saúde pública - fevereiro 2012

Este Jornal é parte integrante da edição do Expresso n.º 2050, de 11 de Fevereiro de 2012. Venda interdita.N.º 107

www.jasfarma.com

O Dia Mundial das Doenças Raras celebra-se a 29 de Fevereiro. Até agora, já fo-ram identificadas cerca de sete mil patologias raras, um número que justifica a razão pela qual, apesar de serem invulgares, atingem uma quantidade elevada de pessoas. Estima-se que 600 mil portugueses sofram de alguma destas doenças. Págs. 4/5

Identificadas sete milIdentificadas sete mil doenças rarasdoenças raras

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Próxima edição Março

Como tratar e prevenir as doenças cardiovasculares?As doenças cardiovasculares representam a principal causa de mortalidade e morbilidadade nos países ocidentais. Segundo o Prof. Fausto Pinto, vice-presiden-te da Sociedade Europeia de Cardiologia, apesar da maior variedade de terapêuti-cas que existe actualmente, a manutenção de estilos de vida inadequados continua a dificultar a eficácia do tratamento. Pág. 3

Lei sobre ensaios clínicos vai mudarAté ao momento, a legislação portuguesa sobre ensaios clínicos era escassa, cau-sando ineficiências administrativas. Uma situação que pode mudar brevemente. Segundo o Dr. Fernando Leal da Costa, secretário de Estado adjunto do ministro da Saúde, o Governo está a trabalhar no sentido de modificar as regras que têm sido seguidas pelos hospitais. O objectivo é que Portugal não continue a deixar fugir, como tem feito até aqui, muitos dos ensaios clínicos que poderiam trazer riqueza ao País. Pág. 8

DIA MUNDIAL DAS DOENÇAS

RARAS29 DE FEVEREIRO 2012

ESPECIAL

Segundo a Prof.ª Helena Cardoso, presidente da Sociedade Portu-guesa de Endocrinologia, Diabe-

tes e Metabolismo e endocrinologista do Hospital Geral de Santo António, no Porto, as referidas normas estão em au-dição e teste de aplicabilidade até 30 de Abril de 2012, pelo que «podemos mani-festar a nossa opinião, relativamente às propostas terapêuticas apresentadas, no site da DGS, em formulário próprio», esclareceu.

No entanto, «quando abordamos um doente com diabetes tipo 2 sabemos, à partida, que a modificação do estilo de vida, caracterizada pela adopção de uma alimentação equilibrada e pela prática de actividade física, é a principal recomenda-ção e que se deve manter ao longo de todo o tratamento», afirmou.

Tal como as mais reconhecidas reco-mendações internacionais (ESC/EASD e ADA), também as normas da DGS reco-mendam as modificações do estilo de vida como a base do tratamento da diabetes tipo 2.

Assim, à luz das normas da DGS, a me-tformina é o fármaco de primeira linha, em especial nas pessoas com obesidade ou com excesso de peso, embora nas pesso-as sem excesso de peso também deve ser considerada uma opção de primeira linha. No caso de intolerância à metformina ou

contra-indicação ao seu uso, a opção de primeira linha é uma sulfonilureia, se hou-ver necessidade de uma resposta rápida para controlar os sintomas de hiperglice-mia, se não houver excesso ponderal e se apresentar preferencialmente uma HbA1c7,5%, vale o recomendado para evitar as

hipoglicemias, um dos efeitos laterais que podem ocorrer com as sulfonilureias.

Ainda segundo as normas da DGS, no caso de intolerância ou contra-indicação à metformina e no caso de contra-indica-ção ao uso de sulfonilureias, nomeada-mente nas situações atrás mencionadas, deve considerar-se a prescrição, como terapêutica de primeira linha, de um ini-bidor da DPPIV, preferencialmente nos casos em que a HbA1c é inferior a 7,5%.

Ao inibirem a actividade da enzima DPP-4 sobre o GIP e o GLP-1, os inibidores da DPP-4 vão aumentar os níveis endóge-nos das incretinas. «Desta forma, estes agentes só actuam quando é necessário, daí o reduzido risco hipoglicémico», subli-nhou a Prof.ª Helena Cardoso.

A par desta questão da segurança re-lativamente às hipoglicemias, os inibido-res da DPP-4 têm ainda a vantagem de diminuírem a produção de glucagon pelo pâncreas, permitindo, desta forma, uma redução da glicemia em jejum. Para além disso, demonstraram não ter efeitos so-bre o peso, ao contrário do que é conheci-do nas sulfonilureias.

«Em doentes com insuficiência renal, os inibidores da DPP-4 devem ser utiliza-dos em doses mais reduzidas», recomen-dou a endocrinologista.

Agravamento da diabetes tipo 2:um caminho irreversível?

Numa fase em que a Saúde não escapa aos cortes orça-mentais impostos pela crise económica, a Direcção-Geral da Saúde (DGS) apresentou, recentemente, a sua proposta para as normas de tratamento farmacológico da diabetes

tipo 2, tendo em conta critérios científicos que não deixam de estar assombrados pelas limitações

financeiras que o país atravessa.

2 • SÁBADO, 11 DE FEVEREIRO 2012

Porto acolheu Jornadas de Actualização Cardiológica

Os especialistas presentes nas XXIII Jornadas de Actualização Cardiológica do Norte para Medicina Geral e Familiar, realizadas no Porto, entre os dias 18 a 20 de Janeiro, organizadas pelo Prof. Doutor Carlos Ramalhão, ouviram a apresentação da Prof.ª Helena Cardoso. O grande objectivo do encontro, em que participaram mais de 1000 médicos, foi promover a sua actualização clínica.

