favor

de los pacientes olvidadosLa reciente crisis en salud, con las epidemias de Ébola y Zika,

los altos precios de los tratamientos para la hepatitis C y la

amenaza de resistencia a los antibióticos han demostrado una

falla en las actuales herramientas de salud y puesto en duda

el sistema actual de innovación biomédica.

Desde su creación, y como parte de su misión, DNDi ha abo-

gado por mayor liderazgo público y un entorno más favorable

para la I+D de medicamentos con conocimiento abierto para

innovación, la desvinculación del costo de I+D del precio final

de los tratamientos (de-linkage) y el licenciamiento de herra-

mientas de salud para asegurar el acceso igualitario.

Redefinindo o debate na saúde em prol dos pacientes

negligenciadosA recente crise de saúde, com as epidemias de Zika e Ebola,

os altos preços de tratamentos para hepatite C e a ameaça

da resistência a antibióticos têm evidenciado a falta de fer-

ramentas de saúde e colocado em questão o sistema de ino-

vação biomédica vigente.

Desde sua criação, e como parte de sua missão, a DNDi tem

defendido maior liderança pública e um ambiente mais pro-

pício para P&D de medicamentos, com conhecimento aberto

para inovação, desvinculação do custo de P&D do preço final

dos tratamentos (de-linkage) e licenciamento de ferramentas

de saúde para assegurar o acesso igualitário.

ADVOCACY / ADVOCACY

ADVOCACYADVOCACY


DNDi tem atuado de forma contínua junto à esfera pública

e em fóruns internacionais para assegurar que a inovação

médica e o acesso à saúde estejam presentes na agenda polí-

tica internacional. Para atender essas metas, a DNDi defende

que uma série de passos políticos a nível nacional, regional e

global sejam dados para reorientar o sistema de pesquisa e

desenvolvimento ao encontro das necessidades dos pacien-

tes. Particularmente, um processo político deve ser lançado

para mediar um acordo global sobre o financiamento, priori-

zação e coordenação de inovação médica, assim como sobre

a norma necessária para possibilitar a descoberta, desenvol-

vimento, e acesso equitativo às inovações de saúde pública.

Devem ser desenvolvidas normas que guiem os atores e as

condições de financiamento do processo de P&D para garan-

tir inovação com acesso.

Em 2015 a DNDi defendeu essas mensagens em vários pro-

cessos políticos visando questões de inovação e acesso,

incluindo na Organização Mundial de Saúde. Daqui para

frente, a DNDi continua colaborando com a OMS, OPAS e ONU,

G20, e os Governos da América Latina buscando a tomada de

medidas progressivas para desenvolver uma estrutura que

englobe os atores de P&D e atores das áreas de saúde pública.

Conectando pacientes e ferramentas de saúde

na América LatinaAtuando em conjunto com outras organizações da sociedade

civil e governos, DNDi busca aprimorar políticas públicas,

conscientizar população e corpo médico, assim como traba-

lhar pela harmonização regional de protocolos de atendi-

mento, diagnóstico e tratamento. Na América Latina um dos

principais focos de trabalho da DNDi é a garantia de acesso

dos pacientes às ferramentas de saúde.

A DNDi, em parceria com os outros membros da Coali-

zão Global de Chagas, se empenha para promover siner-

gias entre os atores-chave que trabalham para combater

a doença de Chagas. A estratégia passa pela identifica-

ção de melhores práticas que podem ser compartilhadas

e replicadas entre os principais agentes a fim de gerar um

roteiro de ações colaborativo que mude de forma signifi-

cativa o cenário de negligência em torno da doença. Este

trabalho engloba também uma campanha de visibilidade

que almeja a sensibilização e mobilização sobre a doença,

informando e educando a sociedade civil (para estimular a

demanda para o diagnóstico e tratamento) e profissionais

de saúde (para aumentar a prestação integral de cuidados).

Em 2015, a partir do envolvimento da organização com a pro-

blemática da hepatite C no mundo, no Brasil a DNDi passou a

articular junto à sociedade civil uma série de reuniões com o

objetivo de examinar em conjunto as barreiras para o acesso

a diagnóstico e tratamento no país.

DNDi ha trabajado de forma constante con la esfera pública y

en los foros internacionales para asegurar que la innovación

médica y el acceso a la salud estén presentes en la agenda

política internacional. Para cumplir con estos objetivos, DNDi

sostiene que se tomen una serie de medidas políticas a nivel

nacional, regional y global para reorientar el sistema de inves-

tigación y desarrollo para satisfacer las necesidades de los

pacientes. En particular, un proceso político debe ser lanzado

para mediar un acuerdo global sobre financiación, prioriza-

ción y coordinación de la innovación médica, así como sobre el

estándar necesario para permitir el descubrimiento, desarro-

llo, y el acceso equitativo a las innovaciones de salud pública.

Normas que guíen a los actores y a las condiciones de finan-

ciación del proceso de I+D para asegurar la innovación con

acceso deben ser desarrolladas.

En 2015 DNDi defendió estos mensajes en varios procesos

políticos buscando abordar los temas de innovación y de

acceso, como en la Organización Mundial de la Salud. Para

el futuro, DNDi sigue colaborando con la OMS, la OPS y las

Naciones Unidas, el G20 y los gobiernos de América Latina

buscando la adopción de medidas progresivas para desarro-

llar una estructura capaz de abarcar los actores de I+D y

agentes de las áreas de salud pública.

Conectando los pacientes y las herramientas de salud

en América Latina Actuando en conjunto con otras organizaciones de la sociedad

civil y los gobiernos, DNDi busca mejorar la política pública,

concientizar a la población y el personal médico, así como

trabajar por la armonización regional de los protocolos de

atención, diagnóstico y tratamiento. En América Latina uno

de los objetivos principales de DNDi es garantizar el acceso

de los pacientes a las herramientas de salud.

DNDi, en colaboración con otros miembros de la Coalición Global de Chagas, trabaja para promover sinergias entre

los actores-clave que trabajan para combatir la enfermedad

de Chagas. La estrategia consiste en la identificación de las

mejores prácticas que se pueden compartir y replicar entre

los actores-clave con el fin de generar un guion de acciones

colaborativas para cambiar significativamente el escenario

de la negligencia que rodea la enfermedad. Este trabajo tam-

bién incluye una campaña de visibilidad que tiene como obje-

tivo aumentar la concienciación y la movilización acerca de la

enfermedad, informando y educando a la sociedad civil (para

estimular la demanda por diagnóstico y tratamiento) y pro-

fesionales de la salud (para aumentar la atención integral).

En 2015, a partir de la participación de la organización con

el tema de la hepatitis C en el mundo, especificadamente

en Brasil DNDi empezó a articular con la sociedad civil una

serie de reuniones con el fin de examinar conjuntamente las

barreras de acceso al diagnóstico y tratamiento en el país.

ADVOCACY / ADVOCACY


La estrategia de investigación y desarrollo de DNDi está centrada en las necesidades

más urgentes de los pacientes. A corto plazo, el camino es perfeccionar opciones tera-

péuticas existentes. A largo plazo, las investigaciones tienen como objetivo identificar

y desarrollar nuevos compuestos.

Desde su creación en 2003, siete nuevos tratamientos fueron desarrollados, reco-

mendados o implementados por DNDi – dos de ellos en América Latina.

El año de 2015 fue decisivo para DNDi, con inversiones a largo plazo para el desarro-

llo de nuevos medicamentos, añadiendo 13 nuevas entidades químicas (NEQ) durante

el período. En ese año fueron más de 30 estudios clínicos en el mundo entero.

Construyendo una cartera sólida

Los proyectos son divididos en cinco categorías:

1. Nuevos tratamientos (NEQs) a partir de nuevos compuestos identificados en

el cribado, la optimización de líderes o licenciamiento.

2. Nuevos tratamientos, con compuestos con actividades antiparasitarias /

antimicrobianas, ya conocidas con foco en la mejora de la eficacia y tolerabilidad.

3. Reaprovechamiento de compuesto para nuevas indicaciones de tratamiento.

4. Combinaciones o nuevas formulaciones de medicamentos con mejor adaptación

a las condiciones de los pacientes.

5. Ampliación del alcance de los tratamientos existentes, incluyendo procesos

reguladores.

Tratamientos adecuados a la realidad de los pacientes desatendidos

La extensión de la cartera de DNDi con el nuevo

Plan de Negocios 2015-2023 lanzado en septiem-

bre de 2015 nos condujo a la inclusión de dos

nuevas enfermedades. El primer ensayo clínico

aleatorio de micetoma (micetoma fúngico) que

será realizado en el mundo tendrá 130 pacientes

en Sudán para evaluar el fosravuconazol (que ya

está disponible para DNDi debido a su evalua-

ción anterior para la enfermedad de Chagas), el

candidato más promisorio para ser un medica-

mento. Una combinación de sofosbuvir con ravi-

dasvir será evaluada en 750 pacientes en Malasia

y Tailandia como potencial herramienta de salud

pública para tratar la hepatitis C. La resisten-

cia antimicrobiana – uno de los problemas de

salud pública más graves en la actualidad –

es el foco de la iniciativa conjunta entre DNDi y

la Organización Mundial de la Salud (OMS): Global

Antibiotic Research and Development (GARD).

Dos combinaciones en dosis fija 4 en 1 a base de LPV/r Duas combinações em dose fixa 4 em 1 à base de LPV/r

SCYX-7158

DNDi-0690

Anfoleish(LC)Nuevos combos para LCNovos combos para LC

Combo Fexi/MF

Chagas H2L

Biomarcadores

Nuevos Regímenes de BenznidazolNovos Regimes de Benznidazol

Leish H2L

SCYX-1330682

SCYX-1608210

Oxaborol

CpG-D35(LC)

CribadoTriagem

CribadoTriagem

Cribado/Triagem Macrofilaricida 2 Emodepside

Fexinidazol

ENFERMEDAD DEL SUEÑODOENÇA DO SONO

FILARIASIS FILARIOSES

HEPATITIS C HEPATITE C

MICETOMA

VIH PEDIÁTRICO HIV PEDIÁTRICO

ENFERMEDAD DE CHAGASDOENÇA DE CHAGAS

LEISHMANIASISLEISHMANIOSE

Investigación / Pesquisa Investigación TranslacionalPesquisa Translacional

Preclínica Fase I Fase IIa/PdeCCribado

TriagemPré-clínica

De compuestos prometedores a líderes

Optimización de líderes

Otimização de líderes

ENFERMEDADESDOENÇAS

Amino pirazolesAmino pirazóis

De compostos promissores a líderes

Nueva Entidad Química (NCE): Fexinidazol (para HAT,LV y Chagas)=1 NCENova Entidade Química (NCE): Fexinidazol (para HAT, LV e Chagas)=1 NCE

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIO

PORTAFOLIO 2015

PORTAFOLIO / PORTFÓLIO


A estratégia de pesquisa e desenvolvimento da DNDi é focada nas necessidades mais urgentes

dos pacientes. No curto prazo, o caminho é aperfeiçoar opções terapêuticas existentes.

A longo prazo, as pesquisas têm por objetivo identificar e desenvolver novos compostos.

Desde sua criação em 2003, sete novos tratamentos foram desenvolvidos, recomendados

ou implementados – dois deles na América Latina.

O ano de 2015 foi decisivo para a DNDi, com investimentos de longo prazo canalizados para

o desenvolvimento de novas medicações, somando 13 novas entidades químicas (NEQ) no

período. No ano foram mais de 30 estudos clínicos no mundo.

Construindo um portfólio sólidoOs projetos são divididos em cinco categorias:

1. Novos tratamentos (NEQs) a partir de novos compostos identificados na triagem,

otimização de líderes ou licenciamento.

2. Novos tratamentos com compostos com atividades antiparasitárias / antimicrobianas

já conhecidas com foco em melhora de eficácia e tolerabilidade.

3. Reaproveitamento de composto para novas indicações de tratamentos.

4. Combinações ou novas formulações de medicamentos melhor adaptadas

às condições dos pacientes.

5. Ampliação do alcance dos tratamentos existentes, incluindo processos regulatórios.

Tratamentos adequados à realidade dos pacientes negligenciados A extensão do portfólio da DNDi com o novo

Plano de Negócios 2015-2023 lançado em setem-

bro de 2015 levou à inclusão de duas novas

doenças. O primeiro ensaio clínico randomi-

zado para eumicetoma (micetoma fúngico) a

ser realizado no mundo terá 130 pacientes no

Sudão para testar o fosravuconazol (já dispo-

nível para a DNDi devido a sua avaliação ante-

rior para doença de Chagas), o mais promissor

candidato a medicamento. Uma combinação de

sofosbuvir com ravidasvir será avaliada em 750

pacientes na Malásia e Tailândia como poten-

cial ferramenta de saúde pública para tratar a

hepatite C. A resistência antimicrobiana – um dos

mais graves problemas de saúde pública atual-

mente – é foco da iniciativa conjunta entre DNDi

e a Organização Mundial da Saúde (OMS): o Global

Antibiotic Research and Development (GARD).

Benznidazol Formulación en dosis pediátricaBenznidazol Formulação em dose pediátrica

NECT Terapia Combinada de Nifurtimox-Eflornitina

SSG&PM África

SSG&PM África

Nuevos Tratamientos para LV en Ásia/

Novos Tratamentos para LV na Ásia

Nuevos Tratamientos para VIH/LV Novos Tratamentos para HIV/LV

Tratamiento para LV en América LatinaTratamento para LV na América Latina

Nuevos Tratamientos para leishmaniasis dérmica Poskala-azarNovos tratamentos para leishmaniose dérmica pós-calazar

Tratamientos con Sofosbuvir/Ravidasvir / Tratamentos com Sofosbuvir/Ravidasvir

Fosravuconazol

Fexinidazol

Desarrollo / Desenvolvimento Implementación / Implementação

Fase IIb/III Acceso / AcessoRegistro

Pastillas en dosis fija de LPV/r y dos inhibidores de la Transcriptasa Inversa Análogos de NucleósidosComprimidos em dose fixa de LPV/r e dois inibidores de Transcriptase Reversa Análogos de Nucleosídeos

Super activador terapéutico para VIH/TB pediátricoSuper ativador terapêutico para HIV/TB pediátrico

Malaria

Combinación en dosis fija de ASAQ y ASMQ Malária Combinação em dose fixa de ASAQ e ASMQ


PORTFÓLIO 2015

PORTAFOLIO / PORTFÓLIO


DESCUBRIMIENTO Química medicinal une colaboradores de Brasil y del mundo

El trabajo de descubrimiento de nuevos medicamentos

es un proceso riguroso, e intrínsecamente repleto de

fricciones. El enfoque estándar envuelve el cribado de

bibliotecas de compuestos para la actividad antiparasi-

taria in vitro. Con la identificación de los primeros com-

puestos activos (hits en inglés), compuestos análogos son

sintetizados y evaluados para identificar moléculas aún

más potentes y selectivas, en un proceso conocido como

“optimización de compuestos activos a compuestos líde-

res” o hit-to-lead en inglés. Los más promisorios siguen

el proceso de optimización para maximizar la actividad

antiparasitaria, aumentar la tolerabilidad y seguridad y

optimizar su absorción oral y tiempo de permanencia en

el organismo.

La estrategia de selección y optimización de compuestos

líderes de DNDi está centralizada en la enfermedad de

Chagas y Leishmaniasis. Como parte de este esfuerzo,

el NTD Drug Discovery Booster fue lanzado en 2015 con

la finalidad de acelerar el proceso y reducir los costos de

identificación de nuevos tratamientos.

En América Latina el programa de descubrimiento com-

prende un consorcio basado en Brasil:

Optimización de Compuestos Líderes de América Latina (LOLA)OBJETIVO GENERAL: Acelerar el proceso y reducir el costo de descubrimiento de nuevos tratamientos para las leishmaniasis y enfermedad de Chagas

OBJETIVO EN 2015: Expandir el consorcio y ampliar el número de compuestos en proceso de optimización

En América Latina, desde 2013 son realizadas actividades

de descubrimiento de medicamentos en un país endémi-

co con el programa Optimización de Compuestos Líderes

de América Latina (LOLA, según su sigla en inglés para

Lead Optimization Latin America). Lanzado en colaboración

con el Laboratorio de Química Orgánica Sintética de la

Universidad Estatal de Campinas (Unicamp), Brasil, hoy

el consorcio sobrepasa fronteras y une colaboradores

de la región, Bélgica, Suiza, Estados Unidos, Australia y

China. En esta red, los compuestos son perfeccionados

y evaluados in vitro e in vivo contra el Trypanosoma cruzi

y Leishmania spp, o sea, para el tratamiento de la enfer-

medad de Chagas y de las leishmaniasis.

COLABORADORES: Unicamp, USP São Carlos y LNBio, Brasil.

Universidad de Antwerp, Bélgica. AbbVie, Estados Unidos. Instituto

Suizo de Salud Pública y Tropical, Suiza. Unidad de Descubrimiento

de Medicamentos de Dundee, Australia. WuXiAppTech, China.



DESCOBERTA Química medicinal une parceiros do Brasil e do mundo

O trabalho de descoberta de novos medicamentos é um

processo rigoroso, e intrinsicamente repleto de atritos.

A abordagem padrão envolve a triagem de bibliotecas de

compostos para atividade antiparasitária in vitro. Com

a identificação dos primeiros compostos ativos (hits em

inglês), compostos análogos são sintetizados e avaliados

para identificar moléculas ainda mais potentes e seletivas,

em um processo conhecido como “otimização de compos-

tos ativos à compostos líderes” ou hit-to-lead em inglês. Os

mais promissores seguem o processo de otimização a fim de

maximizar a atividade antiparasitária, aumentar tolerabili-

dade e segurança e otimizar a sua absorção oral e tempo de

permanência no organismo.

A estratégia de triagem e otimização de compostos líderes

da DNDi está focada na doença de Chagas e leishmanioses.

Como parte deste esforço, o NTD Drug Discovery Booster foi

lançado em 2015 com a finalidade de acelerar o processo e

reduzir custos de identificação de novos tratamentos.

Na América Latina o programa de descoberta compreende

um consórcio baseado no Brasil:

Otimização de Compostos Líderes da América Latina (LOLA)OBJETIVO GERAL: Acelerar o processo e reduzir o custo de descobrimento de novos tratamentos para as leishmanioses e doença de Chagas

OBJETIVO EM 2015: Expandir o consórcio e ampliar o número de compostos em processo de otimização

Na América Latina, desde 2013 são realizadas atividades de descoberta de medicamentos em um país endêmico com o programa Otimização de Compostos Líderes da América Latina (LOLA, na sua sigla em inglês para Lead OptimizationLatin America). Lançado em parceria com o Laboratório de Química Orgânica Sintética da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), Brasil, hoje o consórcio extrapola fronteiras e une parceiros da região, Bélgica, Suíça, Estados Unidos, Austrália e China. Nesta rede, compostos são aprimo-rados e testados in vitro e in vivo contra Trypanosoma cruzi e Leishmania spp, ou seja, para o tratamento da doença de Chagas e das leishmanioses.

PARCEIROS: Unicamp, USP São Carlos e LNBio, Brasil. Universidade da Antuérpia, Bélgica. AbbVie, Estados Unidos. Instituto Suíço de Saúde Pública e Tropical, Suíça. Unidade de Descoberta de Medicamentos de Dundee, Austrália. WuXiAppTech, China.



ENFE

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› La enfermedad de Chagas es endémica en 21 países de América Latina – además de Estados Unidos, Europa y otras regiones – y se estima que, a nivel mundial, más de seis mi-llones de personas tengan la enfermedad, principal causa de cardiopatía infecciosa en el mundo. Esta enfermedad está presente en las poblaciones más pobres y menos de 1% de las personas infectadas con el Trypanosoma cruzi (parásito causador de la enfermedad) tiene acceso al diagnóstico y tratamiento. Los únicos medicamentos desarrollados con acción compro-bada contra el parásito de Chagas son nifurtimox y benzni-dazol, ambos desarrollados hace más de 40 años y, aunque sean efi caces, son usados en regímenes de tratamiento pro-longados, causando efectos secundarios frecuentes. El benz-nidazol, tratamiento de primera línea, sólo es producido en Brasil y Argentina actualmente.Investigaciones realizadas por DNDi y sus colaboradores con el benznidazol y el fosravuconazol (E1224) confi rmaron la efi cacia a largo plazo y los efectos adversos del benzni-dazol. Está previsto realizar investigaciones adicionales con el benznidazol para evaluar tratamientos más cortos y dosis menores, en monoterapia o en combinación con fosravuco-nazol, con el objetivo de aumentar la efi cacia y mejorar la seguridad.El estudio STOP Chagas, concluido recientemente, con adultos en la fase crónica asintomática de la enfermedad, confi rmó dos informaciones vitales: la efi cacia del benznidazol y la falta de efecto sostenido por los compuestos de la clase azol en el tratamiento para Chagas. Por otro lado, el estudio BENEFIT (sigla en inglés para Evaluación del Benznidazol para Inte-rrupción de la Tripanosomiasis) mostró que el tratamiento con benznidazol no fue efi caz para impedir la progresión de la enfermedad en pacientes que ya presentaban problemas cardíacos por causa de la infección. Los resultados refuer-zan la importancia del diagnóstico y tratamiento precoz de los pacientes. El Fexinidazol es otro compuesto que también está siendo evaluado con adultos en la fase crónica indeter-minada de la enfermedad , mientras que los esfuerzos en la fase inicial de descubrimiento de nuevos medicamentos intentan identifi car nuevos compuestos químicos que pue-dan ser desarrollados.

