terapias con células madre en la em

8/3/2019 Terapias con clulas madre en la EM

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Terapiascon clulas

madreen la EM

Producido en asociacin entre


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Sumario Introduccin 2

Qu es la EM? 3

Qu son las clulas madre? 4

En qu consiste la terapia con clulas madre? 5

Cmo pueden ayudar las clulas madre en la EM? 5

Qu tipos de clulas madre se pueden usar para tratar la EM? 6

Qu tipos de clulas madre son apropiadas para qu tipo de EM? 7

Preguntas recuentes 11

Otros recursos tiles 16 Participantes en el grupo de consenso sobre clulas madre 17


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Terapias con c lulas madre en la EM

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Las clulas madre como posible tratamiento de la esclerosismltiple (EM) atraen mucho inters cientfco y meditico. Algunosinormes cientfcos revelan hallazgos clnicos alentadores, perose necesita trabajar mucho para probar si son eectivos y segurospara las personas con EM.

El uso de clulas madre en la EM es todava experimental.No existe ninguna terapia con clulas madre comprobada ydisponible para tratar la EM en ninguna parte del mundo.

Acerca de este olletoEste olleto se escribi para y conjuntamentecon personas aectadas por EM.En el mismo, apuntamos a explicar los asuntosclaves que giran en torno a las clulas madre yla EM.

Analizamos los benecios que alguien puedeesperar de una terapia con clulas madre y losdierentes tipos de clulas madre que se estninvestigando para tratar la EM. Destacamosporqu es importante hacer ensayos bien

controlados en esta rea, mientras querecalcamos que disuadimos convincentementea la gente con EM de acercase a clnicas declulas madre que orecen terapias con clulasmadre sin ser parte de un ensayo clnico ocial.

El rol de las organizaciones debenefcencia de EM en la investigacinde clulas madreEn mayo del ao 2009, las asociaciones deEM del Reino Unido y EE.UU. celebraron unareunin internacional en Londres para llegar aun consenso sobre terapias con clulas madreen la EM.

Apoyaron ese evento las asociaciones de EMnacionales de Italia, Francia, Canad y Australiay la Federacin Internacional de EM (FIEM).

Se hicieron presente veintisiete expertos enclulas madre y EM, y tambin diecisieterepresentantes de organizaciones debenecencia. Entre los mismos haba muchaspersonas aectadas por EM.

Como resultado de esa reunin ahoracontamos con:

Un acuerdo (la declaracin del consenso)y directrices para investigadores y mdicosclnicos. Esos documentos deberan omentarla consistencia entre los estudios y acelerar eldesarrollo de terapias potenciales.

Este olleto inormativo para personasaectadas por EM.

Terapias con clulasmadre en la EM


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Qu esla EM?

Se cree que el dao de la vaina mielnicaprovoca recadas, o ataques de EM. Duranteesos ataques, brotan los sntomas y puedendurar desde 24 horas hasta varios meses. Conel transcurso del tiempo, el dao o destruccintotal de las bras nerviosas en s puede conducira una progresin de la EM y un aumento de la

incapacidad.

Existen tres tipos principales de EM

EM remitente-recurrente (EMRR): Perodos de ataques agudos con sntomas de empeoramiento seguidos por la recuperacin

parcial o total (remisin)

Alrededor de un 85 por ciento de personas con EM estn diagnosticadas con EMRR.

EM progresiva secundaria (EMPS): Despus de un perodo inicial de EM remitente-recurrente, muchas personas desarrollan EM

progresiva secundaria. La misma se caracteriza por una acumulacin gradual de incapacidades,ya sea con o sin recadas (EMPS con recadas o sin recadas).

EM progresiva primaria (EMPP): Una acumulacin gradual de incapacidad desde el comienzo, sin perodos distintivos de recada

ni remisin. Alrededor de un 10 a un 15 por ciento de personas con un diagnstico de EM tienen esta orma

de EM.

Se cree en general que la esclerosis mltiplees una condicin autoinmune - el sistemainmunolgico del cuerpo ataca por error, yposteriormente daa, la vaina mielnica queprotege a las clulas nerviosas del cerebroy mdula espinal. Ese dao hace que los

mensajes que llegan y salen del cerebro sedemoren, distorsionen, o se detengan totalmente.Eso conduce a los sntomas de EM.