O desenvolvimento da rilpivirina e a sua autorização de introdução no merca-

do têm por base dois estudos internacio-nais com mais de 600 doentes em cada uma das fases, com selecção aleatória e dupla ocultação de medicamento, sem que antes estivessem expostos a outros medicamentos retrovirais, tendo como objectivo demonstrar a não inferioridade da rilpivirina relativamente ao efavirenze.

Após 96 semanas de estudo e com avaliação primária às 48 semanas, a ril-pivirina evidenciou eficácia semelhante ao efavirenze em doentes sem exposição prévia a terapêutica anti-retroviral. Com um perfil de segurança muito favorável, e de acordo com o Dr. Eugénio Teófilo, espe-cialista do Serviço de Medicina Interna do

Hospital dos Capuchos, em Lisboa, «a ril-pivirina demonstrou um valor muito baixo de efeitos adversos, incluindo alterações metabólicas, impacto no metabolismo da vitamina D e na recuperação do tecido adiposo subcutâneo».

Outro ponto importante deste fárma-co é que, após estudos pré-clínicos, não demonstrou ter teratogenicidade, isto é, capacidade de produzir malformações congénitas, sendo por isso considerado seguro na gravidez. A boa tolerabilidade ao nível do sistema nervoso central é outra das mais-valias no contexto da terapêuti-ca crónica. Também o seu aparente perfil de toxicidade muito baixo, se comprovado a longo prazo, poderá ser uma esperança renovada para doentes com VIH, sendo a

toma um acto simples de deglutição de um comprimido único diário.

Encontro reúne especialistas em doenças infecciosas

Esta novidade terapêutica veio a pú-blico nas 8.as Jornadas de Actualização

em Doenças Infecciosas do Hospital de Curry Cabral, organizadas pelo Serviço de Doenças Infecciosas desta instituição. Durante o encontro, foram debatidas te-máticas como a optimização da terapêu-tica anti-retrovírica, hepatites víricas, tratamento e luta contra a tuberculose, entre outras.

De acordo com o Dr. Fernando Mal-tez, presidente da Comissão Organiza-dora da Reunião e director do Serviço de Doenças Infecciosas do Hospital Cur-ry Cabral, sendo esta uma «época de grandes constrangimentos económicos, que se teme poderem afectar o Serviço Nacional de Saúde, importa realçar a importância que a Infecciologia tem no nosso tempo e lembrar os compromis-sos que não podem quebrar-se na pre-venção e no tratamento das suas prin-cipais entidades clínicas, algumas de elevada prevalência no nosso País e que causam grande preocupação na saúde pública».

Nova esperança no VIHA Comissão Europeia aprovou o uso de um comprimido

único de toma diária destinado às pessoas infectadas com o VIH, fármaco que contém três substâncias activas: tenofovir,

emtricitabina e rilpivirina.

Dr. Eugénio Teófilo

Prof.ª Helena Cardoso

As normas da DGS

recomendam as modificações

do estilo de vida como

a base do tratamento

da diabetes tipo 2.

Cátia Jorge

Portugal não foge à regra no que respeita às tendências ocidentais. Se assim é em relação a modas e

comportamentos, o mesmo ocorre ao nível da adopção de estilos de vida ina-dequados, que, mais cedo ou mais tarde, acabam por ter um impacto na saúde. As DCV são exemplo disso, revelando-se, actualmente como a principal causa de mortalidade e de morbilidade.

«Na verdade, estamos a falar de um conjunto de várias patologias que, ao longo dos anos, se vai desenvolvendo como re-flexo de uma alimentação desregrada e de uma vida sedentária», afirma o Prof. Faus-to Pinto, professor catedrático da Faculda-de de Medicina de Lisboa e vice-presidente da Sociedade Europeia de Cardiologia.

Hipertensão arterial, dislipidemia, diabetes, obesidade e tabagismo são doen ças que, quando conjugadas, actuam como uma bomba relógio, cujo desfecho pode ser um acidente cardio ou cerebro-vascular.

«A par deste conjunto de factores de risco, sabemos que determinadas pes-soas têm uma componente genética que favorece, ainda mais, a ocorrência desse tipo de episódios», adianta o especialista.

A prevenção tem vindo a assumir um papel cada vez mais relevante e, nesse contexto, várias campanhas têm sido de-senvolvidas no sentido de sensibilizar e alertar a população para esta epidemia, que alastra a um ritmo alarmante.

Do ponto de vista político, algumas me-didas têm sido implementadas com vista à

minimização da exposição a determinados factores de risco. «No caso da legislação antitabágica e da obrigatoriedade de re-dução do teor de sal no pão, os resultados positivos estão à vista e têm significado científico». No entanto, «muito mais pode ainda ser feito».

Apesar da evolução do conhecimen-to científico em relação aos factores de risco, da maior facilidade na identificação dos doentes e da existência de ferramen-tas terapêuticas eficazes, uma elevada percentagem de doentes continua sem conseguir reduzir a pressão arterial, o colesterol e a glicemia para níveis mais próximos dos normais.

Segundo Fausto Pinto, vários factores podem estar na origem desta limitação. Em primeiro lugar, «se diagnosticamos mais doentes, também é mais provável que uma maior percentagem não consiga controlar os factores de risco». Por outro lado, «tratando-se de condições que são, inicialmente, assintomáticas, os doentes facilmente deixam de tomar a medicação, pois, desvalorizam ou desconhecem as suas potenciais consequências». Contu-do, «o mais difícil é mudar os hábitos e os comportamentos de risco, pois, a manu-tenção de estilos de vida inadequados vai sempre comprometer a eficácia das es-tratégias terapêuticas implementadas», justifica.