› A doença de Chagas é endêmica em 21 países da

América Latina – além de Estados Unidos, Europa e

outras regiões – e estima-se que globalmente mais de

seis milhões de pessoas tenham a doença, principal

causa de cardiopatia infecciosa no mundo. Ela atinge

as populações mais pobres e menos de 1% das pessoas

infectadas com o Trypanosoma cruzi (parasita causador

da doença) têm acesso ao diagnóstico e tratamento.

Os únicos medicamentos desenvolvidos com ação com-

provada contra o parasita de Chagas são nifurtimox e

benznidazol, ambos desenvolvidos há mais de 40 anos

e, embora sejam eficazes, são usados em regimes de

tratamentos prolongados, causando efeitos secundá-

rios frequentemente. O benznidazol, tratamento de

primeira linha, só é produzido no Brasil e na Argentina

atualmente.

Pesquisas realizadas pela DNDi e seus parceiros com o

benznidazol e o fosravuconazol (E1224) confirmaram a

eficácia de longo prazo e os efeitos adversos do benzni-

dazol. Testes adicionais do benznidazol são previstos

para avaliar cursos de tratamentos mais curtos e doses

menores, em monoterapia ou em combinação com fos-

ravuconazol, com o objetivo de aumentar a eficácia e

melhorar a segurança.

O estudo STOP Chagas, concluído recentemente, com

adultos na fase crônica assintomática da doença, confir-

mou duas informações vitais: a eficácia do benznidazol

e a falta de efeito sustentado pela classe de compos-

tos azol no tratamento para Chagas. Por outro lado, o

estudo BENEFIT (sigla em inglês para Avaliação do Benz-

nidazol para Interrupção da Tripanossomíase) mostrou

que o tratamento com benznidazol não foi eficaz em

impedir a progressão da doença em pacientes que já

apresentavam problemas cardíacos em decorrência da

infecção. Os resultados reforçam a importância do diag-

nóstico e tratamento precoce dos pacientes. O Fexinida-

zol é outro composto que também está sendo avaliado

em adultos na fase crônica indeterminada da doença,

enquanto os esforços na fase inicial de descoberta de

medicamentos buscam identificar novos compostos

químicos que possam ser desenvolvidos.

Mejorando tratamientos y el acceso a medicamentos

Aprimorando tratamentos e o acesso a medicamentos


Endémica enEndêmica em

21 paísespaíses

Sobre la enfermedad de ChagasEl mal de Chagas presenta dos fases clíni-cas: aguda (fatal para 2-8% de los niños), frecuentemente asintomática o poco sin-tomática y no detectada, y crónica, dividida en dos etapas:

• Crónica asintomática (o indeterminada): en la que pacientes pueden transmitir el parásito a otros (por medio de la trans-fusión de sangre, transmisión congénita, o por trasplante de órganos), y que puede durar décadas.

• Crónica sintomática: de desarrollo tardío en hasta 30% de los pacientes - con dilatación del intestino grueso (megaco-lon) y cardiopatía (la enfermedad es la principal causa de cardiopatía infecciosa en el mundo y de muerte por enferme-dad parasitaria en América Latina).

¿Cuáles son los tratamientos actuales y sus limitaciones?Tratamientos actuales: benznidazol y ni-

furtimox. Eficaces en la fase aguda de la infección, sin embargo, el uso generali-zado de estos medicamentos está limitado por la falta de directrices y políticas que apoyen su implementación.

Los obstáculos son: largo período de tratamiento (60-90 días), toxicidad propor-cional a la dosis y alta tasa de abandono del tratamiento por los pacientes debido a los efectos colaterales.

Sobre a doença de ChagasA doença de Chagas apresenta duas fases clínicas: aguda (fatal para 2-8% das crian-ças), frequentemente assintomática ou pouco sintomática e não detectada, e crônica, dividida em dois estágios:

• Crônico assintomático (ou indeter-minado): no qual pacientes podem trans-mitir o parasita a outros (pela transfusão de sangue, transmissão congênita, ou por transplante de órgãos), e que pode durar décadas.

• Crônico sintomático: de desenvolvimen-to tardio em até 30% dos pacientes - com dilatação do intestino grosso (mega cólon) e cardiopatia (a doença é a principal cau-sa de cardiopatia infecciosa no mundo e de morte por doença parasitária na Amé-rica Latina).

Quais são os tratamentos atuais e suas limitações?Tratamentos atuais: benznidazol e nifurti-mox. Eficazes contra a fase aguda da infec-ção, embora o amplo uso desses medica-mentos seja limitado pela falta de diretrizes e políticas que apoiem sua imple-mentação.

Os obstáculos são: período de tratamento longo (60-90 dias), toxicidade proporcional à dose e alta taxa de abandono do trata-mento pelos pacientes devido aos efeitos colaterais.

70millones de personas en riesgomilhões de pessoas em risco

5,7millones de personas infectadas, en 21 países de América Latina – más de 6 millones en el mundomilhões de pessoas infectadas, em 21 países da América Latina – mais de 6 milhões no mundo

AproximadamenteAproximadamente

7.000muertes al añomortes por ano

Endémico / Endêmico

No endémico pero presente / Não endêmico, mas presente


EN AMÉRICA LATINA / NA AMÉRICA LATINA

ENFERMEDAD DE CHAGAS / DOENÇA DE CHAGAS


Estrategia de corto plazo: aumentar la disponibilidad de los medicamentos a los pacientes por medio de actividades en colaboración que apoyen el registro y la aceptación de los tratamientos en diversos países; como también mejorar el uso de los tratamientos actuales, como fue el desarrollo de la dosis pediátrica del benznidazol – objetivo alcanzado con el medicamento registrado en Brasil por LAFEPE (2011) e incluido en la Lista de la OMS de Medicamentos Esenciales para Niños (2013).

Estrategia de medio plazo: estudiar familias de compuestos activos contra el T. cruzi en pacientes adultos crónicos. Un estudio de prueba de concepto mostró que el fosravuconazol (E1224) en monoterapia no tiene eficacia sostenida. Por otro lado, el actual régimen terapéutico del benznidazol fue muy eficaz en un período de 12 meses de seguimiento. Regímenes alternativos con benznidazol, incluyendo reducción de la dosis y de la duración del tratamiento en monoterapia, además del tratamiento combinado con fosravuconazol, están siendo explorados. El fexinidazol, en desarrollo para la enfermedad del sueño (HAT) y leishmaniasis visceral, también es evaluado para la enfermedad de Chagas indeterminada

Estratégia de curto prazo: aumentar a disponibilidade dos medicamentos aos pacientes por meio de atividades em cooperação que apoiem o registro e a adoção dos tratamentos em diversos países; e também melhorar o uso dos tratamentos atuais, como foi o desenvolvimento da dosagem pediátrica do benznidazol – objetivo alcançado com o medicamento registrado no Brasil pelo LAFEPE (2011) e incluído na Lista da OMS de Medicamentos Essenciais para Crianças (2013).

Estratégia de médio prazo: estudar famílias de compostos ativos contra o T. cruzi em pacientes adultos crônicos. Um estudo de prova de conceito mostrou que o fosravuconazol (E1224) em monoterapia não tem eficácia sustentada. Por outro lado, o atual regime terapêutico do benznidazol foi muito eficaz em um período de 12 meses de seguimento. Regimes alternativos com benznidazol, incluindo redução da dose e da duração do tratamento em monoterapia, além de tratamento combinado com fosravuconazol, estão sendo explorados. O fexinidazol, em desenvolvimento para doença do sono (HAT) e leishmaniose visceral, também é avaliado para a doença de Chagas

en adultos. DNDi estudia potenciales biomarcadores de respuesta terapéutica para aumentar la capacidad de pruebas clínicas para evaluar nuevos compuestos.

Estrategia de largo plazo: identificar y comprometer colaboradores para hallar, caracterizar y promover el desarrollo de compuestos promisorios, además de perseverar en los esfuerzos en el descubrimiento de tratamientos innovadores.

Idealmente un nuevo tratamiento contra la enfermedad de Chagas sería/tendría:• Eficaz tanto para la fase aguda como para

la crónica

• Acción contra la mayor parte de las cepas de parásitos

• Actividad en todas las regiones endémicas

• Mejor perfil de seguridad • Eficacia igual o superior a la del

benznidazol• Fácil de usar

• De costo accesible • Adecuado a la realidad de uso

DNDi también apoya el desarrollo de capacidades específicas para la realización de investigaciones clínicas y acceso por medio de la Plataforma de Investigación Clínica para la enfermedad de Chagas (ver pág. 22).

indeterminada em adultos. A DNDi estuda potenciais biomarcadores de resposta terapêutica para aumentar a capacidade de testes clínicos avaliarem novos compostos.

Estratégia de longo prazo: engajar parceiros para identificar, descrever e promover o desenvolvimento de compostos promissores, além de empenhar esforços na descoberta de tratamentos inovadores.

Idealmente um novo tratamento contra a doença de Chagas seria/teria:• Eficaz tanto para a fase aguda quanto para

a crônica• Ação contra a maior parte das espécies de

parasitas • Atividade em todas as regiões endêmicas• Melhor perfil de segurança • Eficácia igual ou superior à do benznidazol• Fácil de usar• De custo acessível • Adequado à realidade de uso

DNDi também apoia o desenvolvimento de capacidades específicas para a condução de pesquisas clínicas e acesso por meio da Plataforma de Pesquisa Clínica para a Doença de Chagas (ver pág. 22).

El objetivo de DNDi hasta 2020 para la enfermedad de Chagas es desarrollar:

• Un nuevo régimen terapéutico por vía oral, efectivo y seguro, para la fase indeterminada crónica, y que, idealmente, también sea efectivo contra la forma aguda de la enfermedad.

• Biomarcadores que permitan percibir la evolución de la enfermedad y sirvan de parámetro para la evaluación de la respuesta al tratamiento, para fundamentar el desarrollo de medicamentos.

O objetivo da DNDi até 2020 para doença de Chagas é desenvolver:

• Um novo regime terapêutico por via oral, efetivo e seguro, para a fase indeterminada crônica, e que, idealmente, também seja efetivo contra a forma aguda da doença.

• Biomarcadores que permitam perceber a evolução da doença e sirvam de parâmetro para avaliação da resposta ao tratamento, a fim de embasar o desenvolvimento de medicamentos.

¿CÓMO ABORDA DNDI LAS NECESIDADES DE TRATAMIENTO?

COMO A DNDi ABORDA AS NECESSIDADES DE TRATAMENTO?

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIO ENFERMEDAD DE CHAGAS / DOENÇA DE CHAGAS


INVESTIGACIÓN PESQUISA

Nitroimidazol

INICIO DEL PROYECTO: Abril de 2012

OBJETIVO GENERAL: Crear nuevos candidatos a medicamentos que serán evaluados en testes clínicos para tratamiento de la enfermedad de Chagas

OBJETIVO EN 2015: Suspendido

Se promovió un enfoque para evaluar compuestos origina-

les del programa de back-up VL-2098 (series de nitroimida-

zooxazina) que mostraron actividad contra el T. Cruzi in vitro,

evaluando los candidatos más promisorios en modelos in vivo

de la enfermedad de Chagas. Con el actual desarrollo clínico

del fexinidazol para la enfermedad de Chagas, la investiga-

ción fue suspendida y recomenzará en caso de necesidad.

COLABORADORES: TB Alliance, Estados Unidos; Universidad de

Auckland, Nueva Zelandia; Laboratorio de Microbiología, Parasi-

tología e Higiene (LMPH), Universidad de Antwerp, Bélgica; WuXi

AppTech, China; LSTMH, Inglaterra

Chagas H2L (Identificación de compuestos líderes para Chagas) INICIO DEL PROYECTO: Continuo

OBJETIVO GENERAL: Identificar nuevas series de compuestos activos y optimizarlos hasta compuestos líderes.

OBJETIVO EN 2015: Identificar nuevas series de compuestos para progresar hacia las fases de optimización de compuestos activos y de optimización de compuestos líderes.

Múltiples compuestos activos, provenientes de cribados reali-

zados en colaboración con industrias farmacéuticas, o de

otras fuentes, progresaron hacia la fase de confirmación

de la actividad biológica y expansión química. Varias series

promisoras fueron identificadas en la lista de compuestos

activos de la GSK y de la Celgene, y están pasando por la

optimización, de compuestos activos a compuestos líderes.

Las oportunidades para incluir nuevos candidatos en los

estudios están siempre en análisis. El mapeo preliminar e

implementación de actividades de descubrimiento siguen en

América Latina de acuerdo con la estrategia global de forta-

lecimiento y financiación de las oficinas regionales.

PRINCIPALES COLABORADORES: Centro de Optimización de Candi-

datos a Medicamentos, Universidad Monash, Australia; Epichem,

Australia; Universidad Griffith, Australia; Escuela de Higiene y

Medicina Tropical de Londres, Inglaterra; WuXi AppTech, China;

LNBio/CNPEM, Brasil; Universidad de Campinas (UNICAMP), Bra-

sil; AbbVie, Estados Unidos; Sanofi, Francia; Sandexis, Inglaterra;

Laboratorio de Microbiología, Parasitología e Higiene, Universi-

dad de Antwerp, Bélgica; TCG Life Sciences, India; AbbVie, Esta-

dos Unidos.

NitroimidazolINÍCIO DO PROJETO: Abril de 2012

OBJETIVO GERAL: Criar novos candidatos a medicamentos que serão avaliados em testes clínicos para tratamento da doença de Chagas

OBJETIVO EM 2015: Suspenso

Foi empreendida uma abordagem para avaliar compostos originários do programa de back-up VL-2098 (séries de nitroi-midazooxazina) que mostraram atividade contra o T. cruzi in vitro, avaliando os candidatos mais promissores em modelos in vivo da doença de Chagas. Com o atual desenvolvimento clínico do fexinidazol para Chagas, a pesquisa foi suspensa e recomeçará se houver necessidade.

PARCEIROS: TB Alliance, Estados Unidos; Universidade de Auckland, Nova Zelândia; Laboratório de Microbiologia, Parasitologia e Higiene (LMPH), Universidade de Antuérpia, Bélgica; WuXi App-Tech, China; LSTMH, Inglaterra

Chagas H2L (Identificação de compostos líderes para Chagas) INÍCIO DO PROJETO: Contínuo

OBJETIVO GERAL: Identificar novas séries de compostos ativos e otimizá-los até compostos líderes.

OBJETIVO EM 2015: Identificar novas séries de compostos para progredir para as fases de otimização de compostos ativos e de otimização de compostos líderes.

Múltiplos compostos ativos, provenientes de triagens feitas em parceria com indústrias farmacêuticas, ou de outras fontes, progrediram para fase de confirmação da atividade biológica e expansão química. Várias séries promissoras foram identi-ficadas na lista de compostos ativos da GSK e da Celgene, e estão passando pela otimização, de compostos ativos a com-postos líderes.

As oportunidades para incluir novos candidatos nos estudos estão sempre em análise. O mapeamento preliminar e imple-mentação de atividades de descoberta seguem na América Latina de acordo com a estratégia global de fortalecimento e financiamento dos escritórios regionais.

PRINCIPAIS PARCEIROS: Centro de Otimização de Candidatos a Medicamentos, Universidade Monash, Austrália; Epichem, Austrália; Universidade Griffith, Austrália; Escola de Higiene e Medicina Tropical de Londres, Inglaterra; WuXi AppTech, China; LNBio/CNPEM, Brasil; Universidade de Campinas (UNICAMP), Bra-sil; AbbVie, Estados Unidos; Sanofi, França; Sandexis, Inglaterra; Laboratório de Microbiologia, Parasitologia e Higiene, Universi-dade de Antuérpia, Bélgica; TCG Life Sciences, Índia; AbbVie, Esta-dos Unidos.

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIOENFERMEDAD DE CHAGAS / DOENÇA DE CHAGAS

PROYECTOS / PROJETOS


TRANSLACIÓN TRANSLAÇÃO

Biomarcadores

INICIO DEL PROYECTO: 2010

OBJETIVO GENERAL: Identificar y evaluar nuevos marcadores biológicos de eficacia terapéutica en la enfermedad de Chagas crónica y promover investigaciones

OBJETIVO PARA 2015:

• Acompañar estudios de validación y caracterización de marcadores seleccionados, identificados por medio de plataformas de base proteómica y de otros estudios.

• Proseguir con estudio en primates no humanos con evaluación de 12 meses y fase de inmunosupresión.

DNDi intenta identificar y/o evaluar biomarcadores de res-

puesta terapéutica al tratamiento, ya que los únicos resul-

tados mensurables hasta ahora han sido el beneficio clínico

y la seroconversión, y, excepto en niños, este último puede

llevar varias décadas. El foco inicial ha sido la optimización

de los procedimientos de muestreo de sangre y validación

de la cuantificación del DNA por la reacción en cadena de la

polimerasa (PCR), uno de los principales parámetros de eva-

luación del resultado en estudios clínicos de la enfermedad

de Chagas. La evaluación de firmas proteómicas en muestras

de sangre de pacientes chagásicos tratados con nifurtimox

condujo, anteriormente, a la identificación de posibles mar-

cadores biológicos de respuesta terapéutica.

DNDi colabora con la Universidad de Georgia y el Instituto de

Investigaciones Biomédicas de Texas en un estudio financiado

por el Wellcome Trust con primates no humanos infectados

naturalmente con la enfermedad de Chagas en fase crónica.

El objetivo es determinar si el PCR y otros marcadores son

lo suficientemente sensibles para diferenciar la cura para-

sitológica del fracaso terapéutico. El período de tratamiento

con estos primates no humanos terminó y la evaluación de

12 meses fue concluida en agosto de 2015. La fase de inmu-

nosupresión del estudio termina a mediados de 2016, cuando,

a partir de las muestras de sangre y de tejido, el PCR y otros

biomarcadores serán analizados para determinar si pueden

diferenciar la cura parasitológica del fracaso terapéutico.

DNDi es parte de la red de investigadores NHEPACHA, creada

para la evaluación a largo plazo del grupo de potenciales

biomarcadores.

PRINCIPALES COLABORADORES: Texas Biomedical Research,

Estados Unidos; Fundación de Investigaciones de la Universidad

de Georgia, Estados Unidos; Universidad McGill, Canadá; Médi-

cos Sin Fronteras (MSF); Universidad Mayor de San Simón, Boli-

via; Universidad Autónoma Juan Misael Saracho, Bolivia; Centro

Internacional de Investigaciones de Salud de Barcelona (CRESIB),

España; lnstituto Nacional de Parasitología Dr. Mario Fatala Cha-

ben (INP), Argentina; Universidad de Texas en El Paso, Estados

Unidos; Consejo Nacional de Investigación Científica y Tecnológica

(INGEBI-CONICET), Argentina; red NHEPACHA; Universidad San

Martín, Buenos Aires.

BiomarcadoresINÍCIO DO PROJETO: 2010

OBJETIVO GERAL: Identificar e avaliar novos marcadores biológicos de eficácia terapêutica na doença de Chagas crônica e promover pesquisas

OBJETIVO PARA 2015:

• Acompanhar estudos de validação e caracterização de marcadores selecionados, identificados por meio de plataformas de base proteômica e de outros estudos.

• Prosseguir com estudo em primatas não-humanos com avaliação de 12 meses e fase de imunossupressão.