Demyelination in MS

Distorted messages (relapse)

Damaged myelin(demyelination)

Passage o messages along the axon

Normal neuronCell body Myelin Nerve bre

(axon)

Lost messages (progression)

Damaged nerve bre(axon)

Damage o nerve fbre in MS


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Qu son las clulas madre?Hay dos conceptos que defnen a las clulas madre:

1 Son capaces de regenerarse - lo que implica que pueden multiplicarse y reproducirse en grandescantidades

2 Son capaces de dierenciarse - es decir, que pueden desarrollarse y transormarse en al menosdos tipos dierentes de clulas especializadas para cumplir una uncin especca.

Existe un nmero de dierentes tipos de clulas madre que se pueden reunir (o cultivar) en unavariedad de uentes. Todas son capaces de regenerarse. La dierencia entre las mismas reside en los

tipos de clulas especializadas en que se pueden transormar; en cunto se pueden dierenciar.

A continuacin de describen cinco tipos de clulas madre

Stem cell Source Description

Clulas madreadultas

Componentesdel humanoadulto

Se encuentran en partes del cuerpo como ser la mdulasea y el cerebro. Son capaces de producir un nmerolimitado de dierentes tipos de clulas especializadas. Esodepende de la parte del cuerpo en donde se cultivaron (porejemplo, las clulas madre adultas desprendidas del cerebro

producirn clulas cerebrales).

Clulas madreembrionarias

Embrionesdonados

Son capaces de producir la mayora de tipos de clulas delcuerpo.

Clulas madreetales

Fetosabortadosdonados

Se han desarrollado ms que las clulas madreembrionarias y son un poco ms especializadas; susopciones son apenas ms limitadas. Sin embargo, todavason capaces de producir la mayora de tipos de clulas delcuerpo.

Clulas madrede la sangredel cordnumbilical

Sangredel cordnumbilicaldonada

Son clulas madre parecidas a aquellas que se encuentranen la mdula sea. Son capaces de producir un nmerolimitado de las clulas que se pueden encontrar en lasangre, por ejemplo, las clulas del sistema inmunolgico.

Clulas madrepluripotentesinducidas(iPS, por sussiglas eningls)

En algunaspartes delcuerpohumano

Estas clulas madre se derivan de clulas totalmenteespecializadas y ms viejas; por ejemplo, clulas dela piel, que se limitan naturalmente a ser nicamenteclulas epidrmicas. Los cientcos incentivan a que estasclulas limitadas acten como clulas madre embrionariasnuevamente, y sean capaces de convertirse en cualquier tipode clula humana. Esa es una tcnica compleja que ha sido

solo recientemente desarrollada y que est sujeta a muchasinvestigaciones en curso.

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La terapia con clulas madre es un tratamiento que utiliza o tiene como objetivo el uso de clulasmadre. Sirve generalmente para ayudar a reemplazar o reparar clulas o tejidos daados, perotambin puede usarse para evitar que ocurra el dao en primer lugar. La terapia con clulas madrepuede consistir en el trasplante de clulas madre o en el suministro de medicamentos que se centrenen las clulas madre ya existentes en el cuerpo.

Hay muy pocos tratamientos comprobados con clulas madre disponibles. La terapia con clulasmadre usada ms comnmente es el trasplante de clulas madre en la mdula sea para tratar la

leucemia, el linoma y varios trastornos sanguneos hereditarios.

No existen tratamientos comprobados con clulas madre para la EM.

En qu consiste la terapia con

clulas madre?

Cmo pueden ayudar las clulas

madre en la EM?TratamientosA partir de lo que sabemos hasta el momento sobre las clulas madre y la EM, existen dos ormasprincipales de tratamientos potenciales para la EM que se pueden desarrollar:

1la inmunomodulacin, que evita el dao inmune del sistema nervioso

2 la remielinizacin, que consiste en reparar a la vaina mielnica que ya ha sido daada

Esas dos terapias son consideradas como neuroprotectoras ya que el objetivo es proteger a lasbras nerviosas que se encuentran dentro de la vaina mielnica.