Avanços no diagnóstico e tratamento da DCV

No que respeita ao diagnóstico e tra-tamento da DCV já estabelecida, têm-se verificado importantes avanços.

«Da parte do diagnóstico, tem havido, ao longo dos últimos anos, desenvolvi-mentos tecnológicos fantásticos, que têm permitido um apuramento dos métodos já existentes», descreve o cardiologista. Desde métodos laboratoriais para avalia-ção de biomarcadores, que permitem, por exemplo, determinar alterações precoces preditivas de um maior risco de enfarte agudo do miocárdio, a técnicas imagioló-gicas, que ajudam a caracterizar melhor as alterações do coração em diversas patologias, vários foram os avanços que prometem revolucionar a avaliação dos doentes.

Na vertente terapêutica, o apareci-mento de novos agentes farmacológicos para a hipertensão arterial, para a insufi-

ciência cardíaca, para a prevenção do AVC em doentes com fibrilhação auricular (an-ticoagulantes orais) e para a prevenção de novos eventos em doentes que já sofre-ram um primeiro enfarte (antiagregantes plaquetários), «demonstrou, no âmbito da investigação clínica, uma redução clara da mortalidade e das complicações rela-cionadas com estas condições», lembra Fausto Pinto.

Também na área dos dispositivos, «um vasto conjunto de ferramentas foi criado ou aperfeiçoado, nomeadamente, para o tratamento da síndrome coronária agu-da», afirma o médico, referindo-se aos stents, alguns deles embutidos em fár-macos, colocados por via percutânea, para corrigir as lesões provocadas pela placa aterosclerótica nas artérias.

Ainda em fase de ensaios clínicos estão as técnicas que envolvem a utilização de células estaminais para regeneração do tecido morto ou não activo do miocárdio.

Prof. Fausto Pinto fala da prevenção e tratamento da doença cardiovascular:

Tratando-se da principal causa de morbilidade e mortalidade nos países ocidentalizados, a doença cardiovascular (DCV) assume-se como uma das principais preocupações ao nível da saúde pública. Tratá-la e preveni-la são prioridades que devem mover a classe médica,

a sociedade e os responsáveis políticos. Apesar das diversas estratégias para evitar o aparecimento e agravamento de DCV, «o mais difícil é mudar hábitos e comportamentos».

«O mais difícil é mudarhábitos e comportamentos»

Face ao sucesso da primeira edição do congresso Novas Fronteiras em Cardiolo-gia, realizado em Fevereiro do ano passa-do, uma segunda edição está já agendada para os dias 24, 25 e 26 deste mês, no Hotel Vila Galé Ericeira.

A iniciativa do Serviço de Cardiologia do «maior hospital universitário do país – o Hospital de Santa Maria –, tem como objectivo apresentar a sua actividade, seja no contexto clínico, investigacional ou académico», descreveu Fausto Pinto. «É um momento em que conseguimos juntar os profissionais do mesmo serviço e convidar vários colegas de serviços de outros hospitais nacionais para trocar ex-periências e perceber que projectos estão em curso», continua.

Hipertensão pulmonar, insuficiência cardíaca, imagiologia e arritmologia fo-ram os quatro temas eleitos para o pro-grama científico da reunião, que contará com a participação do bastonário da Or-dem dos Médicos, Prof. José Manuel Silva, e de quatro palestrantes estrangeiros.

Novas Fronteiras em Cardiologia

Prof. Fausto Pinto

SÁBADO, 11 DE FEVEREIRO 2012 • 3

Os estilos de vida saudáveis ajudam a prevenir as doenças cardiovasculares

Susana Catarino Mendes

A maioria das pessoas já ouviu falar do conceito de doença rara, mas será que todos sabem realmente

o que significa? O Dr. Luís Brito Avô, mé-dico internista do Hospital de Santa Ma-ria, em Lisboa, e coordenador do Núcleo de Estudos de Doenças Raras da Socie-dade Portuguesa de Medicina Interna (SPMI), indica que, «em Portugal, serão doenças raras aquelas em que o núme-ro de casos não ultrapassa os cinco mil indivíduos».

Segundo explica, «do ponto de vista da patologia humana, o conceito de doen-ça rara é absolutamente transversal, sendo que 80% dos casos são de origem genética e os restantes 20% causados por doenças infec-ciosas, oncológicas e dege-nerativas, entre outras».

De acordo com Luís Bri-to Avô, «cerca de 70% das doenças raras são diagnos-ticadas à nascença ou na primeira década de vida». No entanto, «apesar de po-derem apresentar sinais e sintomas na infância e adolescência, 30% só são identificadas, ou só surgem mesmo em idade adulta. Geralmente, dão origem a disfunção orgânica e dor crónica e muitas causam mortalidade prematura. Por

outro lado, para a maior parte dos casos, não existe um tratamento curativo, mas o seu rastreio e diagnóstico precoce, se-guido de uma prestação de cuidados ade-quados, promove a melhoria da qualida-de de vida dos doentes e pode aumentar a sua esperança de vida».

O diagnóstico destas doenças é, na maior parte dos casos, difícil. Uma situa-ção que se deve, de acordo com Luís Brito Avô, «à própria raridade e ao desenrolar dos quadros clínicos, que se exprimem, muitas vezes, em peças de puzzle ao longo da vida». Com esta citação, o mé-

dico pretende afirmar que o doente pode «vaguear» por várias especialidades mé-dicas até ser identificada a sua patologia.