DNDi busca identificar e/ou avaliar biomarcadores de resposta terapêutica ao tratamento, visto que os únicos resultados mensuráveis até agora foram o benefício clínico e a sorocon-versão, e, exceto em crianças, este último pode levar várias décadas. O foco inicial tem sido a otimização dos procedimen-tos de amostragem de sangue e validação da quantificação do DNA pela reação em cadeia da polimerase (PCR), uma das prin-cipais medidas de resultado em estudos clínicos da doença de Chagas. A avaliação de assinaturas proteômicas em amostras de sangue de pacientes chagásicos tratados com nifurtimox levou, anteriormente, à identificação de possíveis marcadores biológicos de resposta terapêutica.

DNDi colabora com a Universidade da Geórgia e o Instituto de Pesquisas Biomédicas do Texas em um estudo financiado pelo Wellcome Trust com primatas não-humanos infectados natu-ralmente com doença de Chagas crônica. O objetivo é deter-minar se o PCR e outros marcadores são sensíveis o suficiente para diferenciar a cura parasitológica do fracasso terapêutico. O período de dosagem com estes primatas não-humanos ter-minou e a avaliação de 12 meses foi concluída em agosto de 2015. A fase de imunossupressão do estudo termina em mea-dos de 2016, quando, a partir das amostras de sangue e de tecido, o PCR e outros biomarcadores serão analisados para determinar se podem diferenciar a cura parasitológica do fra-casso terapêutico.

DNDi faz parte da rede de pesquisadores NHEPACHA, criada para avaliação de longo prazo do grupo de potenciais biomarcadores.

PRINCIPAIS PARCEIROS: Texas Biomedical Research, Estados Uni-dos; Fundação de Pesquisas da Universidade da Geórgia, Esta-dos Unidos; Universidade McGill, Canadá; Médicos Sem Fronteiras (MSF); Universidad Mayor de San Simon, Bolívia; Universidad Autó-noma Juan Misael Saracho, Bolívia; Centro Internacional de Pesqui-sas de Saúde de Barcelona (CRESIB), Espanha; lnstituto Nacional de Parasitología Dr. Mario Fatala Chaben (INP), Argentina; Univer-sidade do Texas em El Paso, Estados Unidos; Conselho Nacional de Pesquisa Científica e Tecnológica (INGEBI-CONICET), Argentina; rede NHEPACHA; Universidad San Martin, Buenos Aires.






Fexinidazol

INICIO DEL PROYECTO: Diciembre de 2013

OBJETIVO GENERAL: Evaluar el fexinidazol para el tratamiento de la enfermedad de Chagas crónica

OBJETIVO EN 2015: Concluir evaluación de 12 meses del estudio de Fase II Prueba de Concepto; y análisis de los resultados.

En 2014, fue iniciada, en Bolivia, la fase II de un estudio de

Prueba de Concepto en pacientes adultos con Chagas cró-

nico. Después de reclutar 47 participantes, el estudio fue

interrumpido por motivos de seguridad y tolerabilidad. Un

análisis de la seguridad no identificó la misma frecuencia o

gravedad de eventos adversos para el fexinidazol al ser usado

en otras indicaciones. El monitoreo de los pacientes conti-

nuó por 12 meses después del tratamiento para evaluar si

hubo eliminación de parásitos comprobada por el PCR. Los

resultados finales son esperados para 2016.

PRINCIPALES COLABORADORES: Argentina: Instituto de Investiga-

ciones en Ingeniería Genética y Biología Molecular “Dr. Héctor N.

Torres” – INGEBI-CONICET; Bolivia: Colectivo de Estudios Aplicados

y Desarrollo Social (CEADES); Plataforma de Atención Integral a

Pacientes con Enfermedad de Chagas, Tarija y Cochabamba; Uni-

versidad Autónoma Juan Misael Saracho; Universidad Mayor de

San Simón; España: Centro Internacional de Investigaciones de

Salud de Barcelona (CRESIB).

FexinidazolINÍCIO DO PROJETO: Dezembro de 2013

OBJETIVO GERAL: Avaliar o fexinidazol para tratamento da doença de Chagas crônica

OBJETIVO EM 2015: Concluir avaliação de 12 meses do estudo de Fase II Prova de Conceito; e análise dos resultados.

Em 2014, foi iniciada, na Bolívia, a fase II de um estudo de Prova de Conceito em pacientes adultos com Chagas crônico. Após recrutar 47 participantes, o estudo foi interrompido por ques-tões de segurança e tolerabilidade. Uma análise da segurança não identificou a mesma frequência ou gravidade de eventos adversos para o fexinidazol quando usado em outras indica-ções. O monitoramento dos pacientes continuou por 12 meses após o tratamento para avaliar se houve eliminação de para-sitas comprovada pelo PCR. Os resultados finais são espera-dos para 2016.

PRINCIPAIS PARCEIROS: Argentina: Instituto de Investigaciones en Ingeniería Genética y Biología Molecular “Dr. Héctor N. Torres” – INGEBI-CONICET; Bolívia: Coletivo de Estudos Aplicados e Desen-volvimento Social (CEADES); Plataforma de Cuidados Integrais a Pacientes com Doença de Chagas, Tarija e Cochabamba; Univer-sidad Autónoma Juan Misael Saracho; Universidad Mayor de San Simon; España: Centro Internacional de Pesquisas de Saúde de Barcelona (CRESIB).






Nuevos regímenes terapéuticos/combinaciones con benznidazol

INICIO DEL PROYECTO: Diciembre de 2013

OBJETIVO GENERAL: Desarrollo de un nuevo régimen terapéutico mejorado con benznidazol y un régimen de combinación de tratamiento con benznidazol y fosravuconazol para Chagas crónico.

OBJETIVO EN 2015: Iniciar planes para estudios de Fase II con benznidazol en monoterapia, o en combinación con fosravuconazol.

Benznidazol, el tratamiento estándar para Chagas, pre-

sentó eficacia sostenida en la eliminación del parásito hasta

12 meses después del tratamiento, pero fue asociado a efec-

tos colaterales que pueden dar como resultado el abandono

del tratamiento por el paciente. Un estudio de prueba de con-

cepto finalizado en 2013 reveló que el fosravuconazol (antes

conocido como E1224) presentó un buen perfil de seguridad

y efectividad contra el parásito, pero sin eficacia sostenida.

Un estudio de prueba de concepto con aproximadamente

210 pacientes con Chagas crónico determinará si la seguri-

dad y tolerabilidad del benznidazol pueden ser controladas

reduciéndose las dosis y la duración del tratamiento o com-

binándolo con fosravuconazol. El reclutamiento, en centros

de estudio en Argentina y en Bolivia, debe comenzar a fines

de 2016.

PRINCIPALES COLABORADORES: Argentina: Fundación Mundo

Sano y ELEA, Administración Nacional de Laboratorios e Institu-

tos de Salud (ANLIS), Instituto Nacional de Epidemiología Dr Fatala

Cháben, Instituto de Investigaciones en Ingeniería Genética y Bio-

logía Molecular Dr. Héctor N. Torres (INGEBI-CONICET), Centro de

Chagas y Patología Regional/Hospital Independencia de Santiago

del Estero, Fundación Para el Estudio de las Infecciones Para-

sitarias y mal de Chagas (FIPEC); Bolivia: Colectivo de Estudios

Aplicados y Desarrollo Social (CEADES), Universidad Autónoma

Juan Misael Saracho, Universidad Mayor de San Simón; España: IS

Global, Centro Internacional de Investigaciones de Salud de Barce-

lona (CRESIB); España/Bolivia: Plataforma de Atención Integral a

Pacientes con Enfermedad de Chagas; Japón: Eisai Co. Ltd.

Novos regimes terapêuticos/combinações com benznidazolINÍCIO DO PROJETO: Dezembro de 2013

OBJETIVO GERAL: Desenvolvimento de um novo regime terapêutico aprimorado com benznidazol e um regime de combinação de tratamento com benznidazol e fosravuconazol para Chagas crônico.

OBJETIVO EM 2015: Iniciar planos para estudos de Fase II com benznidazol em monoterapia, ou em combinação com fosravuconazol.

Benznidazol, o tratamento padrão para Chagas, apresentou eficácia sustentada na eliminação do parasita até 12 meses após o tratamento, mas foi associado a efeitos colaterais que podem resultar no abandono do tratamento pelo paciente. Um estudo de prova de conceito finalizado em 2013 revelou que o fosravuconazol (antes conhecido como E1224) apresentou bom perfil de segurança e efetividade contra o parasita, mas sem eficácia sustentada. Um estudo de prova de conceito com cerca de 210 pacientes com Chagas crônico determinará se a segurança e a tolerabilidade do benznidazol podem ser con-troladas reduzindo-se as doses e a duração do tratamento ou combinando-o com fosravuconazol. O recrutamento, em centros de estudo na Argentina e na Bolívia, deve começar no final de 2016.

PRINCIPAIS PARCEIROS: Argentina: Fundação Mundo Sano e ELEA, Administración Nacional de Laboratorios e Institutos de Salud (ANLIS), Instituto Nacional de Epidemiología Dr Fatala Cháben, Instituto de Investigaciones en Ingeniería Genética y Biología Molecular Dr. Héctor N. Torres (INGEBI-CONICET), Centro de Cha-gas y Patología Regional/Hospital Independencia de Santiago del Estero, Fundación Para el Estudio de las Infecciones Parasitarias y Enfermedad de Chagas (FIPEC); Bolívia: Coletivo de Estudos Apli-cados e Desenvolvimento Social (CEADES), Universidad Autónoma Juan Misael Saracho, Universidad Mayor de San Simon; Espanha: IS Global, Centro Internacional de Pesquisas de Saúde de Barce-lona (CRESIB); Espanha/Bolívia: Plataforma de Cuidados Integrais a Pacientes com Doença de Chagas; Japão: Eisai Co. Ltd.





IMPLEMENTACIÓN IMPLEMENTAÇÃO

Formulación pediátrica de benznidazol

INICIO DEL PROYECTO: Mayo de 2011

OBJETIVO GENERAL: Desarrollar y disponibilizar una formulación de fácil dispersión, segura y de simple administración, adaptada a niños menores de dos años.

OBJETIVO EN 2015:

• Asegurar que el benznidazol pediátrico esté disponible en países endémicos de América Latina, proyecto en colaboración con ELEA.

• Presentar un informe regulatorio para una segunda fuente de benznidazol pediátrico.

En julio de 2008, DNDi y LAFEPE iniciaron un programa de

desarrollo que llevó a la determinación y producción de la

dosificación de benznidazol más apropiada para formula-

ción pediátrica. Se condujo un estudio farmacocinético con

población de niños entre 0 y 12 años de edad con Chagas

mostrando eliminación completa del parásito inmediata-

mente después del tratamiento en todos los niños. El estudio

también mostró que los niños tienen menor nivel de benz-

nidazol en la sangre en comparación al nivel identificado en

adultos, sugiriendo que regímenes terapéuticos para adul-

tos con dosis reducidas deben ser considerados como una

opción para nuevos estudios. Una formulación fácil de usar y

adaptada para niños fue desarrollada y registrada en Brasil

(2011), y subsecuentemente incluida en la Lista de la OMS de

Medicamentos Esenciales para Niños (2013). La Fundación

Mundo Sano y DNDi firmaron un contrato de colaboración

(2013) para suministrar una segunda fuente de tratamiento

en colaboración con ELEA. El pedido de autorización para

comercialización fue hecho por ELEA, en Argentina, a fines

de 2015, y será presentado también en otros países. Este

proyecto también es parte de los esfuerzos de DNDi para la

ampliación del acceso al tratamiento para pacientes con la

enfermedad (ver acceso).

PRINCIPALES COLABORADORES: Brasil: LAFEPE; Argentina:

Fundación Mundo Sano y ELEA, Centro Nacional de Diagnóstico

e Investigación de Endemo-epidemias (CeNDIE) - Administración

Nacional de Laboratorios e Institutos de Salud (ANLIS), Centro de

Chagas y Patología Regional/Hospital Independencia de Santiago

del Estero, Hospital de Niños de Jujuy, Hospital de Niños Dr. Ricardo

Gutiérrez, Hospital Público Materno Infantil de Salta, Instituto

Nacional de Parasitología Dr. M Fatala Chabén, Ministerio de Salud,

Provincia de Jujuy.

Formulação pediátrica de benznidazolINÍCIO DO PROJETO: Maio de 2011

OBJETIVO GERAL: Desenvolver e tornar disponível uma dosagem de fácil dispersão, segura e de simples administração, adaptada a crianças menores de dois anos.

OBJETIVO EM 2015:

• Garantir que o benznidazol pediátrico esteja disponível em países endêmicos da América Latina, projeto em parceria com ELEA.

• Apresentar um relatório regulatório para uma segunda fonte de benznidazol pediátrico.

Em julho de 2008, DNDi e LAFEPE iniciaram um programa de desenvolvimento que levou à determinação e à produção da dosagem de benznidazol mais apropriada para formulação pediátrica. Conduziu-se um estudo farmacocinético com popu-lação de crianças entre 0 e 12 anos de idade com Chagas mos-trando eliminação completa do parasita imediatamente após o tratamento em todas as crianças. O estudo também mostrou que as crianças têm menor nível de benznidazol no sangue em comparação ao nível identificado em adultos, sugerindo que regimes terapêuticos para adultos com doses reduzidas devem ser considerados como uma opção para novos estudos. Uma dosagem fácil de usar e adaptada para crianças foi desenvol-vida e registrada no Brasil (2011), e subsequentemente incluída na Lista da OMS de Medicamentos Essenciais para Crianças (2013). A Fundação Mundo Sano e a DNDi assinaram um con-trato de colaboração (2013) para fornecer uma segunda fonte de tratamento em parceria com o ELEA. O pedido de autori-zação para comercialização foi feito pelo ELEA, na Argentina, no final de 2015, e será apresentado também em outros paí-ses. Este projeto também faz parte dos esforços da DNDi para a ampliaçã o do acesso ao tratamento para pacientes com a doença (ver acesso).

PRINCIPAIS PARCEIROS: Brasil: LAFEPE; Argentina: Fundación Mundo Sano e ELEA, Centro Nacional de Diagnóstico e Investiga-ción de Endemo-epidemias (CeNDIE) - Administración Nacional de Laboratorios e Institutos de Salud (ANLIS), Centro de Chagas y Patologia Regional/Hospital Independencia de Santiago del Estero, Hospital de Niños de Jujuy, Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez, Hospital Público Materno Infantil de Salta, Instituto Nacional de Parasitología Dr. M Fatala Chabén, Ministério de Salud, Província de Jujuy.





PLATAFORMA DE INVESTIGACIÓN CLÍNICA EN ENFERMEDAD DE CHAGAS

Fundada en 2009 en Brasil Reúne más de 300 especialistas de 90 instituciones, representando 23 países

La Plataforma de Investigación Clínica

en Enfermedad de Chagas reúne cola-

boradores, especialistas e interesados

en apoyar la evaluación y el desarrollo

de nuevos tratamientos para la enfer-

medad. Enfocada en el paciente, pro-

cura facilitar investigaciones clínicas,

discusiones técnicas, desarrollar una

masa crítica de conocimiento espe-

cializado y reforzar la capacidad ins-

titucional de investigación. Además, la

Plataforma identifica y analiza priorida-

des, trabaja en la estandarización de la

metodología de evaluación de la eficacia

de medicamentos y analiza alternativas

de utilización de medicamentos ya apro-

bados (nuevos esquemas terapéuticos,

dosificaciones, combinaciones).

▲

▲

DESTAQUES EN 2015

• El número de miembros de la

Plataforma aumentó 23% desde

2014, y aproximadamente 40%

de los nuevos miembros son de

países donde la enfermedad no es

endémica.

• La Reunión Anual de la Plataforma

fue realizada en agosto en Buenos

Aires, Argentina, como parte de la

Semana Nacional de la enfermedad

de Chagas, con 230 participantes de

17 países, incluyendo Programas

Nac ionale s , asoc iac ione s de

pacientes, centros de investigación

y tratamiento, ONGs y laboratorios

farmacéuticos.

• Buscando resolver problemas de

acceso, la Plataforma permane-

ció ar ticulada con la Coalición

Global Chagas, así como con las

Iniciativas Regionales Contra la

Enfermedad de Chagas convocadas

por la Organización Panamericana

de la Salud (OPAS), y Programas

Nacionales, como en la reunión

de iniciativa de los Países Andinos

o en la reunión de la iniciativa de

América Central y México.

• Contr ibuyó en el Proyecto de

Implementación del Acceso al

Diagnóstico y Tratamiento de la

Enfermedad de Chagas por medio

de proyectos piloto en Colombia

(desde abril); México, EEUU, Brasil

y la región del Gran Chaco comen-

zarán en 2016-2017.

• El grupo continuó apoyando el pro-

ceso de registro del benznidazol

en México.

• Tres estudios cl ínicos recibi-

eron soporte de la Plataforma en

2015: Estudio de Fase II Nuevos

Reg ímene s Ter apéut icos de l

Benznidazol; Estudio de Fase II

Fexinidazol, en Bolivia, para evaluar

el tratamiento de pacientes adul-

tos con el mal de Chagas crónico;

Estudio de Fase I Interacción fár-

maco-fármaco con fosravucona-

zol y benznidazol, en Argentina, ya

concluido. Además, trabajó para

la integración de los resultados de

estudios clínicos de diferentes gru-

pos de investigación e instituciones,

así como la armonización de dis-

eño de estudios clínicos sobre la

enfermedad de Chagas.

• En 2 015 , 12 reuniones técni-

cas fueron realizadas en México,

Argentina, Bolivia y España, entre

ellas un taller sobre el Perfil del

Producto Objetivo en Barcelona con

25 participantes (marzo); Reunión

de Expertos (Red NHEPACHA) en

Barcelona y Buenos Aires; y la

Cumbre Latinoamericana sobre

mal de Chagas, organizada por el

Programa Nacional de México, con

235 participantes (julio). El equipo

que trabaja con Chagas en DNDi

también impartió dos cursos para

los miembros de la Plataforma:

Introducción a los Estudios Clínicos

(Córdoba, Argentina) y el Curso

de Introducción a la Investigación

(Tarija, Bolivia).

• En 2015, la Plataforma Chagas

también comenzó a recibir el apoyo

financiero del Banco Nacional de

Desarrollo Económico y Social

(BNDES) de Brasil.

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIO ENFERMEDAD DE CHAGAS / DOENÇA DE CHAGAS


A Plataforma de Pesquisa Clínica em

Doença de Chagas reúne parceiros, es-

pecialistas e interessados em apoiar a

avaliação e o desenvolvimento de novos

tratamentos para a doença. Centrada

no paciente, visa facilitar pesquisas clí-

nicas, discussões técnicas, desenvolver

uma massa crítica de conhecimento

especializado e reforçar a capacidade

de pesquisa institucional. Além disso,

a Plataforma identifica e analisa prio-

ridades, trabalha na padronização da

metodologia de avaliação da eficácia de

medicamentos e analisa alternativas de

utilização de medicamentos já aprovados

(novos esquemas terapêuticos, dosagens,

combinações).

PLATAFORMA DE PESQUISA CLÍNICA EM DOENÇA DE CHAGAS

▲

▲

Fundada em 2009 no Brasil Reúne mais de 300 especialistas, de 90 instituições, representando 23 países

DESTAQUES EM 2015

• O número de membros da Plataforma aumentou 23% desde 2014 e cerca de 40% dos novos membros são de pa-íses onde a doença não é endêmica.

• A Reunião Anual da Plataforma foi re-alizada em agosto em Buenos Aires, Argentina, como parte da Semana Nacional da Doença de Chagas, com 230 participantes de 17 países, incluin-do Programas Nacionais, associações de pacientes, centros de pesquisa e tratamento, ONGs e laboratórios farmacêuticos.

• Buscando resolver problemas de aces-so, a Plataforma seguiu articulada com a Coalizão Global de Chagas, as-sim como com as Iniciativas Regionais Contra a Doença de Chagas convoca-das pela Organização Pan-americana d e S a ú d e (O PA S ) , e Pr ogr a m a s Nacionais, como na reunião da ini-ciativa dos Países Andinos ou na reu-nião da iniciativa da América Central e México.

• Contribuição para o Projeto de I m p l e m e n t a ç ã o d o A c e s s o a o Diagnóstico e Tratamento da Doença de Chagas por meio de projetos-pilo-to na Colômbia (desde abril); México, EUA, Brasil e região do Grande Chaco virão a seguir, em 2016-2017.

• O grupo continuou a apoiar o processo de registro do benznidazol no México.