Tambin se espera que nalmente las clulas madre puedan ayudar a reconstruir las bras nerviosas

perdidas. Eso podra reparar el dao causado en las etapas progresivas de la EM que resultan en laacumulacin de incapacidad permanente. Sin embargo, hasta el momento no hay suciente evidenciacientca que demuestre que las clulas madre uncionen de esa orma. Los cientcos a nivel mundialcoinciden en que se necesita investigar mucho ms sobre esta rea desaante y complicada antes deembarcarse en ensayos clnicos que apunten a la reconstruccin de las bras nerviosas.

Investigacin en el laboratorioAdems de ser un tratamiento potencial para la EM en s mismas, las clulas madre se pueden usartambin para ayudar a identicar y desarrollar otros tratamientos nuevos para la EM. Las clulasmadre son tiles porque son capaces de imitar aspectos de la EM en el laboratorio de modo que sepueden probar con ms rapidez los medicamentos potenciales.


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Clulas madre hematopoyticas (siglasen ingls: HSCs)Son clulas madre adultas que se encuentranen la mdula sea y la sangre. Son capaces de

producir todas las clulas que orman la sangre yel sistema inmunolgico.

Ya se utilizan para tratar la leucemia, el linomay varios otros trastornos sanguneos heredados.Las clulas madre hematopoyticas se estnexaminando en ormas altamente activa deEM, donde se considera que pueden ayudara prevenir el dao de la mielina al alterar laorma en que unciona el sistema inmunolgico(inmunomodulacin).

Clulas madre mesenquimales (siglasen ingls: MSCs)Son clulas madre adultas que se encuentran envarias partes del cuerpo incluyendo la mdulasea, el tejido epidrmico y graso. Producenclulas que ayudan a que otras clulas madreuncionen correctamente.

Las clulas madre mesenquimales se estnexaminando para tratar la EM. Se estima quepueden tener un eecto positivo a travs de la

inmunomodulacin y que tambin podranestimular los mecanismos de reparacin propiosdel sistema nervioso para que reparen la mielinadaada (remielinizacin).

Clulas madre neurales (siglas en ingls:NSCs)Son las responsables de reparar a la mielinaen el cerebro, pero cuando alguien tiene EM,las clulas madre neurales de esa persona noparecen uncionar bien, no se activan parareparar el dao que se ha provocado.

Qu tipos de clulas madre se

podran usar para la EM?Hay varios tipos dierentes de clulas madre que han demostrado generar un benecio potencial. Todashan sido estudiadas exhaustivamente en animales. Algunas de ellas ya se encuentran en las etapasiniciales de ensayos clnicos (ensayos que comprenden personas). Hasta que los ensayos no se hayancompletado, no podremos saber con certeza si son eectivas o seguras.

Existen dos enoques que podran corregir esasituacin. Uno es a travs del suministro dedrogas para hacer que las clulas madre neuralesya existentes uncionen de orma ms eectiva. El

otro es a travs del trasplante de clulas nuevasque repararn el dao que las clulas madreresidentes del cerebro no pueden reparar.

Es probable que dentro de poco se comiencena examinar las clulas madre neurales paratratar la EM. Se cree que las clulas madreneurales pueden tener eecto a travs de lainmunomodulacin y un eecto directo sobre laremielinizacin. Las clulas madre neurales seencuentran naturalmente en el cerebro, perodebido a la dicultad para el cultivo de clulas enel cerebro, se usan clulas madres etales en losensayos clnicos.

Clulas madre embrionarias y iPS(clulas madre pluripotentes inducidas)Las clulas madre embrionarias son capaces deproducir naturalmente a todos los tipos de clulasdel cuerpo. Las iPS tambin estn diseadas parahacer lo mismo.

Esta es un rea de investigacin controversial

e incierta ya que tanto las clulas madreembrionarias como las pluripotentes inducidaspotencialmente pueden desarrollarse en tumores.

Sin embargo, se acepta en general que de cortoa medio plazo, las clulas madre embrionarias ypluripotentes inducidas sern extremadamentetiles en el laboratorio, para identicar y examinarmedicamentos potenciales antes de que seprueben en ensayos clnicos. Se exigen pruebasms seguras en los laboratorios antes de queesas clulas comiencen a ser examinadas comouna terapia posible para la gente con EM.