Efectivamente, para Luís Brito Avô, «uma das maiores dificuldades do portador de doença rara é a sua referen-ciação, ou seja, encontrar o departamento médico e o cuidador adequado para a sua peculiar invulgaridade».

Segundo refere, «ape-sar da existência no País de múltiplas unidades de exce-lência para a abordagem das doenças raras, estas estão sedeadas em diversas insti-tuições de saúde e não existe uma rede de comunicação eficaz entre elas, assim como um acesso fácil a in-formação para uma referen-ciação célere dos doentes». Contudo, espera-se que a

implementação em curso do Plano Nacio-nal de Doenças Raras (PNDR) do Ministé-rio da Saúde modifique este panorama.

Associações de doentes reclamam abertura de centros de referência

Em Janeiro de 2011, foram aprovados os critérios para a criação dos centros de referência das doenças raras. No en-tanto, até agora, ainda não foram imple-mentados. Na opinião do Dr. Francisco Beirão, presidente da Associação Portu-guesa das Doenças do Lisossoma (APL) e da Aliança Portuguesa das Associações de Doenças Raras (APADR), «os centros de referência permitem não só uma uniformidade de tratamento e um melhor e mais oportuno acesso à medicação, beneficiando de toda uma reconhecida es-pecialização, como também o conhecimento e registo do número de doentes, seu acompanhamento estatísti-co e inerente melhor segui-mento por parte das entida-des oficiais».

Dia 29 de Fevereiro assinala-se o Dia Mundial das Doenças Raras, que este ano se celebra sob o mote «Somos raros, mas a união faz a força». Na União Europeia, uma doença é considerada rara quando afecta menos de cinco em cada 10 mil pessoas.

Apesar da singularidade destas patologias, o número de portadores de uma doença rara (até agora, foram identificadas sete mil) pode ser elevado. No nosso País, estima-se que 600 mil portugueses sofram de alguma destas enfermidades.


600 mil portugueses sãoportadores de doenças raras

ESPECIAL



A definição de centros de referência para as doenças raras esteve a cargo da Comis-são Nacional para as Doen-ças Raras, particularmente de um subgrupo orientado pela Prof.ª Heloísa Santos, do qual a Prof.ª Luísa Diogo, do Hospital Pediátrico Carmona da Mota/Centro Hospitalar Universitário de Coimbra (CHUC), fez parte. O resul-tado foi a elaboração de um documento que estabelece os critérios para a criação dos referidos centros.

Na opinião de Luísa Dio-go, as perspectivas para o futuro quanto à implementação do PNDR «não são mui-

to animadoras». Segundo refere, foram já ultrapassados «largamente» os prazos de

implementação previstos no programa. «Desde o início, a não atribuição de verbas, comunitárias ou nacionais, específicas para o PNDR e a dependência que os centros de referência teriam da sen-sibilidade e disponibilidade financeira dos conselhos de administração dos hospitais em que se iriam inserir foi por nós considerada como um grande obstáculo à exe-cução prática do programa.

A somar a essa dificuldade inicial está ago-ra o contexto de crise actual…».

Para quando o cartão de doente raro?

Apesar de já ter sido aprovado por unanimidade por todos os grupos parlamenta-res, o cartão do doente raro ainda não foi implementado. Todavia, e segundo refere

Francisco Beirão, «sempre com o atraso decorrente da sua já longínqua aprovação, o assunto está em estudo na DGS e aguardam-se para breve desenvolvimentos na sua implementação efectiva».

De acordo com o presidente da APL e da APADR, «ao possibilitar o acesso imediato às características de cada doente, o cartão do doente raro permitirá evitar menor cuidado no tratamento do doente em situação de urgência por parte de quem, até pelas caracte-rísticas próprias das doenças raras, com elas esteja menos familiarizado».

Para Paula Brito e Costa, presidente da FEDRA (Federação das Doenças Raras de Portugal) e da Raríssimas, «a rede de centros de referência é essencial para um completo e eficaz apoio a pessoas com doenças raras e seus familiares». Aliás, «o objectivo destes centros de referência será, justamente, optimizar a capacidade de diagnóstico, de tratamento, de infor-

mação e de apoio social a pessoas, doentes e familia-res afectados por este tipo de patologias».

Porém, «até hoje, conti-nuam por existir estes cen-tros de referência, tendo unicamente sido aprovados os critérios para a sua cria-ção», defende. «Esperamos, sinceramente, poder contar com o processo inicial de candidatura ainda para este

Crise dificulta abertura de centros de referência?

Prof.ª Luísa Diogo

Dr. Luís Brito Avô

Dr. Francisco Beirão

Paula Brito e Costa


ano de 2012, apesar de sabermos que o PNRD prevê um período de consolidação até 2015.»

Acesso a medicamentos órfãos

Outro dos problemas que ainda urge resolver é o do acesso aos medicamen-tos órfãos (utilizados para tratar doenças raras). De acordo com os dados divulga-dos, em 2011, pelo Infarmed, os doentes portugueses ligados aos Sistema Nacio-nal de Saúde (SNS) têm acesso a 60 dos 62 medicamentos órfãos autorizados pela Agência Europeia do Medicamento. Destes, apenas 18 podem ser adquiridos por Autorização de Utilização Especial (AUE).