• Três estudos clínicos receberam suporte da Plataforma em 2015: Estudo de Fase II de Novos Regimes Terapêuticos do Benznidazol; Estudo de Fase II do Fexinidazol na Bolívia para avaliar o tratamento de pacien-tes adultos com doença de Chagas crônica; Estudo de Fase I de intera-ção fármaco-fármaco com fosravu-conazol e benznidazol na Argentina foi concluído. Além disso, trabalhou para a integração dos resultados de estudos clínicos de diferentes grupos de pesquisa e instituições, bem como a harmonização de desenhos de estu-dos clínicos sobre a doença de Chagas.

• Em 2015, 12 reuniões técnicas fo-ram realizadas no México, Argentina, Bolívia e Espanha, dentre as quais uma oficina sobre o Perfil do Produto-Alvo em Barcelona com 25 participan-tes (março); Reunião de Especialistas (Rede NHEPACHA) em Barcelona e Buenos Aires; e a Cúpula Latino-Americana sobre Doença de Chagas, organizada pelo Programa Nacional do México, com 235 participantes ( julho). A equipe que trabalha com Doença de Chagas na DNDi também ministrou dois cursos para os mem-bros da Plataforma: Introdução aos Estudos Clínicos (Córdoba, Argentina) e o Curso de Introdução à Pesquisa (Tarija, Bolívia).

• Em 2015, a Plataforma Chagas tam-bém passou a receber o apoio fi-nanceiro do Banco Nacional de Desenvolvimento Econômico e Social (BNDES) do Brasil.

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIOENFERMEDAD DE CHAGAS / DOENÇA DE CHAGAS


LEIS

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IASI

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LEIS

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IOSE

(1) Brasil. Ministério da Saúde. Letalidade de Leishmaniose Visceral. Brasil, Grandes Regiões e Unidades Federadas. 2000 a 2014. http://portalsaude.saude.gov.br/images/pdf/2016/maio/20/LV-Letalidade.pdf / (2) Informe OPAS 2016(1) Brasil. Ministério da Saúde. Letalidade de Leishmaniose Visceral. Brasil, Grandes Regiões e Unidades Federadas. 2000 a 2014. http://portalsaude.saude.gov.br/images/pdf/2016/maio/20/LV-Letalidade.pdf / (2) Informe OPAS 2016

› La leishmaniasis afecta poblaciones desfavorecidas y muchas veces es asociada a la desnutrición, viviendas pre-carias y falta de recursos – dejando aproximadamente a 350 millones de personas en el mundo en riesgo de con-traer las más diversas formas de la enfermedad.Causada por más de 20 especies del parásito Leishmania, es transmitida por la picada de aproximadamente 30 espe-cies diferentes de insectos vectores fl ebótomos.Una de las formas de la enfermedad, la leishmaniasis visceral (LV) o calazar, es fatal si no es tratada y se esti-man entre 200.000 y 400.000 nuevos casos por año. En las Américas, se registra un promedio de aproximadamente 3.500 nuevos casos por año, 95% de los cuales están con-centrados en Brasil. En 2014, fueron registrados 3.453 casos nuevos en Brasil, con tasa de letalidad de 6,6%.1 La respuesta al tratamiento varía entre los continentes y existe una necesidad diferente de medicamentos y/o regímenes terapéuticos de acuerdo con la zona endémica.En América Latina, DNDi trabaja para encontrar respues-tas regionales adecuadas. Resultados preliminares del estudio LV Brasil, dirigido por DNDi y colaboradores, derivaron en la ampliación del uso de AmBisome® y los resultados fi nales indican que sería más adecuado que el Glucantime® como primera opción para el tratamiento (primera línea de tratamiento).La leishmaniasis cutánea (LC) es la forma más común de la enfermedad. Aunque no sea fatal, puede ocasionar serios problemas socioeconómicos. En las Américas, son reporta-dos aproximadamente 57.000 nuevos casos cada año, siendo 75% registrados en Brasil, Colombia y Perú.2 La estrate-gia de DNDi explora la combinación de los tratamientos existentes para conseguir mejores resultados, además del desarrollo de una formulación tópica para leishmaniasis cutánea no complicada.También será necesario un tratamiento oral para lesiones múltiples o amplias – que será seleccionado entre com-puestos actualmente en fase clínica inicial o provenientes del programa de descubrimiento de DNDi.

› A leishmaniose afeta populações desfavorecidas e mui-

tas vezes é associada à desnutrição, moradias precárias

e falta de recursos – deixando cerca de 350 milhões de

pessoas no mundo em risco de contrair as diversas for-

mas da doença.

Causada por mais de 20 espécies do parasita Leishmania,

é transmitida pela picada de aproximadamente 30 espé-

cies diferentes de insetos vetores fle botomíneos.

Uma das formas da doença, a leishmaniose visceral (LV)

ou calazar, é fatal se não for tratada e se estima entre

200.000 e 400.000 novos casos ao ano. Nas Américas,

registra-se uma média de cerca de 3.500 novos casos

por ano, 95% dos quais estão concentrados no Brasil.

Em 2014, foram registrados 3.453 casos novos no Brasil,

com taxa de letalidade de 6,6%.1

A resposta ao tratamento varia entre os continentes e

existe uma necessidade diferente por medicamentos e/

ou regimes terapêuticos de acordo com a zona endêmica.

Na América Latina, a DNDi trabalha para encontrar res-

postas regionais adequadas.

Resultados preliminares do estudo LV Brasil, conduzido

pela DNDi e parceiros, já resultaram na ampliação do uso

de AmBisome® e os resultados finais indicam que seria

mais adequado do que o Glucantime® como primeira

opção para o tratamento (primeira linha de tratamento).

A leishmaniose cutânea (LC) é a forma mais comum da

doença. Mesmo não sendo fatal, pode resultar em sérios

problemas socioeconômicos. Nas Américas, são repor-

tados cerca de 57.000 novos casos por ano, sendo 75%

registrados no Brasil, Colômbia e Peru.2 A estratégia da

DNDi explora a combinação dos tratamentos existentes

para conseguir os melhores resultados, além do desen-

volvimento de uma formulação tópica para leishmaniose

cutânea não complicada.

Ainda será necessário um tratamento oral para lesões

múltiplas ou amplas – a ser selecionado entre compos-

tos atualmente em fase clínica inicial ou provenientes

do programa de descoberta da DNDi.

Múltiples enfoques para enfrentar un complejo conjunto de enfermedades

Múltiplas abordagens para enfrentar um complexo

conjunto de doenças


Sobre la Leishmaniasis1

¿Cuáles son los tratamientos actuales y sus limitaciones?Los medicamentos existentes para las diver-sas formas de leishmaniasis presentan limitaciones en términos de seguridad, re-sistencia, estabilidad y costo. Son tratamien-tos de baja tolerabilidad, larga duración y difíciles de administrar. Son usados en monoterapia o en combinación:

• Antimoniales pentavalentes: Usado para LV y LC hace más de 60 años. Es necesario el tratamiento por inyección o infusión de 30 días para LV; dolorosas inyecciones in-tramusculares por 21 días para LC.

• Anfotericina B desoxicolato: Requiere hospitalización y monitoreo renal. Tratam-iento de 14 días para LV y 25 a 30 días para LC con eventos adversos relacionados a la infusión.

• AmBisome®: Registrado para LV en Bra-sil. No evaluado de forma adecuada para LC.

• Miltefosina: Uso oral, no registrada/dis-ponible en muchos países endémicos.

Leishmaniasis en el Mundo – WorldLeish 6DNDi y el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), Centro colaborador de la OMS para Leishmaniasis con sede en Madrid, or-ganizan el 6º Congreso Mundial de Leish-maniasis, en Toledo, España, del 16 al 20 de mayo de 2017, con expectativa de 1.500 participantes (más informaciones en http://www.worldleish2017.org/).

Sobre a Leishmaniose1

Quais os tratamentos atuais e suas limitações?Os medicamentos existentes para as várias formas de leishmaniose apresentam limi-tações em termos de segurança, resistência, estabilidade e custo. São tratamentos de baixa tolerabilidade, longa duração e difíceis de administrar. São usados em monoterapia ou em combinação:

• Antimoniais pentavalentes: Usado para LV e LC há mais de 60 anos. Necessário tratamento por injeção ou infusão de 30 dias para LV; dolorosas injeções intra-musculares por 21 dias para LC.

• Anfotericina B desoxicolato: Requer hos-pitalização e monitoramento renal. Trata-mento de 14 dias para LV e 25 a 30 dias para LC com eventos adversos relaciona-dos à infusão.

• AmBisome®: Registrado para LV no Brasil. Não adequadamente avaliado para LC.

• Miltefosina: Uso oral, não registrada/dis-ponível em muitos países endêmicos.

Leishmaniose no Mundo – WorldLeish 6DNDi e o Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), Centro colaborador da OMS para Leish-maniose baseado em Madrid, organizam o 6º Congresso Mundial de Leishmaniose, em Toledo, na Espanha, de 16 a 20 de maio de 2017, com expectativa de 1.500 partici-pantes (mais informações em http://www.worldleish2017.org/).

350millones de personas en riesgo en 98 paísesmilhões de pessoas em risco em 98 países

0,7 - 1,2millón de casos de leishmaniasis cutánea por añomilhão de casos de leishmaniose cutâneapor ano

200 - 400mil casos de leishmaniasis visceral por año (con reducción acentuada del número de casos en el subcontinente indio)mil casos de leishmaniose visceral por ano (com redução acentuada do número de casos no subcontinente indiano)

(1) OPAS-OMS / (1) OPAS-OMS

Leishmaniasis cutánea y monocutánea Leishmaniose cutânea e monocutânea

Leishmaniasis cutánea Leishmaniose cutânea

Leishmaniasis Visceral Leishmaniose Visceral

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIOLEISHMANIASIS / LEISHMANIOSE


ESTRATEGIAS PARA LEISHMANIASIS

VISCERAL

Corto plazo: Desarrollar nuevos medicamentos combinando tratamientos existentes para disminuir la duración del tratamiento, aumentar a tolerabilidad, reducir la carga sobre los sistemas de salud y ofrecer un costo más accesible y, al mismo tiempo, prevenir o retardar el desarrollo de resistencia a lo(s) medicamento(s).

En América Latina, DNDi participa en un estudio patrocinado por el Ministerio de salud por medio de la FINEP (Financiadora de Estudios y Proyectos) y del CNPq (Consejo Nacional de Desarrollo Científico y Tecnológico) para evaluar la seguridad y eficacia del Glucantime®, AmBisome® y anfotericina B en monoterapia, y de la combinación AmBisome®/Glucantime® para tratar pacientes con LV. El programa nacional de control de Brasil amplió el uso del AmBisome® como segunda línea de tratamiento con base en datos parciales de seguridad obtenidos en este estudio.

ESTRATEGIAS PARA LEISHMANIASIS

CUTÁNEA

Desarrollar tratamientos de corta duración, seguros, eficaces, de costo accesible y adaptados al contexto de los pacientes, por lo menos para lesiones causadas por L. tropica y L. braziliensis.

Mediano plazo: Desarrollar tratamiento tópico con base en la anfotericina B, y perfeccionar estrategias de tratamiento utilizando las herramientas terapéuticas disponibles en la actualidad con la evaluación de una única aplicación de termoterapia combinada con tratamiento corto de miltefosina por vía oral.

Largo plazo: Desarrollo clínico de nuevos candidatos a medicamentos de uso oral oriundos del programa de optimización de compuestos líderes, con el objetivo de mejorar el perfil de seguridad y eficacia de las medicaciones existentes, ofreciendo una segunda combinación de tratamiento de uso apenas oral.

El perfil ideal de un nuevo tratamiento para LV basado en una nueva entidad química sería:• Eficaz contra cepas resistentes y todas las

especies de Leishmania en todas las

regiones

• Eficacia de 95%,

• Corta duración (una vez por día, durante 10 días, por vía oral; o 3 inyecciones en 10 días)

• Fácil de administrar

• Compatible para uso en combinación

• Seguro para mujeres embarazadas, lactantes y para pacientes inmunocompetentes/inmunodeprimidos

• De costo accesible

• Adaptado a climas tropicales

Mediano - largo plazo: Desarrollar un medicamento oral y un inmunomodulador para ser usado en combinación. Este nuevo enfoque intenta eliminar parásitos, seguido por el estímulo de la respuesta inmune del paciente con el agente inmunomodulador.

Un nuevo medicamento oral o tópico para LC debe ser idealmente:• Eficaz contra todas las especies

• Presentar eficacia de 95%

• Fácil de usar

• De corta duración (14-28 días)• Compatible para uso en combinación • Dejar el mínimo de cicatrices

• Seguro para gestantes y lactantes• Costo accesible

• Adaptado a climas tropicales

El objetivo de DNDi hasta 2020 para leishmaniasis visceral es desarrollar:

• Un tratamiento combinado potencialmente seguro, efectivo, de bajo costo y de corta duración;

• Nuevo régimen terapéutico de primera línea para la leishmaniasis visceral en América Latina.

El objetivo de DNDi hasta 2020 para leishmaniasis cutánea es desarrollar:

• Un tratamiento seguro, efectivo y de corta duración.

¿CÓMO ABORDA DNDi LAS NECESIDADES DE TRATAMIENTO?

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIO LEISHMANIASIS / LEISHMANIOSE


ESTRATÉGIAS PARA LEISHMANIOSE VISCERAL

Curto prazo: Desenvolver novos medicamentos combinando tratamentos existentes para diminuir a duração do tratamento, aumentar a tolerabilidade, reduzir a carga sobre os sistemas de saúde e oferecer custo mais acessível e, ao mesmo tempo, prevenir ou retardar o desenvolvimento de resistência ao(s) medicamento(s).

Na América Latina, DNDi participa de um estudo patrocinado pelo Ministério da saúde por meio da FINEP (Financiadora de Estudos e Projetos) e do CNPq (Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico) para avaliar a segurança e eficácia do Glucantime®, AmBisome® e anfotericina B em monoterapia, e da combinação AmBisome®/Glucantime® para tratar pacientes com LV. O programa nacional de controle do Brasil ampliou o uso do AmBisome® como segunda linha de tratamento com base em dados parciais de segurança obtidos nesse estudo.

ESTRATÉGIAS PARA LEISHMANIOSE CUTÂNEA

Desenvolver tratamentos de curta duração, seguros, eficazes, de custo acessível e adaptados ao contexto dos pacientes, pelo menos para lesões causadas por L. tropica e L. braziliensis.

Médio-prazo: Desenvolver tratamento tópico com base na anfotericina B, e aperfeiçoar estratégias de tratamento utilizando as ferramentas terapêuticas hoje disponíveis com a avaliação de uma única aplicação de termoterapia combinada a um curso de tratamento curto de miltefosina por via oral.

Longo prazo: Desenvolvimento clínico de novos candidatos a medicamento de uso oral oriundos do programa de otimização de compostos líderes, com o objetivo de melhorar o perfil de segurança e eficácia das medicações existentes, oferecendo uma segunda combinação de tratamento de uso apenas oral.

O perfil ideal de um novo tratamento para LV baseado em uma nova entidade química seria:

• Eficaz contra cepas resistentes e todas as espécies de Leishmania em todas as regiões

• Eficácia de 95%, • Curta duração (uma vez ao dia, durante 10 dias, por via oral; ou 3 injeções em 10 dias)

• Fácil de administrar • Compatível para uso em combinação • Seguro para mulheres grávidas, lactentes e para pacientes imunocompetentes/imunodeprimidos

• De custo acessível • Adaptado a climas tropicais

Médio a longo-prazo: Desenvolver um medicamento oral e um imunomodulador a ser usado em combinação. Essa nova abordagem visa eliminar parasitas, seguido pelo estímulo da resposta imune do paciente com o agente imunomodulador.

Um novo medicamento oral ou tópico para LC idealmente deve ser:

• Eficaz contra todas as espécies • Apresentar eficácia de 95% • Fácil de usar • De curta duração (14-28 dias) • Compatível para uso em combinação • Deixar o mínimo de cicatrizes • Seguro para gestantes e lactentes • Custo acessível • Adaptado a climas tropicais

O objetivo da DNDi até 2020 para leishmaniose visceral é desenvolver:

• Um tratamento combinado potencialmente seguro, efetivo, de baixo custo e curso de tratamento curto;

• Novo regime terapêutico de primeira linha para a leishmaniose visceral na América Latina.

O objetivo da DNDi até 2020 para leishmaniose cutânea é desenvolver:

• Um tratamento seguro, efetivo e de curta duração

COMO A DNDi ABORDA AS NECESSIDADES DE TRATAMENTO?




Anfoleish (Leishmaniasis Cutánea)INICIO DEL PROYECTO: setiembre 2011

OBJETIVO GENERAL: Desarrollar un tratamiento tópico para LC

OBJETIVO PARA 2015: Continuar el reclutamiento en el estudio exploratorio de Fase Ib/II y obtener indicación de la seguridad, farmacocinética y eficacia.

La justificativa para buscar desarrollar una formulación

tópica de anfotericina B fue de poner a disposición un tra-

tamiento para aplicación en las lesiones provocadas por la

leishmaniasis cutánea, que tuviese un alto efecto antipara-

sitario y sin la toxicidad sistémica asociada al compuesto. Un

estudio de fase Ib/II, aleatorio, abierto, no comparativo, con

dos brazos está en funcionamiento en Colombia. Inicialmente

fue planeado para incluir apenas pacientes con LC causada

por L. braziliensis, el reclutamiento fue ampliado para per-

mitir la inclusión de pacientes con LC causada por L. pana-

mensis. El reclutamiento de los 80 pacientes fue terminado

en noviembre de 2015.

PRINCIPALES COLABORADORES: Humax Pharmaceutical, Mede-

llín, Colombia; Programa de Estudio y Control de Enfermedades

Tropicales (PECET), Universidad de Antioquía, Medellín, Colombia

Anfoleish (Leishmaniose Cutânea)INÍCIO DO PROJETO: setembro 2011

OBJETIVO GERAL: Desenvolver um tratamento tópico para LC

OBJETIVO PARA 2015: Continuar o recrutamento no estudo exploratório de Fase Ib/II e obter indicação da segurança, farmacocinética e eficácia.

A justificativa para buscar desenvolver uma formulação tópica de anfotericina B foi de disponibilizar um tratamento para apli-cação nas lesões provocadas pela leishmaniose cutânea, que tivesse um alto efeito antiparasitário e sem a toxicidade sis-têmica associada ao composto. Um estudo de fase Ib/II, ran-domizado, aberto, não-comparativo, com dois braços está em andamento na Colômbia. Inicialmente planejado para incluir apenas pacientes com LC causada por L. braziliensis, o recruta-mento foi ampliado para permitir a inclusão de pacientes com LC causada por L. panamensis. O recrutamento dos 80 pacien-tes foi completado em novembro de 2015.

PRINCIPAIS PARCEIROS: Humax Pharmaceutical, Medellin, Colôm-bia; Programa de Estudio y Control de Enfermedades Tropicales (PECET), Universidad de Antioquia, Medellin, Colômbia



LEISHMANIASIS / LEISHMANIOSE



Nuevos tratamientos combinados para leishmaniasis cutánea

INICIO DEL PROYECTO: junio de 2015

OBJETIVO GENERAL: Desarrollar tratamientos mejorados para leishmaniasis cutánea a partir del uso combinado de opciones terapéuticas existentes

OBJETIVO PARA 2015: Obtener las aprobaciones éticas para la realización del estudio

La eficacia de los enfoques terapéuticos actualmente dis-

ponibles y aprobados para el tratamiento de la leishmania-

sis cutánea (antimoniales, miltefosina y termoterapia) es de

aproximadamente 70-75% en el mundo. Los perfiles de segu-

ridad de esos tratamientos al ser administrados aisladamente

están muy bien establecidos. La utilización de tratamientos

combinados puede aumentar la eficacia y reducir el tiempo

de tratamiento y la tasa de eventos adversos. La combina-

ción de una única aplicación de termoterapia a 50°C durante

30 segundos, con un curso de tres semanas de miltefosina

por vía oral será testada para obtener informaciones sobre

seguridad y eficacia, sin que sean previstos problemas de

seguridad y en un corto espacio de tiempo. El protocolo del

estudio fue finalizado y sometido en 2015 a los comités de

ética locales de Perú y de Colombia, que lo aprobaron en

diciembre de 2015. Será presentado a las autoridades regula-

torias en 2016 y se espera que el reclutamiento de pacientes

comience durante el mismo año.