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Qu tipos de clulas madre son

apropiadas para qu tipo de EM?Sin primero hacer ensayos clnicos, es dicil predecir qu tipo de EM se beneciara con el trasplantede un tipo de clula madre en particular. Inicialmente, se examinarn las clulas madre en un nmeroreducido de personas con el tipo de EM que responda positivamente con ms probabilidad; eso espara demostrar que, en principio, las clulas madre uncionan. Tambin es probable que quienesreciban primero las clulas madre sean las personas a las que las terapias existentes no les hayanhecho eecto. Slo despus de esos ensayos iniciales, se probarn tratamientos con clulas madrepara analizar los benecios en otros tipos de EM.

Cmo se inyectan las clulas

madre?Al examinar las clulas madre como tratamiento potencial para la EM, se pueden inyectar detres ormas: intravenosa: inyectadas en la vena

intratecal: inyectadas en el espacio alrededor de la columna vertebral

intraparenquimal: inyectadas directamente en el cerebroEs probable que el lugar donde se inyecten las clulas madre infuya en cmo uncionan. Losmtodos intratecales e intravenosos son, hasta el momento, los nicos usados para probar lostratamientos para EM, pero todos pueden cumplir un rol a medida que conocemos ms acercade las clulas madre.

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Teniendo en cuenta la evidencia cientfca disponible, las siguientes tablasresumen el potencial probable de las dierentes clulas madre para cada

tipo de EM y destacan lo que se est haciendo actualmente.

EM remitente-recurrente

Clulas madre hematopoyticas (siglas en ingls: HSCs)La inyeccin intravenosa de clulas madre hematopoyticas es un tratamiento experimentalusado, a veces, para la EM. Las clulas madre hematopoyticas se extraen de la mismapersona, tambin se las llama clulas madre autlogas. Esta terapia no est comprobada

todava y constituye un procedimiento riesgoso (con una tasa de mortalidad de uno a dos porciento). Consecuentemente, slo se utiliza para ormas altamente activas de EM remitente-recurrente, las cuales no responden a las terapias disponibles.

Los ensayos clnicos (ase I, ase II, y ase III) estn en marcha. El propsito de estos ensayoses evaluar la eectividad de las clulas madre hematopoyticas como terapia para la EM y enidenticar ormas de reducir la tasa de mortalidad y dems eectos secundarios asociados.

El objetivo principal es la inmunomodulacin, para evitar el dao inmune del sistema nervioso.

Clulas madre mesenquimales (siglas en ingls: MSCs)En ensayos clnicos (ase I) se investiga a las clulas madre mesenquimales autlogasinyectadas en orma intravenosa e intratecal. Sin embargo, es probable que esos ensayos seenoquen en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial. Las personas conEM remitente recurrente pueden beneciarse a travs de estos ensayos y esta orma de laenermedad podra examinarse en una echa posterior.

El objetivo principal es la inmunomodulacin, pero es posible que las clulas madremesenquimales puedan ayudar indirectamente con la remielinizacin, al reparar la mielinadaada.

Clulas madre neurales (siglas en ingls: NSCs)En un ensayo clnico (ase I) que estar en marcha dentro de poco tiempo, se investigar alas clulas madres neurales inyectadas en orma intratecal. Ese ensayo usar clulas madreneurales del eto, conocidas como clulas madre alognicas. Sin embargo, es probable queesos ensayos se enoquen en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial, perolas personas con EM remitente recurrente pueden beneciarse a travs de esos ensayos yesta orma de la enermedad podra examinarse ms adelante.

El principal objetivo de usar clulas madre neurales intratecales es la remielinizacin. Quizsen el uturo, se hagan ensayos con clulas madre neurales inyectadas en orma intravenosa,donde el objetivo principal sea la inmunomodulacin.


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EM progresiva secundaria

Clulas madre hematopoyticas (siglas en ingls: HSCs)La inyeccin intravenosa de clulas madre hematopoyticas es un tratamiento experimentalusado, a veces, para la EM. Las clulas madre hematopoyticas se extraen de la mismapersona, tambin se las llama clulas madre autlogas. Es una terapia que todava no estcomprobada y constituye un procedimiento riesgoso (con una tasa de mortalidad de uno a dospor ciento). Consecuentemente, solo se utiliza para ormas altamente activas de EM progresivasecundaria, las cuales no responden a las terapias disponibles.