Contudo, na opinião de Paula Brito e Costa, «esta informação não invalida que continuem a existir doentes com pa-tologias raras que não têm acesso aos medicamentos de que necessitam». Na verdade, «apesar da maior abertura das entidades responsáveis para esta temáti-ca, o facto é que o critério de aprovação do medicamento não foi alterado e, com o es-tado geral da economia, necessariamen-te, os doentes com patologia rara serão os primeiros a sofrer as consequências da tão “falada” crise».

Os medicamentos órfãos são compar-ticipados a 100%. Contudo, para o presi-dente da APL e da APADR, «mais grave é a situação daqueles que, na ausência de medicamento órfão específico, tenham de tomar, em regime constante e por for-ça da sua doença rara, toda uma série de outros medicamentos, cujas compartici-pações não têm em conta a cronicidade da sua doença e cujos custos são, assim, suportados pelos próprios».

No que se refere à medicamentação, uma outra questão prende-se com o lo-cal de tratamento, já que, como Francisco Beirão avança, «os medicamentos órfãos

apenas são dispensados nas farmácias hospitalares e ministrados nos hospi-tais centrais, obrigando os doentes a su-cessivas deslocações (a maior parte das vezes semanais), por vezes, de centenas de quilómetros num dia, quando tal seria evitável se fosse permitido aos centros de saúde das respectivas áreas de residên-cia ministrar tal medicamentação».

Raríssimas: plano de actividades

para 2012

A Associação Raríssimas vai lançar, no dia 16 de Fevereiro, a primeira edição de «Vidas Raras», um livro que pretende «dar voz aos portadores de doenças raras». Na lista de prioridades da Raríssimas, para este ano, continua a construção da Casa dos Marcos, uma obra que, conforme explica Paula Brito e Costa, se encontra neste momento parada devido à actual conjuntura económica.

«Continuamos a aguardar financia-mento e a contactar novos mecenas, de modo a conseguirmos terminar este pro-jecto, que já conta com 88% da sua cons-trução concluída.»

A presidente da Raríssimas acrescenta ainda que, ao longo de 2012, os centros Raríssimos, unidades de apoio a doentes, sedeados em Lisboa, Maia e Açores, irão prosseguir o seu trabalho «na área da rea-bilitação/habilitação, criando novas va-lências e apoios sociais, de forma a servir um número cada vez maior de doentes raros».

A PTI é uma doença de carácter auto--imune, que se traduz numa dimi-nuição da contagem de plaquetas

[células que participam na coagulação sanguínea]. «Existe um mecanismo imu-nológico responsável pela destruição de plaquetas no baço. Mas também se sabe que há, simultaneamente, uma insufi-ciente produção de plaquetas por parte da medula óssea», esclarece o Prof. João Forjaz de Lacerda.

Para o hematologista do Hospital de Santa Maria e docente na Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa, esta baixa de plaquetas manifesta-se clinicamente pela ocorrência de hemor-ragias espontâneas ou que surgem na sequência de traumatismos.

«Vulgarmente, aparecem nódoas negras ou manchas pequenas e aver-melhadas na pele. Em alguns casos, também pode haver ocorrência de he-morragias do aparelho digestivo ou das cavidades oral e nasal. Essas são as manifestações mais comuns», lembra o especialista.

Regra geral, as hemorragias «não colocam em perigo a vida dos doentes». Mas, «num número muito diminuto de doentes, quando a contagem de plaque-tas é muito baixa e a descida é muito rápida», há um potencial risco de he-morragia do Sistema Nervoso Central,

«uma situação que, felizmente, é rara». O especialista nota que a PTI na infân-

cia «é uma doença aguda e, geralmente, auto-limitada». João Forjaz de Lacerda esclarece que «muitas crianças recu-peram espontaneamente a contagem de plaquetas». Em contrapartida, no adul-to, «a PTI tende a transformar-se numa doença crónica». Contudo, conforme ex-plica o hematologista, «o manuseamen-to desta situação depende da contagem de plaquetas e do nível de actividade e necessidades do doente; um jovem com uma vida activa tem necessidades di-ferentes de um idoso com um estilo de vida mais sedentário».

Novas alternativas de tratamento

Nas situações em que não há uma resposta sustentada à terapêutica me-dicamentosa inicial com corticosterói-des, a esplenectomia (remoção do baço) é um procedimento cirúrgico que remo-ve o órgão onde as plaquetas são des-truídas. Esta intervenção tem uma taxa de sucesso que ronda os 50-60%, pelo que poderá haver necessidade de equa-cionar outros tratamentos.

«Existem, actualmente, fármacos que estimulam a produção de plaquetas na medula óssea. Estes fármacos, no-meadamente o romiplostim (o primeiro agente de segunda geração a entrar em ensaios clínicos), usados em doentes que não respondem ao tratamento con-vencional, têm uma taxa de resposta na ordem dos 80-90% e podem ser uma al-ternativa antes ou depois da esplenec-tomia.» Estes medicamentos implicam, porém, um «tratamento persistente e continuado», uma vez que, após a sua suspensão, o número de plaquetas vol-ta a baixar «na larga maioria dos doen-tes».

Para João Forjaz de Lacerda, «estas terapêuticas inovadoras envolvem um mecanismo ainda não explorado do pon-to de vista terapêutico». Os tratamentos disponíveis até agora deprimem o siste-ma imunológico do doente, «atingindo também o mecanismo imunológico res-ponsável pela PTI», o que não se verifica com os estimuladores da produção de plaquetas.

Trombocitopenia imune

Novas opções terapêuticas procuram melhorar a

qualidade de vida dos doentesA trombocitopenia imune (PTI) é uma patologia rara que se caracteriza por uma diminuição do número

de plaquetas. Estima-se que, anualmente, surjam 300 novos casos em Portugal.