PRINCIPALES COLABORADORES: Programa de Estudio y Control

de Enfermedades Tropicales (PECET), Universidad de Antioquía,

Medellín, Colombia; Instituto de Medicina Tropical Alexander von

Humboldt, Universidad Peruana Cayetano Heredia, Lima, Perú

Novos tratamentos combinados para leishmaniose cutânea INÍCIO DO PROJETO: junho de 2015

OBJETIVO GERAL: Desenvolver tratamentos aperfeiçoados para leishmaniose cutânea a partir do uso combinado de opções terapêuticas existentes

OBJETIVO PARA 2015: Obter as aprovações éticas para condução do estudo

A eficácia das abordagens terapêuticas atualmente disponí-veis e aprovadas para o tratamento da leishmaniose cutânea (antimoniais, miltefosina e termoterapia) é de aproximada-mente 70-75% no mundo. Os perfis de segurança desses tra-tamentos quando administrados isoladamente estão muito bem estabelecidos. A utilização de tratamentos combinados pode aumentar a eficácia e reduzir o tempo de tratamento e a taxa de eventos adversos. A combinação de uma única apli-cação de termoterapia a 50°C por 30 segundos, com um curso de três semanas de miltefosina por via oral será testada para obter informações sobre segurança e eficácia, sem que se pre-veja problemas de segurança e em um curto espaço de tempo. O protocolo do estudo foi finalizado e submetido em 2015 aos comitês de ética locais do Peru e da Colômbia, que o aprovaram em dezembro de 2015. Será apresentado às autoridades regu-latórias em 2016 e espera-se que o recrutamento de pacientes comece no mesmo ano.

PRINCIPAIS PARCEIROS: Programa de Estudio y Control de Enfer-medades Tropicales (PECET), Universidad de Antioquia, Medellin, Colombia; Instituto de Medicina Tropical Alexander von Humboldt, Universidad Peruana Cayetano Heredia, Lima, Peru





DESARROLLO DESENVOLVIMENTO

Nuevos tratamientos para leishmaniasis visceral en América Latina

INICIO DEL PROYECTO: febrero de 2011

OBJETIVO GENERAL: Evaluar la eficacia y la seguridad de la anfotericina B desoxicolato, AmBisome® y AmBisome® combinado con Glucantime® en comparación con el tratamiento de primera línea, Glucantime® para el tratamiento de pacientes con LV en Brasil

OBJETIVO PARA 2015: Finalizar el estudio

DNDi ha apoyado la conducción de un estudio clínico de

Fase IV patrocinado por el Ministerio de la Salud de Bra-

sil para evaluar los tratamientos usados para LV en el país

(Glucantime®, AmBisome®, y anfotericina B en monoterapia,

y una combinación AmBisome®/Glucantime® propuesta por

DNDi). Los cinco centros de investigación concluyeron los

seis meses de seguimiento de los 378 pacientes recluta-

dos. El manejo de datos y cierre del estudio en los centros

fueron realizados en 2015. A pesar de no haber diferencia

estadísticamente significativa en la eficacia entre los bra-

zos de tratamiento, AmBisome® en monoterapia muestra

un perfil de seguridad estadísticamente mejor en términos

de frecuencia y gravedad de eventos adversos; así como de

suspensión precoz del tratamiento debido a la toxicidad. Esos

resultados asociados a un tiempo menor de administración

sugieren que AmBisome® en monoterapia podría ser reco-

mendado como primera línea de tratamiento más adecuado

para los pacientes afectados por la LV en Brasil y en América

Latina. Los resultados finales serán publicados durante 2016.

En este mismo año será realizado un seguimiento con el

Ministerio de la Salud de Brasil y la Organización Paname-

ricana de la Salud (OPS) para cambios en las recomendacio-

nes de tratamiento de la leishmaniasis visceral, basados en

evidencias y en la planificación de estudios adicionales para

aumentar la eficacia con buen perfil de seguridad para el tra-

tamiento de LV en el país. Un cambio en las recomendaciones

de tratamiento ya había sido hecho en 2013, expandiendo el

uso de AmBisome® en monoterapia como segunda línea de

tratamiento con base en datos preliminares de seguridad.

COLABORADORES: Brasil: Centro de Investigaciones Rene Rachou –

Fiocruz-MG, Belo Horizonte; Hospital Pediátrico João Paulo II –

FHEMIG, Belo Horizonte; Universidade de Brasília; Universidade

Estadual de Montes Claros; Universidade Federal do Piauí, Teresina;

Universidade Federal de Sergipe, Aracaju; Programa de Controle

da Leishmaniasis /Ministério da Saúde; Universidade Estadual do

Rio de Janeiro; Hospital São José de Doenças Infecciosas, Fortaleza

Novos tratamentos para leishmaniose visceral na América LatinaINÍCIO DO PROJETO: fevereiro de 2011

OBJETIVO GERAL: Avaliar a eficácia e a segurança da anfotericina B desoxicolato, AmBisome® e AmBisome® combinado com Glucantime® em comparação com o tratamento de primeira linha, Glucantime® para o tratamento de pacientes com LV no Brasil

OBJETIVO PARA 2015: Finalizar o estudo

DNDi apoiou a condução de um estudo clínico de Fase IV patrocinado pelo Ministério da Saúde do Brasil para avaliar os tratamentos usados para LV no país (Glucantime®, AmBi-some®, e anfotericina B em monoterapia, e uma combinação AmBisome®/Glucantime® proposta pela DNDi). Os cinco cen-tros de pesquisa concluíram os seis meses de seguimento dos 378 pacientes recrutados. O manejo de dados e encerramento do estudo nos centros foram realizados em 2015. Apesar de não haver diferença estatisticamente significativa na eficá-cia entre os braços de tratamento, AmBisome® em monotera-pia mostra um perfil de segurança estatisticamente melhor em termos de frequência e gravidade de eventos adversos; assim como de suspensão precoce do tratamento devido à toxicidade. Esses resultados associados a um tempo menor de administração sugerem que AmBisome® em monoterapia poderia ser recomendado como um tratamento de primeira linha mais adequado para os pacientes afetados pela LV no Brasil e na América Latina. Os resultados finais serão publi-cados em 2016.

Nesse mesmo ano será feito seguimento com o Ministério da Saúde do Brasil e a Organização Pan-Americana de Saúde (OPS) para mudanças nas recomendações de tratamento da leishmaniose visceral, baseadas em evidências e no planeja-mento de estudos adicionais para aumentar a eficácia com bom perfil de segurança para o tratamento de LV no país. Uma mudança nas recomendações de tratamento já havia sido feita em 2013, expandindo o uso de AmBisome® em monoterapia como segunda linha de tratamento com base em dados pre-liminares de segurança.

PARCEIROS: Brasil: Centro de Pesquisas Rene Rachou – Fiocruz--MG, Belo Horizonte; Hospital Pediátrico João Paulo II – FHEMIG, Belo Horizonte; Universidade de Brasília; Universidade Estadual de Montes Claros; Universidade Federal do Piauí, Teresina; Uni-versidade Federal de Sergipe, Aracaju; Programa de Controle da Leishmaniose /Ministério da Saúde; Universidade Estadual do Rio de Janeiro; Hospital São José de Doenças Infecciosas, Fortaleza





El trabajo de DNDi para enfrentar la leishmaniasis alrededor del mundo

La leishmaniasis es una enfermedad global con desafíos

y soluciones regionales, por eso DNDi intenta encontrar

respuestas adecuadas a las necesidades locales de salud

pública.

En África: En 2010 DNDi y los colaboradores de la Plataforma LEAP (Leishmaniasis East Africa Platform) pusieron a dispo-

sición la terapia combinada SSG&PM para África Oriental, actualmente recomendada como primera línea de trata-

miento para LV en la región.

Estrategia de mediano plazo: Estudio de la combinación de

fexinidazol y miltefosina para el tratamiento de pacientes con

LV en el este africano. Este puede ser el primer tratamiento

combinado exclusivamente oral contra la enfermedad.

En India: Un estudio de Fase III demostró la eficacia de tera-pias combinadas de medicamentos ya existentes. En 2014,

el gobierno indio recomendó el uso de dosis única de AmBi-

some® como primera opción de tratamiento y de la combina-

ción paromomicina y miltefosina como segunda opción. DNDi ha colaborado con los Programas Nacionales de Control de

India y de Bangladesh, Médicos Sin Fronteras, la Sociedad

de Salud del Estado de Bihar y el Consejo Indio de Investiga-

ción Médica para evaluar la eficacia y la seguridad de esos nuevos tratamientos y facilitar su introducción en la atención

primaria de la salud.

Asia y África:

La coinfección Leishmania y VIH es un problema creciente y

difícil de manejar dada la baja respuesta al tratamiento y las

recaídas frecuentes, pudiendo ser fatal. Actualmente, DNDi

está trabajando con colaboradores en África y Asia para

ofrecer un tratamiento mejor para los pacientes.

La infectividad de la leishmaniasis dérmica post calazar

(PKDL, una complicación común de la leishmaniasis visce-

ral) es poco conocida y las opciones de tratamiento continúan

limitadas. Constituye un problema particularmente en Sudán

y en Bangladesh y es un aspecto clave para la eliminación

de la leishmaniasis. La seguridad y eficacia del AmBisome®,

aisladamente o en combinación con miltefosina, será eva-

luada para tratar pacientes con leishmaniasis dérmica post

calazar en India y Bangladesh, mientras que pacientes en

Sudán recibirán AmBisome® o paromomicina en combina-

ción con miltefosina.

DNDi es miembro del Consorcio para el Control y Elimina-

ción de la Leishmaniasis Visceral, conocido como KalaCORE,

que fue originado para combatir la LV en el sur de Asia y en

el este africano, dando apoyo a los esfuerzos nacionales en

coordinación con los programas nacionales de control.

O trabalho da DNDi para enfrentar a leishmaniose ao redor do mundo

A leishmaniose é uma doença global com desafios e soluções regionais, por isso a DNDi pretende encontrar respostas ade-quadas às necessidades locais de saúde pública.

Na África: Em 2010 a DNDi e os parceiros da Plataforma LEAP (Leishmaniasis East Africa Platform) disponibilizaram a tera-pia combinada SSG&PM para a África Oriental, atualmente recomendada como tratamento de primeira linha para LV na região.

Estratégia de médio prazo: Estudo da combinação de fexini-dazol e miltefosina para o tratamento de pacientes com LV no leste africano. Esse pode ser o primeiro tratamento combinado exclusivamente oral contra a doença.

Na Índia: Um estudo de Fase III demonstrou a eficácia de tera-pias combinadas de medicamentos já existentes. Em 2014, o governo indiano recomendou o uso de dose única de AmBi-some® como primeira opção de tratamento e da combina-ção paromomicina e miltefosina como segunda opção. DNDi tem colaborado com os Programas Nacionais de Controle da Índia e de Bangladesh, Médicos Sem Fronteiras, a Sociedade de Saúde do Estado de Bihar e o Conselho Indiano de Pesquisa Médica para avaliar a eficácia e a segurança desses novos tratamentos e facilitar sua introdução na atenção primária à saúde.

Ásia e África:

A coinfecção Leishmania e HIV é um problema crescente e difícil de manejar dada a baixa resposta ao tratamento e as recaídas frequentes, podendo ser fatal. No momento, a DNDi está trabalhando com parceiros na África e Ásia para oferecer um tratamento melhor para os pacientes.

A infectividade da leishmaniose dérmica pós-calazar (PKDL, uma complicação comum da leishmaniose visceral) é pouco conhecida e as opções de tratamento continuam limitadas. Constitui um problema particularmente no Sudão e em Ban-gladesh e é um aspecto chave para a eliminação da leishma-niose. A segurança e eficácia do AmBisome®, isoladamente ou em combinação com miltefosina, será avaliada para tratar pacientes com leishmaniose dérmica pós-calazar na Índia e Bangladesh, ao passo que pacientes no Sudão receberão AmBi-some® ou paromomicina em combinação com miltefosina.

DNDi é membro do Consórcio para o Controle e Eliminação da Leishmaniose Visceral, conhecido como KalaCORE, que visa combater a LV no sul da Ásia e no leste africano, dando apoio aos esforços nacionais em coordenação com os programas nacionais de controle.




RedLEISHFundada en 2014 en Brasil Reúne más de 70 representantes de 38 instituciones de ocho países latinoamericanos: Bolivia, Brasil, Colombia, Guatemala, México, Perú, Panamá y Venezuela.

Creada con el objetivo de apoyar la capaci-

dad de implementación de estudios clínicos

para la evaluación de nuevas herramientas

terapéuticas para leishmaniasis de acuer-

do con las buenas prácticas clínicas, la Red

también comparte conocimientos técnicos

y científicos.

Entre los objetivos de la Red están la pro-

moción de consenso en relación a las prio-

ridades de investigación, armonización de

criterios para conducción de estudios clí-

nicos y el fomento del debate en torno a los

desafíos de investigación y desarrollo en

leishmaniasis y estrategias dirigidas al im-

pacto en la salud pública. Para sustentar

estas actividades, la red cuenta con un co-

mité de expertos de diferentes instituciones

de referencia.

DESTAQUES EN 2015

• Creada como una red brasileña, en

este año la redLEISH incluyó centros

de referencia y expertos de otros

países de América Latina.

• La segunda reunión fue en Medellín,

Colombia, con la colaboración de

RUTA-N y del Programa para el

Estudio y Control de Enfermedades

Tropicales (PECET) con 65 partici-

pantes de ocho países represen-

tando 35 instituciones – entre ellas

OPAS, TDR/OMS, FIOCRUZ, FIND y

Ministerios de Salud de Colombia y

de Brasil. El objetivo fue identificar

la capacidad en investigación clínica

en América Latina y la programa-

ción incluyó discusiones sobre el

perfil del producto objetivo para un

test diagnóstico rápido para leish-

maniasis cutánea.

• En 2015, un proyecto colaborativo

para la identificación de especies

de Leishmania fue implementado

en tres estados brasileños. Antes de

iniciar el proyecto, una capacitación

de introducción en buenas prácticas

clínicas (BPC) fue realizada en el

Hospital Municipal de Tomé-Açu/

Pará, y en la Unidad de Referencia

en Atención Primaria Dra. Claudia

Vitorino – Rio Branco/Acre.

• Creación del foro web: espacio vir-

tual para compartir experiencias

relacionadas a la I+D de nuevos

tratamientos y herramientas diag-

nósticas para leishmaniasis.

• Las actividades de la red empeza-

ron a contar con una importante

fuente de financiación con la firma

del contrato de apoyo con el Banco

Nacional de Desarrollo Económico

y Social de Brasil (BNDES), en 2015.

redLEISHRed de Investigadores y Colaboradores en Leishmaniasis

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIO LEISHMANIASIS / LEISHMANIOSE


Criada com o objetivo de apoiar a capaci-

dade de implementação de estudos clíni-

cos para a avaliação de novas ferramentas

terapêuticas para leishmaniose de acordo

com as boas práticas clínicas, a Rede tam-

bém compartilha conhecimentos técnicos

e científicos.

Entre os objetivos da Rede estão a promo-

ção de consenso em relação às prioridades

de pesquisa, harmonização de critérios

para condução de estudos clínicos e o fo-

mento do debate em torno dos desafios de

pesquisa e desenvolvimento em leishma-

niose e estratégias voltadas para o im-

pacto na saúde pública. Para apoiar estas

atividades, a rede conta com um comitê de

especialistas de diferentes instituições de

referência.

RedeLEISHFundada em 2014 no BrasilReúne mais de 70 representantes de 38 instituições de oito países latino-americanos: Bolívia, Brasil, Colômbia, Guatemala, México, Peru, Panamá e Venezuela.

DESTAQUES EM 2015

• Criada como uma rede brasileira, nes-te ano a redeLEISH incluiu centros de referência e especialistas de outros países da América Latina.

• A segunda reunião foi em Medellín, Colômbia, com a colaboração da RUTA-N e do Programa para o Estudo e Controle de Doenças Tropicais (PECET) com 65 participantes de oito países representando 35 insti-tuições – entre elas OPAS, TDR/OMS, FIOCRUZ, FIND e Ministérios da Saúde da Colômbia e do Brasil. O objetivo foi identificar a capacidade em pesqui-sa clínica na América Latina e a pro-gramação incluiu discussões sobre o perfil do produto-alvo para um teste diagnóstico rápido para leishmanio-se cutânea.

• Em 2015, um projeto colaborativo para a identificação de espécies de Leishmania foi implementado em três estados brasileiros. Antes de iniciar o projeto, um treinamento de introdução em boas práticas clí-nicas (BPC) foi realizado no Hospital Municipal de Tomé-Açu/Pará, e na Unidade de Referência em Atenção Primária Dra. Claudia Vitorino – Rio Branco/Acre.

• Criação do web fórum: espaço virtual para compartilhamento de experiên-cias relativas a P&D de novos trata-mentos e ferramentas diagnósticas para leishmaniose.

• As atividades da rede passaram a contar com uma importante fon-te de financiamento com a assina-tura do contrato de apoio com o Banco Nacional de Desenvolvimento Econômico e Social do Brasil (BNDES), em 2015.

redeLEISHRede de Pesquisadores e Colaboradores em Leishmanioses



A partir de 2015, DNDi expande su actuación y lleva más allá un enfoque de trabajo centrado en los pacientes. Al mismo tiempo que el foco principal de trabajo per-manece, queda claro que las defi ciencias del actual sistema de investigación y desarrollo no se limitan a las enfermedades ofi cialmente clasifi cadas como desatendidas. Ese enfoque, traducido en un nuevo plan de negocios lanzado en septiembre de 2015, es resultado de un extenso ejercicio de consulta con socios fundadores y los principales colaboradores, así como con actores clave de la salud global, en todas las regiones donde DNDi actúa. Este regreso a los orígenes de la organi-zación signifi ca una propuesta de cartera más dinámica, con nuevas áreas de enfermedades y modelos opera-tivos y, así, asegura mayor capacidad de respuesta a las necesidades nuevas y reemergentes y desafíos de salud pública. Los nuevos proyectos establecen áreas de enfermedades con carga signifi cativa en América Latina y representan una oportunidad para que la organización en la región participe en la construcción de estas respuestas junto a los países afectados.

A partir de 2015, a DNDi expande sua atuação e leva sua

abordagem de trabalho sempre centrada no paciente a

um passo além. Ao mesmo tempo que o foco principal

de trabalho permanece, fica claro que as deficiências

do atual sistema de pesquisa e desenvolvimento não se

restringem às doenças oficialmente classificadas como

negligenciadas.

Essa diretriz, traduzida em um novo plano de negócios

lançado em setembro de 2015, é resultado de um extenso

exercício de consulta com sócios fundadores e principais

parceiros, assim como atores-chave de saúde global, em

todas as regiões onde a DNDi atua. Este retorno às ori-

gens da organização resulta na proposta de um portfolio

mais dinâmico, com novas áreas de doenças e modelos

operacionais e, assim, garante maior capacidade de res-

posta às novas e reemergentes necessidades e desafios

de saúde pública. Os novos projetos configuram áreas

de doenças com carga significativa na América Latina e

representam uma oportunidade para que a organização

na região participe da construção destas respostas junto

aos países afetados.

ALC

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La misma visión, con alcance ampliado

A mesma visão, com alcance ampliado



Flexibilidade para atender necessidades urgentes

Vírus da hepatite C – No caso da infecção crônica pelo

vírus da hepatite C (HCV), que atinge até 150 milhões de pes-

soas no mundo e na América Latina estima-se que atinja

7,2 milhões, os antivirais de ação direta revolucionaram o

cenário com taxa de cura de 95% ou superior. Os preços exor-

bitantes, contudo, são uma barreira ainda intransponível.

A DNDi busca regimes terapêuticos pan-genotípicos (que

funcionam contra todos os genótipos do vírus) e acessíveis

e que permitam aos países uma abordagem de saúde pública

apropriada tratando o maior número possível de indivíduos

infectados. A médio prazo, DNDi e seus parceiros conduzirão

estudos clínicos de Fase III na Malásia, Tailândia e em outros

países para testar a eficácia da combinação de sofosbuvir

(SOF, já registrado para HCV) + ravidasvir (RDV, um promis-

sor candidato a medicamento já testado em alguns estudos

clínicos).

Micetoma – Incorporada ao portfólio da DNDi em 2015 e à

lista de doenças negligenciadas da Organização Mundial da

Saúde (OMS) apenas em 2016, micetoma é tão negligenciada

que informações epidemiológicas básicas são desconheci-

das. A doença infecciosa, que pode ser de natureza fúngica

ou bacteriana, afeta o tecido subcutâneo e provoca defor-

midades, podendo levar à amputação e ao óbito, além de

causar grande estigma e isolamento social aos indivíduos

afetados. Os antifúngicos disponíveis são caros, provocam

efeitos adversos graves e não tem a eficácia esperada. Assim,

um tratamento que seja eficaz, seguro e acessível é urgen-

temente necessário. A DNDi atualmente investiga a eficácia

do fosravuconazol em comparação ao tratamento atual, o

itraconazol.