Los ensayos clnicos (ase I, ase II, y ase III) estn en marcha. El propsito de estos ensayos

es evaluar la eectividad de las clulas madre hematopoyticas como terapia para la EM y enidenticar ormas de reducir la tasa de mortalidad y dems eectos secundarios asociados.

El objetivo principal es la inmunomodulacin, para evitar el dao inmune del sistema nervioso.

Clulas madre mesenquimales (siglas en ingls: MSCs)En ensayos clnicos (ase I) se investiga a las clulas madre mesenquimales autlogasinyectadas en orma intravenosa e intratecal. Probablemente, esos ensayos se enoquen enpersonas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial.

El objetivo principal es la inmunomodulacin, pero es posible que las clulas madremesenquimales puedan ayudar indirectamente con la remielinizacin, al reparar la mielinadaada.

Clulas madre neurales (siglas en ingls NSCs)En un ensayo clnico (ase I) que estar en marcha dentro de poco tiempo se investigar alas clulas madre neurales inyectadas en orma intratecal. Ese ensayo usar clulas madreneurales del eto, conocidas como clulas madre alognicas. Probablemente, ese ensayo seenoque en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial.

El principal objetivo de usar clulas madre neurales intratecales es la remielinizacin. Quizs

en el uturo, se hagan ensayos con clulas madre neurales inyectadas en orma intravenosa,donde el objetivo principal ser la inmunomodulacin.

Clulas madre embrionarias y iPS (clulas madre pluripotentesinducidas)A largo plazo, puede que estas clulas madre sean capaces de reconstruir a las brasnerviosas que se perdieron con la EM progresiva. Sin embargo, actualmente no hay ensayosclnicos en marcha que utilicen las clulas madre embrionarias o pluripotentes inducidas parala EM. Es necesario seguir investigando para ayudar a averiguar los benecios potenciales y laseguridad relacionada con estas clulas.


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EM progresiva primaria

Clulas madre hematopoyticas (siglas en ingls:HSCs)No hay ensayos clnicos en marcha que utilicen clulas madre hematopoyticas para la EMprogresiva primaria as como tampoco existe evidencia cientca que sugiera que las personascon EM progresiva primaria se beneciarn con ese tratamiento.

Clulas madre mesenquimales (siglas en ingls: MSCs)Todava no se sabe si las personas con EM progresiva primaria se beneciaran con el uso

de clulas madre mesenquimales; es necesario investigar ms antes de comenzar con losensayos clnicos.

Clulas madre neurales (siglas en ingls: NSCs)En un ensayo clnico (ase I) que estar en marcha dentro de poco tiempo se investigar alas clulas madre neurales inyectadas en orma intratecal. Ese ensayo usar clulas madreneurales del eto, conocidas como clulas madre alognicas. Probablemente, ese ensayo seenoque en personas con EM progresiva secundaria en su etapa inicial, y puede que conduzcaa ensayos en el uturo para la EM progresiva primaria.

El principal objetivo de usar clulas madre neurales intratecales es la remielinizacin. Quizsen el uturo, se hagan ensayos con clulas madre neurales inyectadas en orma intravenosa,donde el objetivo principal ser la inmunomodulacin.

Clulas madre embrionarias y (iPS) clulas madre pluripotentesinducidasA largo plazo, puede que estas clulas madre sean capaces de reconstruir a las brasnerviosas que se perdieron con la EM progresiva. Sin embargo, actualmente no hay ensayosclnicos en marcha que utilicen las clulas madre embrionarias o pluripotentes inducidas parala EM. Es necesario seguir investigando para ayudar a averiguar los benecios potenciales y laseguridad relacionada con estas clulas.


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Preguntas recuentesDeberamos estar investigando a lasclulas madre?S. Los cientcos de todo el mundo creen queexiste suciente evidencia para sugerir que lasclulas madre renen un verdadero potencialcomo terapia para la EM. Esa evidencia provienede investigaciones con animales y de unpuado de ensayos clnicos en etapas iniciales.Consideran que ahora es el momento paracoordinar los esuerzos en la investigacin declulas madre y para la lucha internacional que

apoye a los ensayos clnicos con clulas madrepara la EM.