Prof. João Forjaz de Lacerda

No âmbito do Dia Mundial das Doen-ças Raras, a APADR agendou, para o dia 29 de Fevereiro, uma conferência, que irá decorrer na Fundação Eng.ºAntónio de Almeida, no Porto, pelas 14.30h. Durante a iniciativa, serão abordados temas como o «Ponto da si-tuação do PNDR» e «ORPHANET: por-tal de doenças raras e medicamentos órfãos».

APADR promove conferência


Doença de Morquio A:especialistas portugueses

envolvidos em ensaio clínico



ESPECIAL

A doença de Morquio A é uma patologia rara que afecta o crescimento de todo o esqueleto, deteriorando a mobilidade, causando dores e

envolvendo também outros órgãos. Actualmente, não tem tratamento curativo e atinge, em média, uma em cada 700 mil pessoas em todo o Mundo.

Sílvia Malheiro

A Unidade de Doenças Metabó-licas do Hospital Pediátrico de Coimbra é um dos centros de

tratamento a nível mundial envolvido num ensaio clínico de fase 3 para o desenvol-vimento de uma terapia enzimática endo-venosa de substituição para a doença de Morquio A. A Dr.ª Paula Garcia, pediatra da Unidade e investigadora principal des-te estudo em Portugal, conta que estão, actualmente, incluídas no ensaio duas crianças, uma portuguesa e outra espa-nhola. «Trata-se de uma patologia muito rara», refere, acrescentando que estão, no entanto, «em vias de conseguir incluir um terceiro doente».

Para serem incluídas no estudo, as crianças têm de cumprir diversos crité-rios: «Terem a doença comprovada atra-vés de estudos genéticos ou enzimáticos para Morquio A; terem mais de cinco anos; não possuírem patologia grave que impeça a sua participação no estudo; não estarem em tratamento com outros pro-dutos de investigação, nem terem sido sujeitos, por exemplo, a um transplante de medula; e, entre outros aspectos, não terem prevista alguma cirurgia inadiável durante a vigência do estudo, que tem uma duração de seis meses».

Além destes, um dos critérios impor-tantes de inclusão que, de acordo com Paula Garcia, «não considerou para este estudo alguns dos doentes portugueses, foi terem obrigatoriamente de andar pelo menos 30 metros autonomamente ou com a ajuda de algum apoio».

Outro aspecto importante prende-se com as autorizações e consentimentos de participação em qualquer ensaio clínico em seres humanos, uma vez, que para se implementar um projecto de investiga-ção clínica em Portugal, existe uma série de procedimentos importantes, que são obrigatórios. «É necessário que o Infar-med e a Comissão de Ética para a Inves-tigação Clínica aprovem a sua realização em Portugal e que seja feito um contrato

entre a empresa promotora do estudo e o hospital onde este decorre», menciona a pediatra.

E desenvolve: «Em relação aos doen-tes e antes de qualquer procedimento re-lacionado com o ensaio clínico, devem dar o seu consentimento informado por es-crito. No caso de se tratar de menores de idade, este consentimento deve também ser dado pelos pais ou tutores legais.»

Questionada acerca da importância do envolvimento de várias especialidades na avaliação e acompanhamento destes doen tes, Paula Garcia responde que, «em qualquer doença multissistémica, como é o caso da Morquio A, que afecta vários órgãos, é importante que exista apoio de diferentes especialidades médicas, que podem promover uma melhor qualidade de vida aos doentes ou até tratar alguns dos seus aspectos».

Para terminar, Paula Garcia confessa ser «muito positivo verificar que existem companhias farmacêuticas que conti-nuam a apostar na investigação e de-senvolvimento de fármacos para o trata-mento de doenças raras, uma vez que se trata de terapêuticas muito caras, para um número reduzido de doentes».

Dr.ª Paula Garcia

Deixar de fumar…um cigarro de cada vezÉ possível deixar de fumar, sem imposições… um

cigarro de cada vez. De forma inovadora, discreta e gradual. Sem datas definidas ou metas por cumprir.

É possível deixar de fumar de forma progressiva, ao ritmo de cada um.

Em Janeiro, o Saúde Pública®, em parceria com a Refer e com a co-ordenação científica da Sociedade

Portuguesa de Pneumologia, desenvol-veu uma acção de sensibilização junto do grande público para esta problemática, com a distribuição de um jornal informa-tivo em estações de comboio.

Como realça o Prof. Carlos Robalo Cordeiro, presidente da Sociedade Por-tuguesa de Pneumologia, «o tabaco é a primeira causa de morte evitável em todo o Mundo, assim o declara a Organização Mundial de Saúde. Este tipo de hábito está intimamente relacionado com as princi-pais causas de morte por doença: cancro do pulmão, doença pulmonar obstrutiva crónica, doenças cardiovasculares e ce-rebrovasculares e neoplasias de outros órgãos».

«Logo, os ganhos a nível da saúde de uma pessoa que deixa de fumar são evi-dentes, a partir do momento em que está a eliminar o principal factor de risco para estas doenças», frisa.

Como pode, então, enganar o seu próximo cigarro? A escolha está nas mãos de cada um. Contudo, há apoio nalgumas soluções disponíveis no mer-cado. O NiQuitin Menta alivia a ansie-dade e ajuda a deixar de fumar de vez, mas de forma gradual. Disponível em farmácias e parafarmácias, esta pode ser a resposta para não fumar o próxi-mo cigarro.