Resistência Antimicrobiana (AMR) – Em colaboração

com a OMS, a DNDi passou a incubar o programa Global de

Pesquisa e Desenvolvimento de Antibióticos (GARD pela sigla

em inglês): nova iniciativa global para responder as necessi-

dades de pesquisa para resistência antimicrobiana. O foco

na saúde pública global, o uso responsável e o acesso equi-

tativo de antibióticos são partes cruciais desta estraté-

gia. O GARD irá fornecer uma alternativa importante para a

abordagem tradicional, concentrando-se em produtos que

a indústria farmacêutica não tem e não irá desenvolver por

falta de rentabilidade.

Flexibilidad para atender necesidades urgentes

Virus de la hepatitis C – En el caso de la infección crónica

por el virus de la hepatitis C (HCV), que alcanza hasta 150 mil-

lones de personas en el mundo y en América Latina se estima

que alcance 7,2 millones, los antivirales de acción directa

revolucionaron el escenario con tasa de curación de 95% o

superior. Los precios exorbitantes, sin embargo, son una bar-

rera aún infranqueable. DNDi busca regímenes terapéuticos

pangenotípicos (que funcionan contra todos los genotipos del

virus) y accesibles, que permitan a los países un enfoque de

salud pública apropiado tratando el mayor número posible de

individuos infectados. A mediano plazo, DNDi y sus colabora-

dores llevarán a cabo estudios clínicos de Fase III en Mala-

sia, Tailandia y en otros países para testear la efi cacia de la

combinación de sofosbuvir (SOF, ya registrado para HCV) +

ravidasvir (RDV, un promisorio candidato a medicamento ya

testado en algunos estudios clínicos)

Micetoma – Incorporada a la cartera de DNDi en 2015 y a la

lista de enfermedades olvidadas de la Organización Mundial

de la Salud (OMS) apenas en 2016, micetoma es tan olvidada

que informaciones epidemiológicas básicas son descono-

cidas. La enfermedad infecciosa, que puede ser de natu-

raleza fúngica o bacteriana, afecta al tejido subcutáneo y

provoca deformidades, pudiendo conducir a la amputación y

al óbito, además de causar gran estigma y aislamiento social

a los individuos afectados. Los antifúngicos disponibles son

caros, provocan efectos adversos graves y no tienen la efi -

cacia esperada. Así, un tratamiento que sea efi caz, seguro

y accesible es urgentemente necesario. DNDi actualmente

estudia la efi cacia del fosravuconazol en comparación al

tratamiento actual, el itraconazol.

Resistencia antimicrobiana (AMR) – En colaboración

con la OMS, DNDi empezó a incubar el programa Global

de Investigación y Desarrollo de Antibióticos (GARD por sus

siglas en inglés): una nueva iniciativa global para atender las

necesidades de investigación para la resistencia antimicro-biana. El foco en la salud pública global, el uso responsable

y el acceso equitativo de antibióticos son partes cruciales

de esta estrategia. El GARD suministrará una alternativa

importante para el enfoque tradicional, concentrándose en

productos que la industria farmacéutica no tiene y no los

desarrollará por falta de rentabilidad.

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIOALCANCE GLOBAL DE ENFERMEDADES / ESCOPO GLOBAL DE DOENÇAS


Además de estas tres áreas de enfermedades y del trabajo

regional desarrollado para el mal de Chagas y la leishmaniasis,

actualmente las siguientes enfermedades son parte del tra-

bajo de DNDi alrededor del mundo:

Enfermedad del sueño – El objetivo de DNDi a respecto de

esta enfermedad fatal, en caso de no ser tratada, es desar-

rollar un tratamiento oral seguro y efectivo para las dos

fases de la enfermedad del sueño (HAT, según la sigla en

inglés). Con estudios que contribuyen para el control y la

eliminación de esta enfermedad, DNDi tiene dos nuevas enti-

dades químicas en fase de investigación clínica como candi-

datos a tratamiento por vía oral: fexinidazol, tratamiento de

10 días, y SCYX-7158, potencial tratamiento de dosis única.

Filariasis – El año de 2015 fue crucial para las fi lariasis: parte

del Premio Nobel de Medicina fue otorgado por el hallazgo

de la droga fi laricida ivermectina, muy usada en programas

de administración en masa (MDA) de drogas antiparasitarias.

Estos programas dependen de donaciones de empresas far-

macéuticas y a pesar de que las drogas son efi caces, ellas

matan apenas las larvas de los gusanos. DNDi intenta desar-

rollar un nuevo tratamiento para adultos y niños infectados con

fi lariasis linfática y oncocercosis que sea un macrofi laricida (efi caz contra los gusanos, que continúan reproduciéndose)

de forma oral, de corta duración, bien tolerado, accesible

económicamente y adaptado a climas tropicales.

Além das doenças citadas acima que entram no portfólio e

do trabalho regional desenvolvido para a doença de Chagas

e a leishmaniose, atualmente as seguintes doenças fazem

parte do trabalho da DNDi ao redor do mundo:

Doença Do Sono – O objetivo da DNDi com esta doença

fatal, se não tratada, é desenvolver um tratamento oral

seguro e efetivo para as duas fases da doença do sono (HAT,

na sigla em inglês). Com estudos que vem contribuindo para o

controle e eliminação desta doença, a DNDi tem duas novas

entidades químicas em fase de desenvolvimento clínico como

candidatos a tratamento por via oral: fexinidazol, tratamento

de 10 dias, e SCYX-7158, potencial tratamento de dose única.

Filarioses – O ano de 2015 foi crucial para as filarioses: parte

do Prêmio Nobel de Medicina foi conferido pela descoberta

da droga filaricida ivermectina, muito usada em programas

de administração em massa (MDA) de drogas antiparasitá-

rias. Estes programas dependem de doações de empresas

farmacêuticas e apesar de as drogas serem eficazes, elas

matam apenas as larvas dos vermes. A DNDi busca desenvol-

ver um novo tratamento para adultos e crianças infectados

com filariose linfática e oncocercose que seja um macrofi-

laricida (eficaz contra os vermes adultos, que continuam a

se reproduzir) oral, de curta duração, bem tolerado, acessível

financeiramente e adaptado a climas tropicais.

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIO ALCANCE GLOBAL DE ENFERMEDADES / ESCOPO GLOBAL DE DOENÇAS


VIH Pediátrico – De los casi 2,6 millones de niños actual-

mente viviendo con VIH, apenas 32% reciben tratamiento.

Sin medicamento, 50% de los niños infectados morirán antes

de cumplir dos años de vida y 80% antes de los cinco. DNDi

y sus colaboradores están trabajando para el desarrollo de

formulaciones orales adaptadas para bebés y niños peque-

ños, incluyendo dos nuevas formulaciones pediátricas “cuatro

en uno”, conteniendo los inhibidores de proteasa lopinavir-

ritonavir (LPV/r), único aprobado para niños pequeños. La

evaluación del tratamiento de los casos de coinfección con

tuberculosis también es parte de la estrategia.

Finalización de proyectos de Malaria

Malaria – ASAQ-Winthrop®, una combinación de dosis fi ja

(FDC) genérica de ASAQ, fue el primer producto lanzado por

DNDi en 2007, seguido por el ASMQ FDC desarrollado en el año

siguiente en Brasil. Ambos, incorporados a la Lista de Medica-

mentos Esenciales de la OMS para adultos y niños, fueron for-

malmente transferidos a la joint venture Medicines for Malaria

Venture, fi nalizando de manera exitosa su ciclo en la cartera de

proyectos de DNDi. El informe Parceria para Desenvolvimento

de Combinação Antimalárica no Brasil (Colaboración para el

desarrollo de Combinación Antimalárica en Brasil) cuenta la

historia del ASMQ y está disponible para consulta en el sitio

de DNDi América Latina en portugués o inglés.

HIV Pediátrico – Das cerca de 2,6 milhões de crianças atual-

mente vivendo com HIV, apenas 32% recebem tratamento.

Sem medicamento, 50% das crianças infectadas morrerão

antes de completar dois anos de vida e 80% antes dos cinco.

DNDi e seus parceiros estão trabalhando no desenvolvimento

de formulações orais adaptadas para bebês e crianças peque-

nas, incluindo duas novas formulações pediátricas “quatro

em um”, contendo os inibidores de protease lopinavir-ritona-

vir (LPV/r), único aprovado para crianças pequenas. A avalia-

ção do tratamento dos casos de co-infecção com tuberculose

também compõe a estratégia.

Finalização de projetos de Malária

Malária – ASAQ-Winthrop®, uma combinação de dose fixa

(FDC) genérica de ASAQ, foi o primeiro produto lançado pela

DNDi em 2007, seguido do ASMQ FDC desenvolvido no ano

seguinte no Brasil. Ambos, incorporados à Lista de Medica-

mentos Essenciais da OMS para adultos e crianças, foram for-

malmente repassados à joint venture Medicines for Malaria Venture, encerrando de maneira bem-sucedida o seu ciclo no

portfólio de projetos da DNDi. O relatório Parceria para Desen-volvimento de Combinação Antimalárica no Brasil conta a

história do ASMQ e está disponível para consulta no site da

DNDi América Latina.

I+D PORTAFOLIO / P&D - PORTFÓLIOALCANCE GLOBAL DE ENFERMEDADES / ESCOPO GLOBAL DE DOENÇAS


ACCESO DECISIVO PARA EL ÉXITO

En los últimos años, quedó claro para DNDi que desarrol-

lar un medicamento que sea efi caz, seguro y con precios

accesibles no garantiza necesariamente que el tratamiento

llegará a la población. Un paciente infectado tiene difi cul-

tades para ser diagnosticado y para obtener el tratamiento

necesario debido a las numerosas barreras existentes frente

al acceso. La DNDi ha estado trabajando para identifi car

y superar estos obstáculos con el fi n de implementar las

herramientas de salud más adecuadas.

CimientosLas estrategias para el acceso buscan resolver problemas

persistentes en términos de disponibilidad, accesibilidad y

aceptabilidad/adopción de diagnóstico y tratamiento y jun-

tos componen una arquitectura de acceso para mejorar

la cooperación y el consenso en torno de determinantes

clave. En América Latina, esa es la base de un amplio

proyecto de implementación para el mal de Chagas en

cinco regiones seleccionadas inicialmente: Colombia, Esta-

dos Unidos, México, Brasil y el Gran Chaco (región entre

Bolivia, Argentina, Paraguay y Brasil).

Dentro del eje de disponibilidad, por ejemplo, la estrategia

incluye el registro del medicamento en países afectados,

la conducción de estimativa de demanda para la com-

pra de medicamentos, el levantamiento de evidencias y

datos epidemiológicos. En accesibilidad, estudios de pre-

cios, análisis amplio de los sistemas de salud en áreas

endémicas, y estrategias de compra y distribución de los

medicamentos, análisis de demanda y oferta facilitan el

uso racional de presupuestos de salud y, en aceptabili-

dad, la inclusión del tratamiento en los consensos médi-

cos, capacitación de personal de salud y concientización

pública caminan junto con proyectos operativos.

A lo largo de 2015, DNDi trabajó en colaboración con el

Ministerio de la Salud y Protección Social de Colombia,

por medio del Programa Nacional Para el Control del mal

de Chagas, así como con organizaciones locales, en la

defi nición de intervenciones operativas. El punto de partida

fue el seminario “Rumbo a la Eliminación de las Barreras

para el Acceso al Diagnóstico y Tratamiento del Mal de

Chagas en Colombia”, en abril de este año. Este encuentro

generó un plan de acción conjunto para la implementación

de proyectos piloto en cuatro regiones del país, apoyo al

registro del benznidazol en el país y soporte técnico para

validar un nuevo protocolo para el diagnóstico del mal de

Chagas – a partir de 2016.

En Estados Unidos, se intenta identifi car y generar eviden-

cias para las barreras existentes de acceso a diagnóstico

y tratamiento en el país. El enfoque se detiene en una

evaluación minuciosa de datos epidemiológicos a partir

de programas referencia de atendimiento a la población

afectada y, así, demue stra potenciales modelos capaces

de superar las barreras de acceso existentes en el país.

En México, el proyecto está basado en la evaluación de la

carga y promoción de la concientización de la enfermedad.

En este ámbito, DNDi ha estado apoyando iniciativas

nacionales y regionales junto con Programas Nacionales,

Organización Panamericana de Salud (OPS) y colabora-

dores clave con el objetivo de consolidar el consenso

médico en torno a las evidencias de los benefi cios del

tratamiento etiológico del mal de Chagas. En Brasil, una

iniciativa entre OPS, Ministerio de Salud e investigadores

de la enfermedad en el país busca la construcción de un

nuevo consenso para la enfermedad que deberá ser pub-

licado en 2016. El objetivo es mejorar el atendimiento pre-

stado y establecer evidencias que el tratamiento precoz

puede retardar la progresión y disminuir la chance de

transmisión congénita de la enfermedad.

AmpliaciónDentro de esta visión, DNDi también estudia estrategias de

acceso en Leishmaniasis en la región buscando el impacto

máximo a partir del uso apropiado de los tratamientos,

así como asegurar la transición efectiva de estos para

los colaboradores llamados implementadores de estas

herramientas de salud, como la Organización Mundial de

Salud (OMS) y los programas nacionales de los Ministe-

rios de Salud de los países endémicos. Este enfoque debe

comenzar a ser implementado en el próximo año con la

elaboración de un diagnóstico de las principales barre-

ras al acceso.



ACESSO DECISIVO PARA O SUCESSO

Nos últimos anos, ficou claro para a DNDi que desenvolver um

medicamento eficaz, seguro e a preços acessíveis não garante

necessariamente que o tratamento chegará à população. Um

paciente infectado encontra dificuldades para ser diagnosti-

cado e conseguir o tratamento necessário devido a inúmeras

barreiras existentes ao acesso. A DNDi vem trabalhando para

identificar e superar estes obstáculos a fim de implementar as

ferramentas de saúde mais adequadas .

Alicerces

As estratégias para o acesso buscam resolver problemas persis-

tentes em termos de disponibilidade, acessibilidade e aceitabi-

lidade/adoção de diagnóstico e tratamento e juntos compõem

uma arquitetura de acesso para melhorar a cooperação e o con-

senso em torno de determinantes-chave. Na América Latina, essa

é a base de um abrangente projeto de implementação para a

doença de Chagas em cinco regiões incialmente selecionadas:

Colômbia, Estados Unidos, México, Brasil e Grande Chaco (região

entre Bolívia, Argentina, Paraguai e Brasil).

Dentro do eixo de disponibilidade, por exemplo, a estratégia

envolve o registro do medicamento em países afetados, a con-

dução de estimativa de demanda para a compra de medicamen-

tos, o levantamento de evidências e dados epidemiológicos.

Em acessibilidade, estudos de preços, analise abrangente dos

sistemas de saúde em áreas endêmicas, e estratégias de com-

pra e distribuição dos medicamentos, análises de demanda e

oferta facilitam o uso racional de orçamentos de saúde e, em

aceitabilidade, a inclusão do tratamento nos consensos médi-

cos, treinamento de pessoal de saúde e conscientização pública

caminham junto a projetos operacionais.

Ao longo de 2015, a DNDi trabalhou em parceria com o Ministério

da Saúde e Proteção Social da Colômbia, por meio do Programa

Nacional Para o Controle da Doença de Chagas, assim como com

organizações locais, na definição de intervenções operacionais.

O ponto de partida foi o seminário “Rumo à Eliminação das Bar-

reiras para o Acesso ao Diagnóstico e Tratamento da Doença de

Chagas na Colômbia”, em abril deste ano. Este encontro gerou um

plano de ação conjunto para a implementação de projetos-piloto

em quatro regiões do país, apoio ao registro do benznidazol no

país e suporte técnico para validar um novo protocolo para o

diagnóstico da doença de Chagas – a partir de 2016.

Nos Estados Unidos, busca-se identificar e gerar evidências para

as barreiras existentes no acesso a diagnóstico e tratamento

no país. A abordagem enfoca em uma avaliação minuciosa de

dados epidemiológicos a partir de programas-referência de aten-

dimento à população afetada e, assim, demonstra potenciais

modelos capazes de superar as barreiras de acesso existentes

no pais. No México, o projeto enfoca na avaliação da carga e

promoção da conscientização da doença.

Neste escopo, DNDi vem apoiando iniciativas nacionais e regio-

nais em conjunto com Programas Nacionais, Organização Pan-

-Americana de Saúde (OPS) e parceiros-chave com o objetivo

de consolidar o consenso médico em torno das evidências dos

benefícios do tratamento etiológico da doença de Chagas. No

Brasil, uma iniciativa entre OPS, Ministério da Saúde e pesquisa-

dores da doença no país visa a construção de um novo consenso

para a doença que deverá ser publicado em 2016. O objetivo é

aprimorar o atendimento prestado e estabelecer evidencias de

que o tratamento precoce pode retardar a progressão e diminuir

a chance de transmissão congênita da doença.

Ampliação

Dentro desta visão, a DNDi também estuda estratégias de

acesso em Leishmanioses na região visando o impacto máximo

a partir do uso apropriado dos tratamentos, assim como asse-

gurar a transição efetiva destes para os parceiros chamados de

implementadores destas ferramentas de saúde, como a Orga-

nização Mundial de Saúde (OMS) e os programas nacionais dos

Ministérios da Saúde dos país endêmicos. Esta abordagem deve

começar a ser implementada no próximo ano com a elaboração

de um diagnóstico das principais barreiras ao acesso.



Comunicación estratégica como catalizadora del cambio

En una región donde las enfermedades desatendidas son

endémicas, el papel de la comunicación de la DNDi América

Latina es potenciar el poder de acción de la organización con

un trabajo estratégico dirigido a las necesidades de salud

pública y de innovación para los pacientes desatendidos.

Conversando con los más diversos públicos, DNDi América

Latina está presente en congresos médico-científicos, así

como en canales offline y online, incluyendo la prensa y los

medios digitales, para asegurar el máximo impacto y colabo-

rar con una cultura de difusión de la información y el cono-

cimiento científico.

Principales EventosSeminario Expansión del Acceso para la Enfermedad de ChagasBogotá, Colombia – abril, 2015

En colaboración con el Ministerio de la Salud y la sociedad

civil, el seminario tuvo como objetivo analizar la situación

actual de la enfermedad de Chagas en Colombia y mapear

las barreras en el acceso al diagnóstico y tratamiento. El

encuentro dio origen a un itinerario nacional para expandir

el acceso a herramientas de salud en el alcance de un plan

piloto operativo con inicio en 2016.

Comunicação estratégica como catalizador da mudança

Em uma região onde as doenças negligenciadas são endê-

micas, o papel da comunicação da DNDi América Latina é

potencializar o poder de ação da organização com um tra-

balho estratégico voltado às necessidades de saúde pública

e de inovação para os pacientes negligenciados.

Falando com múltiplas audiências, DNDi América Latina está

presente em congressos médico-científicos, assim como em

canais off-line e online, incluindo imprensa e mídias digitais,

de forma a assegurar máximo impacto e colaborar para

uma cultura de difusão da informação e do conhecimento

científico.

Principais EventosSeminário Expansão do Acesso para a Doença de ChagasBogotá, Colômbia – abril, 2015

Em colaboração com o Ministério da Saúde e a sociedade

civil, o seminário teve como objetivo analisar a situação atual

da doença de Chagas na Colômbia e mapear as barreiras no

acesso ao diagnóstico e tratamento. O encontro deu origem

a um roteiro nacional para expandir o acesso a ferramentas

de saúde no escopo de um plano piloto operacional com iní-

cio em 2016.

COMUNICACIÓN / COMUNICAÇÃO

COMUNICACIÓNCOMUNICAÇÃO


Taller de trabajo Lecciones Aprendidas para el Desarrollo de Combinación Antimalárica Rio de Janeiro, Brasil – junio, 2015

En el taller se analizó el proceso de desarrollo del ASMQ en

Brasil, combinación antimalárica que incluyó la colaboración

de actores públicos y privados, y el acceso de los pacientes

al medicamento. El encuentro fue parte de la finalización del

proyecto de malaria y forma parte del proceso de elaboración

del informe “Alianza para el desarrollo de combinación anti-

malárica en Brasil: Lecciones para la innovación en Enferme-

dades Desatendidas”, elaborado por la Escuela Nacional de

Salud Pública (ENSP)/NAF/Fiocruz, en colaboración con DNDi.