Constituyen las clulas madre untratamiento clnico comprobado parala EM?No. Actualmente no existen terapias con clulasmadre comprobadas para la EM. Todas lasterapias para la EM con clulas madre sonen la actualidad terapias an no probadas,experimentales. Eso signica que los doctoresno saben si las clulas madre son eectivaspara las personas con EM, y primordialmente,si son seguras. La nica orma en que se puedeorecer una terapia experimental legtima conclulas madre es a travs de un ensayo clnicoconducido adecuadamente.

Qu tan eectivas pueden ser lasclulas madre?Debemos ser realistas en cuanto a nuestrasexpectativas relacionadas con el uso de clulasmadre, y comprender lo que una terapia con

clulas madre en particular puede llegar a lograr.Por ejemplo tiene el potencial para lograr lainmunomodulacin o remielinizacin o ambas?

Antes de que las clulas madre se conviertanen una opcin viable para las personas con EM,las pruebas tambin debern demostrar que suseguridad y eectividad son mejores que otrasterapias ya disponibles.

Si recibo un trasplante de clulasmadre, cunto tiempo pasar hastaque empiece a hacer eecto?Despus de que las clulas madre se hayantrasplantado en el cuerpo de alguna persona,tienen que dirigirse hacia el lugar indicado (porej. el rea del dao) y luego tener el eectodeseado. Ese proceso lleva tiempo y aunque esdicil predecir exactamente cunto tiempo, esprobable que tarde varias semanas o meses.Cualquier eecto positivo inmediato posterior al

trasplante no ser a causa de las clulas madre.

Se podra repetir la terapia conclulas madre?Es una posibilidad. Algunas clulas madre sepodran beneciar si se repitiera el trasplante.En este momento, no hay evidencia a largoplazo de ensayos clnicos, por lo tanto es dicildecir si repetirlo sera necesario o seguro. Otrosensayos clnicos en un uturo lo analizarn endetalle.

Se podra usar la terapia con clulasmadre al mismo tiempo que otrasterapias?Todava no lo sabemos. Este punto no seestudiar en los ensayos clnicos en su etapainicial, ya que eso hara que sea muy dicil medirlos eectos verdaderos de la terapia con clulasmadre. Sin embargo, una terapia combinadapodra ser eectiva para la EM y es probable quese analice en un uturo.

Es necesario que las clulas madrese inyecten siempre para hacer unadierencia?Este olleto inormativo se relacionaprincipalmente con los asuntos en torno altrasplante de clulas madre - en donde sehan reunido a las clulas madre, para luegoinyectarlas en el cuerpo. Sin embargo, podraser posible, activar a las clulas madre queya se encuentran presente en el organismo atravs del uso de medicamentos. As se podrapromover la neuroproteccin. Actualmente nohay ensayos clnicos que lo estn examinando,pero es probable que eso ocurra en un uturo.


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Porqu lleva tanto tiempodesarrollar un nuevo tratamiento

mdico?Pueden pasar varios aos para que las cienciasde laboratorio identiquen una terapia potencial.Luego, una vez que se dene la terapiapotencial, cada ase del ensayo clnico puededemorar hasta cinco aos para completarse.Aunque este proceso lleve un plazo detiempo considerable, es esencial demostraradecuadamente que las terapias sean segurasy eectivas. Tambin hay costos nancierosimportantes comprendidos en todas estas

etapas de desarrollo, y slo pueden satisacersea travs de la inversin proveniente de unaserie de uentes de nanciacin, tales como elgobierno, organismos de investigacin mdicade benecencia e industrias.

Cmo me doy cuenta si un ensayoclnico es ofcial?Para que un ensayo clnico sea ocial, tieneque ser comprobado y registrado en la agenciareguladora nacional del pas donde se llev acabo. En la mayora de los casos, los ensayosregistrados aparecern en una base de datosque se puede encontrar en clinicaltrials.gov

Aqu se incluyen algunos signos de advertenciaque pueden sugerir que un ensayo clnico NO esocial. Esto es solo una gua; quiz pueda darsecuenta de otros signos indicadores de un ensayono ocial:

Es un tratamiento disponible para condicionesy enermedades mltiples. Un ensayo

clnico para EM usualmente se enoca enexaminar un tratamiento exclusivo para laEM. En ocasiones poco comunes se puedeexaminar un tratamiento para EM y un par deotras condiciones relacionadas en el mismoensayo (por ejemplo, otras condicionesautoinmunes tales como la enermedad deCrohn), pero es improbable que se examinela EM conjuntamente con otras condicionesno relacionadas, como ser enermedadescardacas.