Para a Dr.ª Lurdes Barradas, coor-denadora da Comissão de Tabagismo e pneumologista do IPO de Coimbra, «o ta-baco é a principal causa de morte evitável no mundo e o seu consumo constitui um dos maiores problemas de saúde pública, com repercussões em toda a população, seja ela fumadora ou não».

«Por ano, morrem cerca de 5,6 mi-lhões de pessoas no mundo com doenças relacionadas com este hábito, das quais 5 milhões são fumadoras activas e cerca de 600 mil fumadoras passivas. A epidemia de tabagismo requer uma actuação mul-tidisciplinar centrada na prevenção, na promoção da cessação e na protecção da exposição ao fumo ambiental», sublinha a especialista.

«O tabaco é a principal

causa de morte evitável no

mundo e o seu consumo

constitui um dos maiores

problemas de saúde

pública», afirma a Dr.ª

Lurdes Barradas.

A acção desenvolvida incluiu a distribuição do Saúde Pública® nas estações de comboio

Alguns deles podem ser administra-dos isoladamente quando o fármaco de primeira linha habitual não pode

ser usado (por intolerância ou contra-in-dicação), em associação com outros me-dicamentos orais para a diabetes tipo 2, bem como em combinação com a insulina. Agora, um destes medicamentos, que foi o primeiro a estar comercialmente disponí-vel em Portugal, foi aprovado pela Agência Europeia do Medicamento para doentes com diabetes tipo 2 com insuficiência renal moderada a grave, incluindo doentes em diálise (hemodiálise ou diálise peritoneal).

«Este fármaco pode ser usado antes ou depois do início dos tratamentos de diálise», referiu o Dr. João Conceição, endocrinolo-gista do Hospital de Egas Moniz, ao intervir no âmbito do XIII Congresso Português de Endocrinologia e 63.ª Reunião Anual da Sociedade Portuguesa de Endocrinologia, Diabetes e Metabolismo (SPEDM).

Outros inibidores da DPP-4 também podem ser administrados em doentes com graus maiores ou menores de insufi-ciência renal e um deles também em doen-tes sob diálise.

A classe dos inibidores da DPP-4, além de atingir reduções de hemoglobina glica-da (HbA1c), semelhante às sulfonilureias (outra classe de medicamentos utilizada para o mesmo efeito), «está associada a

menos casos de hipoglicemias ou ganho de peso», em comparação com alguns fármacos desta última família. Aliás, «as normas de orientação clínica (NOC) iden-tificam os doentes com risco de hipoglice-

mia como os principais beneficiários dos inibidores da DPP-4».

Este inibidor da DPP-4 é de toma úni-ca diária e «é escassamente metaboli-zada pelo fígado», razão pela qual pode

ser «administrado em doentes com insufi-ciência hepática ligeira a moderada».

«A generalidade dos doentes diabé-ticos parece beneficiar dos inibidores da DPP-4. A possibilidade de reduzir a he-moglobina glicada, sem variação signifi-cativa do peso, é uma proposta de valor deste fármaco, já que cerca de 90% dos doentes com diabetes têm excesso de peso ou obesidade», disse.

Em doentes renais

Aprovado novo tratamento na diabetes tipo 2Vários inibidores da DPP-4 (dipeptidil peptidase 4), fármacos que actuam através das hormonas increti-nas (produzidas no intestino), usados no tratamento da diabetes tipo 2, obtiveram recentemente a apro-

vação europeia para serem utilizados em doentes com insuficiência renal crónica moderada a grave.

Prof.ª Manuela Carvalheiro deixa

direcção da SPEDM

A Prof.ª Manuela Carvalheiro despe-diu-se da presidência da Sociedade Por-tuguesa de Endocrinologia Diabetes e Metabolismo (SPEDM). O cargo perten-ce agora à Prof.ª Helena Cardoso, endo-crinologia do Hospital de Santo António, no Porto. A eleição decorreu durante o XIII Congresso Português de Endocrino-logia e 63.ª Reunião Anual da SPEDM, no final do mês de Janeiro, no Porto.

Dr. João Conceição


Susana Catarino Mendes

Um levantamento efectuado pela Associação Portuguesa da Indús-tria Farmacêutica

(Apifarma), em 2009, evi-dencia que Portugal regista menos de 55% de ensaios realizados do que a Bélgi-ca, um país de dimensão equivalente ao nosso. Uma diferença que, em termos de investimento em ensaios clínicos, representa uma perda de cerca 136 milhões de euros que poderiam vir a ser investidos nas unidades de saúde onde decorrem os ensaios e na criação de emprego nas empresas e estruturas de investigação.

Na verdade, a realização de ensaios traduz-se em significativos ganhos para as unidades de saúde, que proporcionam o acesso precoce de doentes às novas terapêuticas, assegurando, ao mesmo tempo, os encargos com as terapêuticas já existentes em outros doentes incluídos em grupos de comparação e controlo.

Dados do Infarmed (2009) revelam que o número de ensaios realizados en-tre 2006 e 2009 baixou aproximadamente 21%. Uma situação que revela, na opinião do Dr. João Barroca, vice-presidente da Apifarma, que ainda há muito a fazer nes-ta área. Contudo, ainda assim, o respon-sável acredita que «Portugal tem capaci-dade para competir».

A Apifarma tem vindo a defender a im-

portância da investigação clínica no País, propondo a existência de um reconheci-mento político da estratégia da investiga-ção para as áreas da Saúde e da Investi-gação e o desenvolvimento económico.

Segundo João Barroca, o ca-minho passa, efectivamente, por valorizar a investigação clínica que é praticada, cuja qualidade, sublinha, «é ga-rantida pelo Infarmed e pela Comissão de Ética para a In-vestigação Clínica».