Oficina de trabalho Lições Aprendidas para o Desenvolvimento de Combinação Antimalárica Rio de Janeiro, Brasil – junho, 2015

A oficina analisou o processo de desenvolvimento do ASMQ

no Brasil, combinação antimalárica que envolveu parcei-

ros públicos e privados, e o acesso dos pacientes ao medi-

camento. O encontro foi parte da finalização do projeto de

malária e fez parte do processo de elaboração do relatório

“Parceria para o desenvolvimento de combinação antima-

lárica no Brasil: Lições para inovação em Doenças Negligen-

ciadas”, elaborado pela Escola Nacional de Saúde Pública

(ENSP)/NAF/Fiocruz, em parceria com a DNDi.

Special Issue: Novel therapeutic approaches for neglected infectious diseasesNovel Therapeutic Approaches for Neglected Infectious Diseases by Martin-Plaza J and Chatelain E. Journal of Biomolecular Screening

A global biomedical R&D fund and mechanism for innovations of public health importanceBalasegaram M, Bréchot C, Farrar J, Heymann D, Gan-guly N, Khor M, Lévy Y, Matsoso P, Minghui R, Pécoul B, Peilong L, Tanner M, Røttingen JA. PLOS Medicine

Infectious diseases: Overcoming neglect of kinetoplastid diseasesBilbe G. Science

Target Product Profile (TPP) for Chagas disease point-of-care diagnosis and assessment of response to treatmentPorrás AI, Yadon ZE, Altcheh J, Britto C, Chaves GC, Flevaud L, Martins-Filho OA, Ribeiro I, Schijman AG, Shi-kanai-Yasuda MA, Sosa-Estani S, Stobbaerts E, Zicker F.PLoS Neglected Tropical Diseases

Benznidazole/Itraconazole combination treatment enhances anti-Trypanosoma cruzi activity in experimental Chagas diseaseAssíria Fontes Martins T, de Figueiredo Diniz L, Mazzeti AL, da Silva do Nascimento ÁF, Caldas S, Caldas IS, de Andrade IM, Ribeiro I, Bahia MT.PLOS One

Translational challenges of animal models in Chagas disease drug development: A reviewChatelain E and Konar N.Drug Design, Development and Therapy

Analytical validation of quantitative real-time PCR methods for quantification of trypanosoma cruzi DNA in blood samples from Chagas disease patientsRamírez JC, Cura CI, da Cruz Moreira O, Lages-Silva E, Juiz N, Velázquez E, Ramírez JD, Alberti A, Pavia P, Flores-Chávez MD, Muñoz-Calderón A, Pérez-Morales D, Santalla J, Marcos da Matta Guedes P, Peneau J, Marcet P, Padilla C, Cruz-Robles D, Valencia E, Crisante GE, Greif G, Zulantay I, Costales JA, Alvarez-Martínez M, Martínez NE, Villarroel R, Villarroel S, Sánchez Z, Bisio M, Parrado R, Maria da Cunha Galvão L, Jácome da Câmara AC, Espinoza B, Alarcón de Noya B, Puerta C, Riarte A, Diosque P, Sosa-Estani S, Guhl F, Ribeiro I, Aznar C, Britto C, Yadón ZE, Schijman AG.The Journal of Molecular Diagnostics

“Eric Stobbaerts, economista y científico político: Son viejas enfermedades, no generan ganancias...” - “Eric Stobbaerts, economista e cientista político: São doenças velhas, não dão lucro...”

“Chagas: la enfermedad invisible, Bernard Pécoul explica

la situación en Colombia” - “Chagas: a doença invisível,

Bernard Pécoul explica a situação na Colômbia.”

“Chagas: la enfermedad

“En el Día Mundial de Combate a la enfermedad de Chagas, Brasil no tiene motivos para conmemorar” - “No Dia Mundial de Combate à doença de Chagas, Brasil não tem motivos para comemorar”

“Expertos de 9 países discuten en

Colombia tratamiento contra la leishmaniasis”

- “Expertos de 9 países discuten en Colombia

tratamiento contra la leishmaniasis”

“Los héroes de la lucha contra el mal de Chagas en Latinoamérica” - “Los héroes de la lucha contra el mal de Chagas en Latinoamérica”

“Argentina es el país con

más infectados por el

parásito del Chagas” -

“La Argentina es el país

con más infectados por

el parásito del Chagas”

“Experto en enfermedades olvidadas celebra resultado del Nobel” -

“Especialista em doenças negligenciadas celebra resultado do Nobel”

“Argentina es el país

de Chagas Brasil

hmaniasis”

xperto en enfermedad

Destaques en la prensa / Destaques na imprensa

Artículos científicos (selección) / Artigos científicos (seleção)



Hacia una filantropía estratégica, con el objetivo de lograr un impacto social significativo y sostenible, desarrollando tratamientos que salvan y mejoran la calidad de vida de millones de personas

Más de 100 millones de personas que viven en América Latina y 1 billón en el mundo entero sufren con las enfermedades desatendidas: personas desatendidas. Estas personas enfren-

tan una realidad difícil, tanto social cuanto económicamente.

A pesar de los avances en el área de la innovación científica, las

actuales opciones de tratamiento muchas veces no son sufi-

cientes. Estas personas sufren de enfermedades que no reciben

la inversión financiera necesaria en investigación y desarrollo

(I+D) provocando la muerte de millones de personas por año

y la estigmatización social por vida. En 13 años de existencia,

DNDi ha desarrollado, disponibilizado y/o implementado seis

nuevos tratamientos, de los cuales dos han sido desarrollados

en América Latina.

En 2015, el impacto científico y social de DNDi América Latina en

la vida de quienes sufren por causa de las enfermedades desa-

tendidas volvió a ser reconocido, DNDi fue galardonada con el

PREMIO FINEP en la categoría Tecnología Social a nivel nacional.

Iniciativas innovadoras de financiaciónLas instituciones públicas de la región que promueven inicia-

tivas innovadoras de financiación en I+D para enfermedades

Rumo a uma filantropia estratégica para alcançar impacto social significativo e sustentável, desenvolvendo tratamentos que salvam e melhoram a qualidade de vida de milhões de pessoas

Mais de 100 milhões de pessoas que vivem na América Lati-

na e 1 bilhão em todo o mundo sofrem com as doenças neg-

ligenciadas: pessoas negligenciadas. Elas enfrentam uma

realidade muitas vezes vulnerável, social e econômica. Ape-

sar de grandes avanços na inovação científica, as opções de

tratamento atuais muitas vezes não são adequadas. Estas

pessoas sofrem de doenças que não recebem o investimento

financeiro necessário para pesquisa e desenvolvimento

(P&D). O resultado é a morte de milhões de pessoas por ano

e um estigma social para a vida toda. Em 13 anos de existên-

cia, a DNDi desenvolveu, disponibilizou e/ou implementou

seis novos tratamentos, dois dos quais na América Latina.

Em 2015, o impacto científico e social da DNDi América Latina

nas vidas das pessoas afetadas pelas doenças negligencia-

das foi reconhecido novamente e a DNDi contemplada com

o Prêmio FINEP de Tecnologia Social a nível nacional.

Iniciativas inovadoras de financiamentoAs instituições públicas da região que promovem iniciativas

inovadoras de financiamento em P&D de doenças negligen-

ciadas representam parcerias-chave, e se tornam referência


CAPTACIÓN DE RECURSOSCAPTAÇÃO DE RECURSOS


para outros países ou organismos regionais. Em 2015, a DNDi,

junto à Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), assinou um con-

trato de três anos com o Banco Nacional de Desenvolvi-

mento Econômico e Social (BNDES) do Brasil. O objetivo é

apoiar as atividades da Plataforma de Chagas, da redeLEISH

e do programa de Otimização de Compostos Líderes na Amé-

rica Latina (LOLA) por meio do Fundo de Tecnologia para o

desenvolvimento de inovações terapêuticas e de diagnóstico

para doenças negligenciadas, de acordo com a política Na-

cional de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde. Trata-se

de uma aliança histórica estratégica, importante por refer-

ir-se ao apoio de um banco de desenvolvimento a ativi-

dades de P&D para doenças negligenciadas.

Estratégia de financiamentoPara atingir seu objetivo de disponibilizar 16 a 18 tratamen-

tos novos até 2023, DNDi precisa assegurar o financiamen-

to adicional de 255 milhões de Euros para um investimento

total de 650 milhões de Euros.

DNDi América Latina tem procurado expandir e diversificar

suas fontes de financiamento público e privado, incluindo

contribuições de governos, instituições públicas, grandes

doadores privados, fundações privadas, sócios fundadores

e mecanismos de financiamento inovadores. Manter um

financiamento equilibrado e diversificado é essencial para

a visão e independência da DNDi, e espera-se que as econo-

mias emergentes e os mecanismos de financiamento ino-

vadores desempenhem um papel fundamental neste

cenário. Da mesma forma, continuamos contando com o

apoio dos financiadores privados que sempre nos acompan-

haram, de modo que a organização siga expandindo seu

alcance e impacto. Esses atores têm um papel muito impor-

tante em razão da sua abordagem inovadora para resolver

os desafios sociais complexos e de sua maior flexibilidade

na utilização dos recursos.

Mesmo com todos os avanços, é necessário maior apoio

regional. Por esta razão, a DNDi América Latina considera

crucial uma discussão profunda, acompanhada por com-

promissos concretos, entre os países latino-americanos

sobre a falta de mecanismos de financiamento coordena-

dos para P&D de doenças negligenciadas que afetam nos-

sas populações.

Com o apoio de todos, nós podemos pesquisar, desenvolver

e disponibilizar os medicamentos que farão a diferença na

vida de milhares de pessoas em nossa região.

desatendidas representan alianzas importantes que se convier-

ten en modelos de referencia para otros países u organismos

regionales. En 2015, DNDi, junto a la Fundación Oswaldo Cruz (Fiocruz), firmó un convenio de tres años con el Banco Nacional de Desarrollo Económico y Social (BNDES) de Brasil. El obje-

tivo es apoyar las actividades desarrolladas por la Plataforma

de Chagas y la redLEISH, y por el programa de Optimización

de Compuestos Líderes en América Latina (LOLA) por medio

del Fondo Tecnológico para el desarrollo de innovaciones tera-

péuticas y diagnósticas para las enfermedades desatendidas,

de acuerdo con la Política Brasileña de Ciencia, Tecnología e

Innovación en Salud. Se trata de una alianza estratégica histó-rica y notable por referirse al apoyo de un banco de desarrollo a las actividades de I+D para enfermedades desatendidas.

Estrategia de financiaciónPara alcanzar su objetivo de hacer disponible de 16 a 18 nuevos

tratamientos al 2023, DNDi necesita asegurar una financiación

adicional de 255 millones de Euros para una inversión total de

650 millones de Euros.

DNDi América Latina ha buscado ampliar y diversificar sus

fuentes de financiaciones públicas y privadas que incluyen

colaboraciones de gobiernos, instituciones públicas, grandes

donadores privados, fundaciones privadas, socios fundadores

y mecanismos innovadores de financiamiento. Mantener un

financiamiento equilibrado y diversificado es esencial para la

visión y la independencia de DNDi, se espera que las economías

emergentes y los mecanismos de financiación innovadores jue-

guen un rol fundamental en este escenario. Así mismo, conti-

nuamos contando con el apoyo de los financiadores privados

que siempre nos han acompañado, de modo que la organización

siga ampliando su alcance e impacto. Estos actores tienen un

rol muy importante en razón de su visión innovadora para la

solución de los complejos retos sociales y de su mayor flexibi-

lidad en la utilización de los recursos.

Pese a todos los avances, se necesitará más apoyo regional.

Por este motivo, DNDi América Latina considera necesaria una

discusión profunda, acompañada de compromisos concretos,

entre los países latinoamericanos sobre la falta de mecanismos

de financiación coordinada de I+D para enfermedades desa-

tendidas que afectan a nuestras poblaciones.

Con el apoyo de todos podremos investigar, desarrollar y hacer

disponibles medicamentos que harán la diferencia en la vida

de miles de personas en nuestra región.

Junte-se a nós!

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CAPTACIÓN DE RECURSOS / CAPTAÇÃO DE RECURSOS


CONSEJO DE ADMINISTRACIÓNMichel Lotrowska, Presidente, Brasil

(Vacante), Vicepresidente

Susana de Deus, Secretaria; Médicos Sin Fronteras, Brasil

CONSEJO CONSULTIVOJorge Antônio Zepeda Bermudez, Vicepresidéncia de Producción e Innovación en Salud, Fiocruz, Brasil

Pedro Carpenter Genescá, Abogado, Brasil (desde junio de 2015)

Sergio Alejandro Sosa-Estani, Instituto Nacional de Parasitología Dr. Mario Fatala Chaben, Argentina

CONSEJO FISCALMarcos Manduca, PricewaterhouseCoopers, Brasil (hasta noviembre de 2015)

Nelson Faria de Olivera, Abogado, Brasil

Ricardo Assef, CFO, Manabi-Asgaard S.A., Brasil (desde noviembre de 2015)

AMIGOS DE DNDi AMÉRICA LATINACarlos Henrique Nery Costa, Brasil

Carlos Morel, Brasil

Eloan Pinheiro dos Santos, Brasil

Germán Velasquez, Suiza

José Gomes Temporão, Brasil

Mirta Roses Periago, Argentina

Nila Heredia, Bolivia

Paulo Buss, Brasil

Reinaldo Guimarães, Brasil

Ricardo Preve, Argentina

EQUIPO DNDi AMÉRICA LATINADirección Ejecutiva:

Eric Stobbaerts (hasta diciembre de 2015)

Joël Keravec (desde enero de 2016)

Equipo de I+D:

Andrea MarchiolBethania BlumCarolina BatistaCristina Alonso-VegaErika CorreiaFabiana BarreiraJayme Fernandez

Joelle RodeJorge Martin Leandro ChristimannMady BarbeitasMarina BoniMarina Certo

Equipo de Administración, Finanzas y Recursos Humanos:

Anderson LealDiego NorbertoFelipe CavedonLaura AcebalMarcos MonteiroSamy FidelThalita CardosoValeria Fiorio

Equipo de Comunicación:

Betina MouraDaniel SalmanJulia AlapenhaMarcela Dobarro

Equipo de Captación de Recursos:

Cecilia CastilloPatricia RomanillosRenata Nabuco

Consultores:

Andres CaicedoBelaine RodriguesCarlos ValenciaCelso de Oliveira Claudio MortensenCristiane BarpDaniel MechaliEloan PinheiroFabio ZickerFacundo GarciaFlavio PontesLúcia Enciso PeláezLuciana GonçalvesLuciano PaivaMadalena DrumondMarco DessoyMichel LotrowskaMichelle ChildsNubia RojasOscar BernalOscar NoyaPablo MartinezPierre SchermutzkiRobert McCarthyTayná MarquesTeresinha de Jesus


ORGANIZACIÓN INSTITUCIONALORGANIZAÇÃO INSTITUCIONAL


CONSELHO DE ADMINISTRAÇÃOMichel Lotrowska, Presidente, Brasil

(Vago), Vice-presidente

Susana de Deus, Secretaria; Médicos Sem Fronteiras, Brasil

CONSELHO CONSULTIVOJorge Antônio Zepeda Bermudez, Vice-presidência de Produção e Inovação em Saúde, Fiocruz, Brasil

Pedro Carpenter Genescá, Advogado, Brasil (desde junho de 2015)

Sergio Alejandro Sosa-Estani, Instituto Nacional de Parasitologia Dr. Mario Fatala Chaben, Argentina

CONSELHO FISCALMarcos Manduca, PricewaterhouseCoopers, Brasil (até novembro de 2015)

Nelson Faria de Olivera, Advogado, Brasil

Ricardo Assef, CFO, Manabi-Asgaard S.A., Brasil (desde novembro de 2015)

AMIGOS DE DNDi AMÉRICA LATINACarlos Henrique Nery Costa, Brasil

Carlos Morel, Brasil

Eloan Pinheiro dos Santos, Brasil

Germán Velas quez, Suíça

José Gomes Temporão, Brasil

Mirta Roses Periago, Argentina

Nila Heredia, Bolívia

Paulo Buss, Brasil

Reinaldo Guimarães, Brasil

Ricardo Preve, Argentina

EQUIPE DNDi AMÉRICA LATINADireção Executiva:

Eric Stobbaerts (até dezembro de 2015)

Joël Keravec (desde janeiro de 2016)

Equipe de P&D:

Andrea Marchiol

Bethania Blum

Carolina Batista

Cristina Alonso-Vega

Erika Correia

Fabiana Barreira

Jayme Fernandez

Joelle Rode

Jorge Martin

Leandro Christimann

Mady Barbeitas

Marina Boni

Marina Certo

Equipe de Administração, Finanças e Recursos Humanos:

Anderson Leal

Diego Norberto

Felipe Cavedon

Laura Acebal

Marcos Monteiro

Samy Fidel

Thalita Cardoso

Valeria Fiorio

Equipe de Comunicação:

Betina Moura

Daniel Salman

Julia Alapenha

Marcela Dobarro

Equipe de Captação de Recursos:

Cecilia Castillo

Patricia Romanillos

Renata Nabuco

Consultores:

Andres Caicedo

Belaine Rodrigues

Carlos Valencia

Celso de Oliveira

Claudio Mortensen

Cristiane Barp

Daniel Mechali

Eloan Pinheiro

Fabio Zicker

Facundo Garcia

Flavio Pontes

Lúcia Enciso Peláez

Luciana Gonçalves

Luciano Paiva

Madalena Drumond

Marco Dessoy

Michel Lotrowska

Michelle Childs

Nubia Rojas

Oscar Bernal

Oscar Noya

Pablo Martinez

Pierre Schermutzki

Robert McCarthy

Tayná Marques

Teresinha de Jesus



Madurez financiera y nuevas financiaciones

El crecimiento regional de los últimos años posibilitó que DNDi

alcance en 2015 una importante etapa de madurez financiera.

Nuevas inversiones provenientes de la propia región a partir

de los convenios de financiamiento firmados con el BNDES, en

Brasil, y con Ruta N, en Colombia, fueron pasos importantes

hacia una mayor independencia financiera regional. La decisión

estratégica de realizar aplicaciones financieras en inversiones

de muy bajo riesgo para asegurar el mantenimiento del valor

de las donaciones e inversiones recibidas también significó un

avance significativo durante el período.

Como organización sin fines de lucro y Organización de la Socie-

dad Civil de Interés Público en Brasil (OSCIP), DNDi América

Latina tiene el compromiso de una rendición de cuentas trans-

parente. Los principales indicadores financieros de desempeño

anual están presentes a continuación, así como el informe de la

auditoría independiente realizado por Deloitte Touche Tohmatsu.

Maturidade financeira e novos financiamentos

O crescimento regional dos últimos anos possibilitou à

DNDi atingir em 2015 um importante estágio de maturidade

financeira.

Novos investimentos provenientes da própria região a partir

dos acordos de financiamento firmados com o BNDES, no

Brasil, e com Ruta N, na Colômbia, foram passos importan-

tes em direção à maior independência financeira regional. A

decisão estratégica de fazer aplicações financeiras em inves-

timentos de baixíssimo risco para garantir a manutenção do

valor das doações e investimentos que recebeu também foi

um avanço significativo no período.

Como organização sem fins lucrativos e Organização da Socie-

dade Civil de Interesse Público (OSCIP), a DNDi América Latina

tem compromisso com uma prestação de contas transparente.

Os principais indicadores financeiros de seu desempenho

anual seguem abaixo, assim como o relatório da auditoria

independente realizada pela Deloitte Touche Tohmatsu.

INFORME FINANCIERO / RELATÓRIO FINANCEIRO

INFORME FINANCIERO RELATÓRIO FINANCEIRO


Al buscar respuestas para las enfermedades y pacientes desa-

tendidos, DNDi tiene el compromiso de mantener la proporción

de los gastos con la misión social (actividades-fin de DNDi) y

no social (actividades de apoyo).

• La misión social incluye las actividades de investigación y

desarrollo, así como el fortalecimiento de la capacidad de

investigación y actividades de sensibilización (esta última pasó

a incluir las actividades de comunicación con las diversas

audiencias a partir de 2015, en una armonización global de

la organización).

• Las actividades de la misión no social integran los procedi-

mientos y áreas de apoyo a las actividades-fin de DNDi, como

gastos administrativos y captación de recursos.