Falta de detalles acerca del tratamiento en sSi el ensayo clnico es ocial, todas las personas

que participen recibirn, una hoja inormativade los participantes, incluyente de detalles

especcos acerca del origen de las clulasmadre, de cmo se preparan en el laboratorioy lo que los participantes pueden esperar quesuceda. Este ormulario explicar esos detallescon claridad y se invitar a los participantesa que ormulen preguntas o expresen susinquietudes antes de rmar un ormulario deconsentimiento inormado.

Afrmaciones de que no existen riesgosLos ensayos clnicos prueban a las terapias

potenciales para comprobar si son segurasy tambin eectivas. Siempre habr riesgospotenciales comprendidos en ensayos conclulas madre para la EM, y se debernexplicar los mismos con claridad a aquellosque participen en la hoja de inormacin delparticipante y a travs del doctor que conduzcael ensayo.

Costo del tratamientoLos ensayos clnicos generalmente no implicanningn costo para los participantes, salvo queposiblemente impliquen costos personales yde transporte. Tambin se debe concientizaral participante sobre la necesidad de arreglos,y si hay algn costo, para el cuidado mdicode emergencia por si algo sale mal en eltratamiento.

No hay restricciones o son muy pocas,respecto a la idoneidad para recibir eltratamientoUn ensayo clnico usualmente va a incluir un

listado de criterios estrictos, especicandoexactamente quin puede ser aceptado para elensayo. Esos criterios incluirn aspectos comoser edad, historial de tratamientos previos,historial de condiciones o enermedades previas,condiciones o enermedades actuales, tipo deEM y grado de incapacidad (puntuacin de laescala ampliada del estado de incapacidad).

Debera participar en un ensayoclnico?Esa es una decisin personal que cadaindividuo tiene que tomar por su cuenta. Singente que participe en ensayos clnicos, no


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se desarrollaran nuevas terapias, pero todoslos ensayos clnicos traen riesgos aparejados.

Se debe tomar una decisin solo despus deconsiderar todos los asuntos de seguridad ytica. La mayora de esos asuntos se explicarnen la hoja de inormacin del participante queentregue la gente encargada de conducir elensayo. Tambin es sensato discutir aspectoscon proesionales de la salud pertinentes.Las personas tambin sienten que les sirvede ayuda hablar con miembros de la amilia yamigos antes de tomar una decisin como esa,que podra aectar a sus relaciones cercanas.

Participar en un ensayo clnico no es algo que seajuste a todas las personas y nunca nadie debesentirse presionado a participar.

Cules son los riesgoscomprendidos al participar en unensayo clnico de clulas madre?Todos los ensayos clnicos conllevan un ciertogrado de riesgos para el participante. El ensayoser diseado para reducir los riesgos entanto sea posible, pero los mismos no puedeneliminarse por completo.

Es dicil hacer un listado de los riesgospotenciales para cada tipo de clula madre.Los riesgos variarn conorme a los ensayosclnicos especcos, dependiendo de: la clulamadre usada; el nmero de clulas madretrasplantadas; el tipo de EM que tiene elparticipante; y la orma en que se trasplantan lasclulas madre.

Los riesgos que comprende se explicarn

en la hoja de inormacin del participanteproveniente de quienes organizaron el ensayo.Tambin el proesional de la salud que conduzcael ensayo se los explicar al participante.

Si acepto participar en un ensayoclnico, puedo despus abandonarloen caso de que me surjan dudas?S. Es posible abandonar el ensayo clnico si nose siente cmodo al seguir con el mismo. Firmarel ormulario de consentimiento inormadoque reparten los organizadores o inclusocomenzar un ensayo clnico no signica queusted est comprometido a completar el ensayo;

en cualquier etapa del proceso se puedeabandonar el ensayo. Si decide abandonarlo, esimportante que primero hable con el proesional

de la salud involucrado en el ensayo; quizstenga que tomar precauciones de seguridad.