A Indústria Farmacêu-tica defende a definição de objectivos e metas a prazo – em benefício das unidades de saúde, dos centros de investigação, da economia,

dos doentes e da sociedade em geral, assim como para a competitividade in-ternacional –, a valorização das activi-dades de investigação clínica nos indica-dores de avaliação e o financiamento das actividades das unidades de saúde e da componente de investigação clínica nos programas de apoio à in-vestigação promovidos com fundo públicos.

Além disso, propõe tam-bém a introdução de uma medida efectiva de simplifi-cação administrativa que crie uma estrutura de coordena-ção única que superintenda na investigação clínica e a instituição de um Programa Nacional Específico de Apoio à Investigação Clínica.

Director: José Alberto Soares Assessora de Direcção: Helena Mourão Redacção: Andreia Montes, Andreia Pereira, Bruno Miguel Dias, Cátia Jorge, David Carvalho, Paula Pereira, Sílvia Malheiro, Susana Catarino Mendes Fotografia: Ricardo Gaudêncio (editor), Jorge Correia Luís, José Madureira Agenda: Maria José Lages (saudepublica@saudepu blica.pt) Director de Produção: João Carvalho Director de Produção Gráfica: José Manuel Soares Directora de Marketing: Ana Branquinho Director de Multimédia: Luís Soares Redacção: Av. Infante D. Henrique, 333 H, 5.º 1800-282 Lisboa, Tel. 21 850 40 00, Fax 21 850 40 09, [email protected], www.jasfarma.com. Publicidade: Just Me Comunicação, Tel. 21 852 50 30, Fax 21 852 50 39, [email protected] Directora de Publicidade: Conceição Pires ([email protected]) Gestora de Contas: Cláudia Real ([email protected]) Saúde Pública® é um projecto da JAS Farma®, de periodicidade mensal e de distribuição conjunta com o Expresso, com a tiragem total do próprio jornal Pré--press: IMPRESA Publishing Impressão: Lisgráfica. Pretendemos promover e divulgar a informação na área da Saúde. É permitida a reprodução total ou parcial dos textos e fotografias, desde que referenciada a sua origem (JAS Farma®) e com autorização expressa da Direcção. Os artigos de opinião são da inteira responsabilidade dos seus autores.Nota: Os conteúdos publicados no presente dossier não são da responsabilidade da Direcção do Expresso ou da IMPRESA Publishing, sendo editorialmente autónomos.

A importância dos ensaios clínicos para o doente e para o País tem vindo a ser desvalorizada nos últimos anos. Portugal perde, anualmente, cerca de 136 milhões de

euros que poderiam ser investidos em ensaios clínicos, já que os hospitais realizam menos de metade daqueles que a sua capacidade permitiria. Até ao momento, a legislação

sobre esta matéria era muito escassa, causando ineficiências administrativas. Contudo, esta situação pode mudar

brevemente. Segundo o secretário de Estado adjunto do ministro da Saúde, Dr. Fernando Leal da Costa, o Governo está a preparar um diploma que prevê alterações à lei que

controla os ensaios clínicos.


Por ano, Portugal perde 136 milhões de euros

Nova lei pode reduzir entravesà promoção de ensaios clínicos

Dr. João Barroca

Dr. Fernando Leal da Costa

Barreiras administrativas podem ser resolvidas

Fernando Leal da Costa estima para breve a implementação de alterações à lei que controla os ensaios clínicos com me-dicamentos em Portugal. A medida pode resolver algumas ineficiências adminis-trativas por parte dos centros e estrutu-ras de investigação.

«Um dos objectivos é col-matar uma carência que é a de inexistência de lei sobre ensaios clínicos em geral. A actual legislação remete, apenas, para os ensaios com fármacos, mas a investiga-ção clínica é muito mais do que usar medicamentos», refere o responsável. E es-clarece:

«Por termos consciência das lacunas que existem por parte dos centros de ensaios, que acabam por dificultar a celeridade na aprovação dos contratos financeiros, vamos intro-

duzir normas no sentido de obrigar a que o processo de aprovação seja mais rápido, de maneira a que o tempo entre a proposta de ensaio e o seu início não seja superior a dois meses.»

Para o governante, mais do que a riqueza que podem gerar para o País, os ensaios clínicos são importantes, por um lado, porque, como está provado, «permitem uma

«Um dos motivos porque a promoção de ensaios clínicos é importante é o fac-to de que, sem a sua realização não há novos medicamentos», sublinha o Prof. Joaquim Ferreira, neurologista e investi-gador do Serviço de Neurologia do Cen-tro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN).

«Queremos que os medicamentos que estão disponíveis para nos tratarem sejam eficazes, ou seja, induzam benefí-cios e sejam seguros (com baixo risco). Contudo, essa informação nunca estará

disponível sem a condução de ensaios clínicos bem de-senhados e realizados em centros com condições para os conduzirem», defende.

Na opinião de Joaquim Ferreira, Portugal tem con-dições de se posicionar como um país competitivo. «Os números indicam que o nosso potencial não está a ser explorado», justifica, su-blinhando, porém, a impor-tância de os investigadores

serem capazes de atrair um maior nú-mero de doentes para participarem nos ensaios clínicos.

Sem ensaios clínicos não há novos

medicamentos

Prof. Joaquim Ferreira

melhoria no padrão geral de cuidados» e, por outro, «há um conjunto de doentes que não pode aceder à medicação senão através da participação nestas investiga-ções».

saúde pública - fevereiro 2012

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