Na busca por respostas para as doenças e pacientes negli-

genciados, DNDi sustenta o compromisso de manter a pro-

porção dos gastos com a missão social (atividades-fim da

DNDi) e não social (atividades de apoio).

• A missão social inclui as atividades de pesquisa e desenvol-

vimento, assim como o fortalecimento da capacidade de

pesquisa e atividades de sensibilização (esta última passou

a abranger as atividades de comunicação com os diversos

públicos-alvo a partir de 2015, em um alinhamento global

da organização).

• As atividades da missão não social integram os procedi-

mentos e áreas de apoio às atividades-fim da DNDi, como

despesas administrativas e captação de recursos.

Misión Social 2015

Missão Social 2015

SocialSocial

Não SocialNo Social

79%79%

21%21%

Inversiones en las actividades de América Latinas

La inversión de DNDi para las actividades en la región en el

período de 2013 a 2014 registró una expansión de 20%, mientras

que de 2014 a 2015 el crecimiento fue de 3%. La desaceleración

en el crecimiento fue resultado, principalmente, de la finaliza-

ción de estudios clínicos, como muestran los gráficos de gastos

por área y proyecto en detalle a continuación.

Los proyectos de Chagas en proceso de conclusión o concluidos

en 2015 fueron: biomarcadores, fexinidazol, benznidazol pediá-

trico (con la eliminación de los gastos), azoles y el estudio de

interacción medicamentosa (DDI). Esta reducción en los proyec-

tos tuvo gran peso para los gastos en I+D en su conjunto. Por

otro lado, la inversión creció en otros proyectos enfocados en la

enfermedad de Chagas, como la consolidación de actividades de

acceso a medicamentos para Chagas, expansión de las activida-

des de la Plataforma de Investigación e inicio del estudio clínico

de nuevos regímenes terapéuticos con benznidazol. Debido a la

acentuada carga endémica en la región, Chagas sigue siendo

prioritaria, sumando 69,2% de la participación en proyectos.

Investimentos nas atividades da América Latina

O investimento da DNDi para as atividades na região no perí-

odo de 2013 para 2014 registrou expansão de 20%, enquanto

de 2014 para 2015 o crescimento foi de 3%. A desaceleração

no crescimento foi resultado, principalmente, da conclusão

de estudos clínicos, como mostram mais detalhadamente os

gráficos de despesas por área e projeto a seguir.

Os projetos de Chagas em vias de conclusão ou concluídos

em 2015 foram: biomarcadores, fexinidazol, benznidazol pedi-

átrico (com a eliminação dos gastos), azoles e o estudo de

interação medicamentosa (DDI). Esta redução nos projetos

teve grande peso para os gastos em P&D como um todo. Por

outro lado, o investimento cresceu em outros projetos foca-

dos na doença de Chagas, como a consolidação de ativida-

des de acesso a medicamentos para Chagas, expansão das

atividades da Plataforma de Pesquisa e início do estudo clí-

nico de novos regimes terapêuticos com benznidazol. Devido

à acentuada carga endêmica na região, Chagas segue sendo

prioritária, somando 69,2% da participação em projetos.



Gastos por proyecto de I+D – Gastos por projeto de P&D

8% Chagas AccessoChagas Acceso

7%Plataforma de ChagasPlataforma de Chagas

3% Chagas combinação DDIChagas combinación DDI

Chagas nuevos regímenes con BenznidazolChagas novos regimes com Benznidazol

4%Leishmaniasis VisceralLeishmaniose Visceral

13%Leishmaniasis Cutânea anfoleishLeishmaniose Cutánea anfoLeish

3%redLEISH/LC combinaçãoredLEISH LC combinación

3%MalariaMalária

3%Coordenación Médica

Coordinação Médica

19%Chagas Biomarcadores

Chagas Biomarcadores

21%Chagas Fexinidazol

Chagas Fexinidazol

0,2%Chagas Benznidazol

Chagas Benznidazol

11%

El destaque de crecimiento del período quedó a cargo de las

inversiones en los proyectos en leishmaniasis, con aumento de

20% en la participación total en los proyectos de I+D. El cre-

cimiento en 2015 fue impulsado, en gran parte, por el reclu-

tamiento de pacientes y análisis de muestras del proyecto de

Leishmaniasis Cutánea (LC) anfoleish, que registró crecimiento

de 800%; contribuyeron también para este crecimiento el pro-

yecto de nuevos tratamientos combinados para leishmaniasis

y gastos con personal.

Las áreas de apoyo tuvieron aumento a partir de las inversio-

nes con la consolidación y continuidad de equipos que entraron

en 2014, como progresión de carrera y creación del cargo de

gerente de captación de recursos.

O destaque de crescimento do período ficou por conta dos

investimentos nos projetos em leishmanioses, com aumento

de 20% na participação total nos projetos de P&D. O cres-

cimento em 2015 foi impulsionado, em grande parte, pelo

recrutamento de pacientes e análise de amostras do projeto

de leishmaniose cutânea (LC) anfoleish, que registrou cresci-

mento de 800%; contribuíram também para este crescimento

o projeto de novos tratamentos combinados para leishma-

niose e gastos com pessoal.

As áreas de apoio tiveram aumento a partir dos investimentos

com a consolidação e continuidade de equipes que entraram

em 2014, como progressão de carreira e criação do cargo de

gerente de captação de recursos.

Comparación de gastos por Áreas

Comparação de despesas por Áreas

0

LOLA LOLA

Coordinación MédicaCoordenação Médica

MalariaMalária

LeishmaniasisLeishmaniose

Enfermedad de ChagasDoença de chagas

Comunicación/AdvocacyComunicação/Advocacy

Captación de RecursosCaptação de recursos

AdministraciónAdministração

2 000 000 4 000 000 6 000 000 8 000 000 10 000 000

2015

R$

2014

201620152014

R$ 20 000 000

R$ 15 000 000

R$ 10 000 000

R$ 5 000 000

R$ 0

Inversión de DNDi en América Latina

Investimento da DNDi na América Latina



DNDi agradece a todos los donantes por su compromiso y colaboración. Desde 2003, muchas personas comprometidas han contribuido para mejorar la calidad de vida de los pacientes más desatendidos. Es gracias a los donantes y colaboradores que DNDi desarrolló y disponibilizó 6 tratamientos y continúa trabajando para desarrollar de 16 a 18 tratamientos hasta 2023.

DNDi agradece a todos os doadores por seu compromisso e colaboração. Desde 2003, muitos parceiros têm contribuído para melhorar a qualidade de vida dos pacientes mais negligenciados. É graças aos doadores e apoiadores que a DNDi desenvolveu e disponibilizou 6 tratamentos e continua trabalhando para desenvolver de 16 a 18 tratamentos até 2023.


AGRADECIMIENTOS AGRADECIMENTOS


Apoyo público institucionalMinisterio de Salud de Brasil, Brasil • Banco Nacional de Desarrollo

Económico y Social (BNDES), Brasil • Ruta-N, Ciudad de Medellin,

Colombia • Finep – Agencia de Innovación e Investigación del Minis-

terio de Ciencia, Tecnología e Innovación, Brasil • Agencia Britá-

nica de Desarrollo Internacional (DFID), Reino Unido • Ministerio de

Relaciones Exteriores de Holanda (DGIS), Holanda • Unión Europea

Programas Marco 5, 6 y 7, Internacional • Asociación entre los Paí-

ses Europeos y los Países en Desarrollo para la realización de Estu-

dios Clínicos (EDCTP) con cofinanciación de los Estados Miembros,

Internacional • Ministerio Federal de Educación e Investigación de

Alemania (BMBF) a través de la KfW, Alemania • Agencia Francesa

de Desarrollo (AFD), Francia • Sociedad Alemana de Cooperación

Internacional (GIZ), en nombre del Gobierno de la República Fede-

ral de Alemania, Alemania • Fondo de Tecnología Innovadora para

la Salud Global (GHIT Fund), Japón • Fondo Global de Lucha Contra

el SIDA, la Tuberculosis y la Malaria (AMFm), Internacional • Minis-

terio de Relaciones Exteriores y Desarrollo Internacional (MAEDI),

Francia • Institutos Nacionales de Salud (NIH), Instituto Nacional de

Alergia y Enfermedades Infecciosas (NIAID), Estados Unidos • Agen-

cia Noruega de Cooperación para el Desarrollo (Norad), Noruega •

República y Cantón de Ginebra, Suiza • Región de Toscana, Italia •

Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo

(AECID), España • Agencia Suiza de Desarrollo y Cooperación (SDC),

Suiza • Organización Mundial de la Salud - Programa Especial de

Investigación y Capacitación en Enfermedades Tropicales (OMS-TDR)

• UNITAID, Internacional • Agencia de Estados Unidos para el Desa-

rrollo Internacional (USAID), Estados Unidos

Apoyo privadoAssociação Bem-Te-Vi Diversidade, Brasil • Fundación Carlos Slim

a través del Premio Carlos Slim en Salud, México • Médecins Sans

Frontières Internacional y MSF secciones de Itália, Noruega y Brasil •

Bennett Shapiro y Fredericka Foster, Estados Unidos • Fundación Bill

y Melinda Gates, Estados Unidos • Fundación BBVA (a través de Pre-

mio Fronteras del Conocimiento en Cooperación para el Desarrollo),

España • Brian Mercer Charitable Trust, Reino Unido • David y Lisa

U’Prichard, Estados Unidos • Familia Richard Rockefeller, Estados

Unidos • Fundación André & Cyprien, Suiza • Fundación ARPE, Suiza

• Fondation de bienfaisance du groupe Pictet, Suiza • Fundación Pro

Victimis, Suiza • George H. Stout, Estados Unidos • Goldman, Sachs

& Co., Estados Unidos • Guy’s, King’s and St Thomas’, Giving Week,

Reino Unido • Harlan y Sally Weisman, Estados Unidos • Jeffrey Nel-

son, Estados Unidos • Fundación Leopold Bachmann Foundation,

Suiza • Marsha Fanucci, Estados Unidos • Fundación Medicor, Lie-

chtenstein • Fondo de los Hermanos Rockefeller, Estados Unidos •

Fundación Rockefeller (a través del Prémio Innovadores del Próximo

Siglo), Estados Unidos • Fundación Peter y Carmen Lucia Buck, Esta-

dos Unidos • Fundación Familia Stainman, Estados Unidos • Well-

come Trust, Reino Unido • Steve Rabin y Jonathan Winslow, Estados

Unidos • Fundación Familia Sandoz, Suiza • Sasakawa Peace Foun-

dation, Japón • Starr International Foundation, Suiza • UBS Optimus

Foundation, Suiza • Agencia de Estados Unidos para el Desarrollo

Internacional (USAID), a través del 4º Proyecto del Sector de la Salud

implementado por Abt Associates, Inc., Estados Unidos • Fundaciones

privadas y personas que prefieren mantenerse anónimas

Contribuciones en activos materiales y servicios em America Latina (in-kind)Eisai Co. Ltda, Japón • Brasil: Centro de Pesquisas Rene Rachou –

Fiocruz-MG, Belo Horizonte; Hospital Pediátrico João Paulo II – FHE-

MIG, Belo Horizonte; Universidade de Brasília; Universidade Estadual de

Montes Claros; Universidade Federal do Piauí, Teresina; Universidade

Federal de Sergipe, Aracaju; Universidade Estadual do Rio de Janeiro;

Hospital São José de Doenças Infecciosas, Fortaleza.

Apoio público institucionalMinistério da Saúde do Brasil, Brasil • Banco Nacional de Desenvolvi-mento Econômico e Social (BNDES), Brasil • Ruta-N, Cidade de Medellin, Colômbia • Finep - Agência de Inovação e Pesquisa do Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (através do Prêmio Finep de Inovação), Brasil • Fundação Oswaldo Cruz (FIOCRUZ), Brasil • Agência Britânica de Desenvolvimento Internacional (DFID), Reino Unido • Ministério das Relações Exteriores da Holanda (DGIS), Holanda • União Europeia — Programas Quadro 5, 6 e 7, Internacional • Parceria entre a Europa e os Países em Desenvolvimento para a Realização de Estudos Clínicos (EDCTP) com co-financiamento dos Estados-Membros, Internacional • Ministério Federal de Educação e Pesquisa da Alemanha (BMBF) através da KfW e parte do Programa 2 da EDCTP apoiado pela União Europeia, Alemanha • Agência Francesa de Desenvolvimento (AFD), França • Socie-dade Alemã de Cooperação Internacional (GIZ), em nome do Governo da República Federal da Alemanha, Alemanha • Fundo de Tecnologia Inovadora para a Saúde Global (GHIT Fund), Japão • Fundo Global da Luta Contra a Aids, Tuberculose e Malária (AMFm), Internacional • Minis-tério de Relações Exteriores e Desenvolvimento Internacional (MAEDI), França • Institutos Nacionais de Saúde (NIH), Instituto Nacional de Aler-gia e Doenças Infecciosas (NIAID), Estados Unidos • Agência Norueguesa de Cooperação para o Desenvolvimento (Norad), Noruega • República e Cantão de Genebra, Suíça • Região da Toscana, Itália • Agência Espa-nhola de Cooperação Internacional para o Desenvolvimento (AECID), Espanha • Agência Suíça de Desenvolvimento e Cooperação (SDC), Suíça • Organização Mundial da Saúde - Programa Especial para a Pesquisa e Treinamento em Doenças Tropicais (OMS-TDR) • UNITAID, Internacio-nal• Agência dos Estados Unidos para o Desenvolvimento Internacional (USAID), Estados Unidos

Apoio PrivadoAssociação Bem-Te-Vi Diversidade, Brasil • Fundação Carlos Slim (por meio do Prêmio Carlos Slim de Saúde), México • Médecins Sans Fron-tières Internacional e Seções MSF da Itália, Noruega e Brasil • Bennett Shapiro e Fredericka Foster, Estados Unidos • Fundação Bill e Melinda Gates, Estados Unidos • Fundação BBVA (por meio do Prêmio Fronteiras dos Conhecimento em Cooperação para o Desenvolvimento), Espanha • Brian Mercer Charitable Trust, Reino Unido • David e Lisa U’Prichard, Estados Unidos • Família Richard Rockefeller, Estados Unidos • Fun-dação André & Cyprien, Suíça • Fundação ARPE, Suíça • Fondation de bienfaisance du groupe Pictet, Suíça • Fundação Pro Victimis, Suíça • George H. Stout, Estados Unidos • Goldman, Sachs & Co., Estados Uni-dos • Guy’s, King’s and St Thomas’, Giving Week, Reino Unido • Harlan e Sally Weisman, Estados Unidos • Jeffrey Nelson, Estados Unidos • Fun-dação Leopold Bachmann, Suíça • Marsha Fanucci, Estados Unidos • Fundação Medicor, Liechtenstein • Fundo dos Irmãos Rockefeller, Esta-dos Unidos • Fundação Rockefeller (por meio do Prêmio de Inovadores do Próximo Século), Estados Unidos • Fundação Peter e Carmen Lucia Buck, Estados Unidos • Fundação Família Stainman, Estados Unidos • Wellcome Trust, Reino Unido • Steve Rabin e Jonathan Winslow, Esta-dos Unidos • Fundação Família Sandoz, Suíça • Sasakawa Peace Fou-ndation, Japão • Starr International Foundation, Suíça • UBS Optimus Foundation, Suíça • Agência dos Estados Unidos para o Desenvolvi-mento Internacional (USAID), por meio do 4º Projeto do Setor da Saúde implementado pela Abt Associates, Inc., Estados Unidos • Fundações privadas e pessoas que preferem permanecer anônimas

Contribuições em ativos materiais e serviços na América Latina (in-kind)Eisai Co. Ltda, Japão • Brasil: Centro de Pesquisas Rene Rachou – Fio-cruz-MG, Belo Horizonte; Hospital Pediátrico João Paulo II – FHEMIG, Belo Horizonte; Universidade de Brasília; Universidade Estadual de Montes Claros; Universidade Federal do Piauí, Teresina; Universidade Federal de Sergipe, Aracaju; Universidade Estadual do Rio de Janeiro; Hospital São José de Doenças Infecciosas, Fortaleza.

AGRADECIMIENTOS / AGRADECIMENTOS


CopyrightDNDi América Latina, 2016Edición y Producción de Textos / Edição e Produção de TextosBetina Moura/Julia AlapenhaFotosAbraham Ali (Imageworks – DNDi): P.34 - Mariana Abdalla (DNDi): P.24; P.28 - Fred Borba (DNDi): P.4 - Betina Moura (DNDi): P.8; P.22; P32; P.33; P.40; P.51 - Fabio Nascimento (DNDi): capa; P.6; P.14; P.19; P.20; P.26/27; P.29; P.36/37; P.39; P.42; P.46 - P H de Noronha (DNDi): P.4 – Antoninho Perri (Unicamp): P.12/13 Diseño Gráfico / Desenho GráficoBRIEF

Todos los derechos están reservados por DNDi América Latina. El docu-mento puede ser citado y analizado con indicación de la fuente. Este docu-mento no está a la venta y no se puede utilizar para fines comerciales. Las solicitudes de permiso para reproducir este documento, em parte o em su totalidade, deben ser dirigidas al Departamento de Comunicación de DNDi América LatinaTodos os direitos estão reservados pela DNDi América Latina. A publicação pode ser citada e analisada com a indicação da fonte. Esta publicação não está à venda e não se pode utilizá-la para fins comerciais. As solicitações de permissão para reproduzir, em parte ou em sua totalidade, devem ser dirigi-das ao Departamento de Comunicação da DNDi América Latina.

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1 Rua Santa Heloisa 5

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Rio de Janeiro – RJ

22460-080

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Tel: +55 21 2529 0400

www.dndial.org

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DNDi ÁFRICA Tetezi Towers, 3rd FloorGeorge Padmore Road, KilimaniP. O. Box 21936-00505NairobiKenyaTel: +254 20 3995 000

DNDi DRCAvenue Milambo, n°4Quartier SocimatCommune de la GombeKinshasaDemocratic Republic of the CongoTel: +243 81 659 79 95

DNDi INDIA/ ÍNDIAPHD House, 3rd Floor4/2 Siri Institutional AreaNew Delhi 110016IndiaTel: +91 11 4550 1795

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DNDi SOUTH EAST ASIAL10-7, Menara Sentral Vista,150, Jln Sultan Abdul SamadBrickfi elds50470 Kuala LumpurMalaysiaTel: +60 3 2716 4159

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La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés de Drugs for Neglected Diseases initiative) es una organización sin fines de lucro de Investigación y Desarrollo (I+D) orientada por las necesidades de los pacientes, que desarrolla tratamientos seguros, eficaces y accesibles para millones de personas en sufren de enfermedades olvidadas en todo el mundo, particularmente, la enfermedad de Chagas, la leishmaniasis, la enfermedad del sueño, el VIH pediátrico, filariasis, micetoma y hepatitis C.

El objetivo principal de DNDi es:

> Proveer, hasta 2023, de 16 a 18 nuevos tratamientos para las enfermedades olvidadas y establecer un portafolio fuerte de I+D que atienda las necesidades de tratamiento de los pacientes.

Al hacer esto, DNDi tiene otros dos objetivos:

> Utilizar y fortalecer la capacidad de investigación existente en los países endémicos por medio de la implementación de proyectos;

> Concientizar sobre la necesidad de desarrollar nuevos tratamientos para las enfermedades olvidadas y defender mayor responsabilidad de los gobiernos.

A iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas

(DNDi, na sigla em inglês de Drugs for Neglected Diseases

initiative) é uma organização sem fins lucrativos de Pesquisa

e Desenvolvimento (P&D) orientada pelas necessidades dos

pacientes, que desenvolve tratamentos seguros, eficazes e

acessíveis para milhões de pessoas que são afetadas pelas

doenças negligenciadas no mundo todo, em particular a doença

de Chagas, a leishmaniose, a doença do sono, o HIV pediátrico,

as Filarioses, micetoma e hepatite C.

O principal objetivo da DNDi é:> Fornecer, até 2023, de 16 a 18 novos tratamentos para

doenças negligenciadas e estabelecer um portfólio de P&D robusto que atenda às necessidades de tratamento dos pacientes.

Ao fazer isso, a DNDi tem outros dois objetivos:> Utilizar e fortalecer a capacidade de pesquisa existente

nos países endêmicos por meio da implementação de projetos;

> Conscientizar sobre a necessidade de desenvolver novos tratamentos para as doenças negligenciadas e defender maior responsabilidade governamental.

para poblaciones para populações negligenciadas · a iniciativa medicamentos para doenças...

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