Cmo puedo averiguar acerca de losensayos clnicos y cmo hago paraparticipar?Su neurlogo, mdico de cabecera, o algnotro proesional de la salud debera ser capazde asesorarlo en cuanto a ensayos clnicosrealizados en su rea, acerca de los ensayosclnicos que seran apropiados y sobre cmoparticipar. Existe tambin una serie de otrosrecursos que pueden ayudarlo a encontrar unensayo clnico apropiado, incluyendo:

Cronograma del desarrollo

Fase IObjetivo: Identicar una dosis segura.Decidir cmo suministrar el medicamento/tratamiento.Observar cmo el medicamento/tratamientoaecta al cuerpo humano y medir los eectossecundarios.Duracin: Normalmente alrededor de un aoEstado: No aprobado

Fase IIObjetivo: Determinar si el medicamento/tratamiento o intervencin tiene eecto positivoen la EM. Analizar cmo el medicamento/tratamiento o intervencin aecta al cuerpohumano y medir los eectos secundarios.Duracin: Normalmente entre uno y tres aos.Estado: No aprobado

Fase IIIObjetivo: Comparar el nuevo medicamento/tratamiento o intervencin con el estndaractual si estuviera disponible.Duracin: Normalmente entre dos y tres aos.Estado: No aprobado


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clinicaltrials.govPara la mayora de los ensayos clnicos

registrados y realizados en todo el mundo

www.mssociety.org.uk/research/get_involved_in_research/clinical_trialsPara ensayos clnicos de ase II y ase III en elReino Unido en busca de participantes

www.nationalmssociety.org/research/clinical-trialsPara un listado actual de ensayos clnicos encurso, planeados o nalizados recientemente

Qu pasa con las clnicas queorecen tratamientos con clulasmadre?Algunas personas ya estn presentando alos tratamientos con clulas madre comouna cura para la EM. Pero eso no es cierto.Como mencionamos antes, en la actualidadno hay terapia comprobada con clulas madredisponible para la EM.

Todas las terapias legtimas con clulas madrepara la EM se estn examinando en ensayosclnicos ociales. Son terapias experimentalesan no aprobadas que se estn examinandopara ver si son seguras y eectivas.

Nosotros disuadimos convincentemente a laspersonas con EM de acercarse a las clnicas declulas madre que orecen terapias con clulasmadre y no son parte de ensayos clnicosociales.

La estrategia de marketing de estas terapiasque emplean las clnicas puede sonarsosticada y persuasiva, pero en realidad:

cuesta una importante suma de dinero no hay evidencia que demuestre que son

eectivas renen riesgos considerables para la

seguridad

Para obtener mayor inormacin, contctesecon la Asociacin de EM nacional o remtase alas directrices de la Asociacin internacional deinvestigacin de clulas madre (ISSCR)

www.isscr.org/clinical_trans/pds/ISSCRPatientHandbook.pd

Para obtener mayor inormacin sobre laimportancia de armaciones basadas enevidencia, visitewww.senseaboutscience.org.uk/index.php/site/project/267/


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Manual para pacientes sobre terapias con clulas madre de la Asociacininternacional para la investigacin de clulas madrewww.isscr.org/clinical_trans/pds/ISSCRPatientHandbook.pd

Inormacin sobre la importancia de afrmaciones basadas en evidenciapara tratamientoswww.senseaboutscience.org.uk/index.php/site/project/267/

Asociacin de EM (Reino Unido)www.mssociety.org.uk

Asociacin de EM (EE.UU)www.nationalMSsociety.org

Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Italia)www.aism.it

Association Recherch Sclerosi En Plaque (Francia)www.arsep.org

Investigacin de EM Australiawww.msaustralia.org.au/msra

Asociacin de EM (Canad)www.mssociety.ca

Federacin Internacional de EM (Internacional)www.msi.org/en

Quisiramos agradecer al siguiente colaborador:Participantes en elgrupo de consenso sobre clulas madre

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MS Society

MS National Centre372 Edgware RoadLondon NW2 6ND020 8438 0700

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MS Society Northern IrelandThe Resource Centre34 Annadale AvenueBelast BT7 3JJ028 9080 2802

www.mssociety.org.ukHelpline 0808 800 8000

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